藍鳥生物（Bluebird）一直在努力研發(fā)β-地中海貧血基因療法Zynteglo，日前該公司表示將恢復啟動Zynteglo臨床試驗。
本周一，該公司表示FDA已經取消了對藍鳥生物基因療法Zynteglo在輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）中的兩項3期研究的臨床擱置。這兩項試驗在今年早些時候，遭到FDA暫停試驗。這些試驗包括了藍鳥生物研究型基因療法LentiGlobin，目前正在進行鐮狀細胞病(SCD)的第1/2期和第3期研究。
FDA表示，此次決定還將允許該生物技術公司重啟LentiGlobin的研究。藍鳥生物表示正在與FDA調查人員和試驗地點“密切合作”，以“盡快”恢復試驗的進行。今年2月，LentiGloblin的1/2期SCD試驗產生了兩個疑似血液腫瘤病例，其中一名受試者被診斷為急性髓性白血病(AML)，另一名患者發(fā)生了骨髓增生異常綜合征(MDS)。
Zynteglo是一種一次性基因療法，將β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）修飾形式的功能拷貝添加到患者自身的造血（血液）干細胞（HSCs）中。藍鳥生物此后報告稱，患者出現(xiàn)AML的診斷“極不可能”與用于提供基因治療的BB305慢病毒載體有關，而MDS診斷也修改為了輸血依賴性貧血。
盡管Zynteglo與這兩項血液腫瘤案例無關，但該藥物的兩項后期試驗也被FDA叫停，因為Zynteglo使用的是與LentiGlobin相同的慢病毒載體制成。與此同時，藍鳥生物選擇停止在歐洲銷售Zynteglo，在歐洲市場該藥物的上市遭遇了嚴重的挫折。
Zynteglo在2019年初贏得了歐盟的批準，2020年4月，歐洲藥品管理局（EMA）更新了該藥物的CMA，CMA意味著該藥物在歐盟27個成員國以及英國、冰島、列支敦士登和挪威有效。此前，藍鳥生物將Zynteglo進行商業(yè)推廣的目標鎖定在德國，然而德國衛(wèi)生當局提出的補償價格并沒有反映出Zynteglo做為一種一次性治療一種嚴重遺傳病的潛在終身益處。
最終，由于藍鳥生物未能與德國衛(wèi)生當局達成報銷協(xié)議，促使藍鳥生物不得不從德國市場撤出該藥物，并制定計劃“減少和重塑”公司在德國市場的人力資源，但此次裁員的具體數量并沒有對外公布。在其臨床試驗更新中，藍鳥生物沒有具體說明是否計劃在歐洲恢復Zynteglo的銷售。受困于COVID-19大流行來襲，也導致藍鳥生物進一步推遲了該藥物在歐洲市場的銷售。藍鳥生物在其2020年財務業(yè)績的更新中表示，2月初，德國的一名患者首次接受了Zynteglo輸注。
目前，Zynteglo尚未在美國獲得批準，但該公司表示，其目標是在今年年中之前提交Zynteglo在β-地中海貧血中的滾動生物制劑許可申請。此前，F(xiàn)DA已在TDT中授予Zynteglo罕見病藥物標簽和突破性療法稱號。
參考來源：Bluebird's Zynteglo trials set to resume, putting gene therapy back on flight path to FDA filing
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