5月11日，禮來和RNA活化療法公司MiNA Therapeutics宣布了一項全球研究合作，利用MiNA專有的小分子活化RNA（saRNA）技術平臺開發(fā)新的候選藥物。
根據協(xié)議條款，MiNA將利用其saRNA平臺研究禮來選定的五個目標，旨在解決禮來關鍵療法關注領域的疾病。禮來將負責候選藥物的臨床前和臨床開發(fā)，并保留合作產生的任何產品的獨家商業(yè)化權利。MiNA將獲得2500萬美元的預付款，并有資格獲得潛在的開發(fā)和商業(yè)化里程碑，每個目標總額高達2.45億美元，以及從合作產生的產品銷售額中獲得分層版稅。
與此同時，渤健（Biogen）和Capsigen公司也宣布，兩者已經達成了一項戰(zhàn)略研究合作，以設計新的腺相關病毒（AAV）衣殼，該衣殼有可能提供轉化基因療法，解決各種中樞神經系統(tǒng)和神經肌肉疾病的潛在遺傳原因。
作為合作的一部分，Capsigen公司專利的TRADE™平臺和相關技術將被用于創(chuàng)建和鑒定新的AAV衣殼，以滿足疾病特異性轉導譜。衣殼是保護和促進病毒基因有效載荷進入宿主細胞的蛋白質外殼。此次合作將利用Capsigen的衣殼工程專業(yè)知識和渤健的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、制造和商業(yè)化能力，以加速向需要的患者提供基因治療。
根據協(xié)議條款，Capsigen將應用其載體工程方法開發(fā)新型衣殼，以滿足高度定制的疾病特異性轉導譜。渤健將獲得Capsigen專有技術下的獨家許可證，用于未知數量的中樞神經系統(tǒng)和神經肌肉疾病靶點。Capsigen將獲得1500萬美元的預付款，如果合作項目達到某些發(fā)展里程碑和銷售閾值，則有資格獲得高達4200萬美元的潛在研究里程碑，以及高達12.5億美元的潛在開發(fā)和商業(yè)付款。Capsigen也有資格獲得未來凈銷售的產品，其中包括合作產生的衣殼版稅。
參考來源：
1.Lilly and MiNA Therapeutics Announce saRNA Research Collaboration
2.Biogen and Capsigen Announce Collaboration to Discover and Develop Novel AAV Capsids for Targeted CNS and Neuromuscular Disorders
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