記者 |原祎鳴
編輯 |謝欣
國(guó)內(nèi)首 個(gè)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液（奕凱達(dá)）本月獲批上市，6月28日晚，業(yè)內(nèi)流傳出一張阿基侖賽注射液的藥品銷(xiāo)售訂單顯示，該產(chǎn)品零售價(jià)為120萬(wàn)元/袋（約68ml）。
復(fù)星凱特方面6月29日對(duì)界面新聞回應(yīng)稱(chēng)，CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品定價(jià)將根據(jù)價(jià)值、療效、成本等各項(xiàng)因素綜合考量制定，目前定價(jià)方案尚未最終確定，正在進(jìn)行多方溝通中。復(fù)星凱特還表示，將持續(xù)投入，積極與多方開(kāi)展合作，通過(guò)患者援助計(jì)劃、創(chuàng)新支付模式和商業(yè)保險(xiǎn)等，盡可能地減輕支付壓力、惠及患者。
雖然復(fù)星凱特方面稱(chēng)價(jià)格并未確定，但是實(shí)際上百萬(wàn)元以上的定價(jià)并不出乎業(yè)界意料。而網(wǎng)傳的120萬(wàn)元/袋的“天價(jià)”已在業(yè)內(nèi)引發(fā)熱議。因?yàn)椋@可能是國(guó)內(nèi)迄今為止上市的單次治療費(fèi)用最貴的藥品。
那么，120萬(wàn)一袋的抗癌藥，到底貴不貴，值不值？
奕凱達(dá)，是根據(jù)吉利德科學(xué)控股子公司凱特的抗人CD19 CAR-T細(xì)胞注射液（YESCARTA）經(jīng)技術(shù)轉(zhuǎn)移并擬于中國(guó)境內(nèi)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的。該產(chǎn)品本次申請(qǐng)注冊(cè)的適應(yīng)癥為用于成人復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL）的治療。
其實(shí)，不止是奕凱達(dá)，目前已上市的5款CAR-T療法都“貴的離譜”。美國(guó)食品藥品監(jiān)督局（FDA）目前共批準(zhǔn)了諾華的Kymriah，吉利德凱特的Yescarta和Tecartus，百時(shí)美施貴寶的Breyanzi和Abecma5款CAR-T療法，這些產(chǎn)品定價(jià)在37.3萬(wàn)美元和47.5萬(wàn)美元之間（折合人民幣為240.8萬(wàn)元至306.6萬(wàn)元之間）。
雖然CART-T療法全程只需要患者回輸一次，即只用藥一次，但是自從諾華的Kymriah在2017年上市后，CART-T療法的價(jià)格爭(zhēng)議就沒(méi)有停止過(guò)。
CART-T療法如此昂貴首先是由于其是一種個(gè)性化定制的治療手段，目前的技術(shù)之下，每位接受CART-T治療的患者的“藥物”都是不同的。
CAR-T細(xì)胞療法的抗腫瘤機(jī)制是，取患者自身的T細(xì)胞，通過(guò)導(dǎo)入能編碼識(shí)別腫瘤特異抗原的受體基因和幫助T細(xì)胞激活的各基因片段，形成了CAR-T細(xì)胞。T細(xì)胞是人體內(nèi)的一種天然的免疫效應(yīng)細(xì)胞，可以清除非自我的細(xì)胞包括感染和腫瘤細(xì)胞。改造后的CAR-T細(xì)胞既攜帶了識(shí)別腫瘤的導(dǎo)航頭又增強(qiáng)了殺傷腫瘤的彈藥庫(kù)。這些改造后的T細(xì)胞經(jīng)體外擴(kuò)增培養(yǎng)后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，一旦遇見(jiàn)表達(dá)對(duì)應(yīng)抗原的腫瘤細(xì)胞，便會(huì)被激活并再擴(kuò)增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。
基于此原理，目前的細(xì)胞治療產(chǎn)品必須“個(gè)人定制”，即使是同一靶點(diǎn)，因基因設(shè)計(jì)和工藝不同有可能造成質(zhì)控檢項(xiàng)和標(biāo)準(zhǔn)的不同，不能照搬。
此外，作為活細(xì)胞藥品，制備對(duì)環(huán)境潔凈度要求極高。每個(gè)患者是一個(gè)獨(dú)立批次，每批產(chǎn)品都需全面檢測(cè)，只有嚴(yán)謹(jǐn)?shù)纳a(chǎn)工藝和嚴(yán)格的質(zhì)量控制才能夠最大限度地保證臨床的安全和療效，以及較短的產(chǎn)品制備周期、較高的制備成功率，這對(duì)復(fù)發(fā)難治性患者意義重大。
在療效上，此前YESCARTA的注冊(cè)性研究顯示，在101例復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者1年隨訪結(jié)果顯示：最 佳總緩解率為82%，完全緩解率達(dá)到了54%；2年隨訪結(jié)果：中位隨訪27.1個(gè)月，仍有39%的受試者持續(xù)緩解，其中37%的受試者持續(xù)完全緩解。2019年12月公布了3年隨訪結(jié)果：中位隨訪時(shí)間39.1月，總生存率為47%，中位生存時(shí)間達(dá)到25.8月。2020年12月公布了4年隨訪結(jié)果：中位隨訪時(shí)間51.1個(gè)月，中位總生存期（OS）為25.8個(gè)月，4年OS率為44%。
重要的是，CAR-T療法一般被用于末線腫瘤患者，即很可能是已經(jīng)“無(wú)藥可治”的患者。
但是，由于目前主要被用于末線腫瘤患者，這也意味著其目前的市場(chǎng)空間較為有效，不得不通過(guò)高價(jià)來(lái)實(shí)現(xiàn)利潤(rùn)。此外，奕凱達(dá)是目前國(guó)內(nèi)獲批的首 款CAR-T療法，缺乏市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。
不過(guò)隨著后續(xù)藥明巨諾、金斯瑞傳奇生物、諾華、科濟(jì)藥業(yè)等CAR-T療法有望陸獲批，無(wú)論是奕凱達(dá)還是其他的CAR-T療法價(jià)格都有望得到降低。
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