6月22日，據(jù)外媒報道，歐盟委員會(EC)有條件批準(zhǔn)了阿斯利康和默沙東的Koselugo (selumetinib)，用于治療3歲及以上患有1型神經(jīng)纖維瘤(NF1)的兒童患者的癥狀性、不可手術(shù)性叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)。
NF1是一種使人衰弱的遺傳疾病，全世界每3000個人中就有一個人受到影響。在30%- 50%的NF1患者中，腫瘤發(fā)生在神經(jīng)鞘(叢狀神經(jīng)纖維瘤，PN)，并可能導(dǎo)致臨床問題，如畸形、運(yùn)動功能障礙、疼痛、氣道功能障礙、視力障礙和膀胱或腸道功能障礙。PN在兒童早期開始發(fā)展，有不同程度的嚴(yán)重程度，并可減少預(yù)期壽命8至15年。
該批準(zhǔn)是基于SPRINT Stratum 1 II期試驗的結(jié)果，該試驗旨在評估NF1相關(guān)無法手術(shù)的PN兒科患者接受selumetinib單藥治療的客觀緩解率以及對患者報告和功能結(jié)果的影響。在試驗中，Koselugo的客觀反應(yīng)率(ORR)為66%。ORR定義為完全(PN消失)或部分緩解(腫瘤體積減少至少20%)患者的百分比。
SPRINT二期臨床試驗的安全性和有效性數(shù)據(jù)作為批準(zhǔn)的條件之一。在SPRINT試驗中，selumetinib在66%的患者中縮小了NF1相關(guān)的PN，并在PN相關(guān)癥狀中顯示出有臨床意義的改善。SPRINT的數(shù)據(jù)顯示，Koselugo不僅縮小了一些兒童的腫瘤，還減輕了疼痛，改善了他們的生活質(zhì)量。
Koselugo (selumetinib) 是絲裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制劑。MEK1/2蛋白是細(xì)胞外信號相關(guān)激酶(ERK)途徑的上游調(diào)節(jié)因子。MEK和ERK都是RAS調(diào)控的RAF-MEK-ERK通路的重要組成部分，這一通路常在多種癌癥中被激活。在動物實驗中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并減少神經(jīng)纖維瘤的數(shù)量、體積和增殖。
Koselugo在美國和其他幾個國家被批準(zhǔn)用于治療患有NF1和有癥狀、不可手術(shù)的PN的兒科患者。Koselugo在成年NF1 PN患者中的臨床試驗正在進(jìn)行中，包括適用于兒科患者的替代制劑也計劃于今年開始。
參考來源：EU approves Koselugo for treatment of neurofibromatosis and plexiform neurofibromas
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