日前，Jazz制藥一款腫瘤藥物Rylaze獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療對大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過敏的1個月及以上兒童患者和已發(fā)展為急性淋巴細胞白血?。ˋLL）或淋巴母細胞淋巴瘤（LBL）的成人患者，該藥物被批準(zhǔn)適用于多藥化療方案中的一個組成部分。
美國每年約有5700名患者發(fā)生ALL，其中約一半是兒童。據(jù)估計，有20%的患者對標(biāo)準(zhǔn)的大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過敏，臨床治療上需要該類患者身體可以耐受的替代品。根據(jù)FDA的說法，全球多年來一直缺乏替代療法，Jazz制藥是該機構(gòu)批準(zhǔn)的首 款藥物，該藥物可用于對大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶產(chǎn)生超敏反應(yīng)的患者，這種酶是急性淋巴細胞白血病 (ALL) 的化療方案的一個組成部分。Rylaze為這些患者提供了一個有意義的選擇。
Rylaze是根據(jù)II/III期研究的II期試驗部分?jǐn)?shù)據(jù)獲得批準(zhǔn)的，該研究評估了藥物的不同給藥方案。II期研究正在研究肌內(nèi)給藥(IM)，III期部分將評估藥物靜脈給藥的療效。FDA腫瘤學(xué)卓越中心在新聞稿中表示，“該批準(zhǔn)可能為患有此類白血病的兒童和成人患者，提供潛在治愈性療法的關(guān)鍵組成部分，帶來了可持續(xù)來源的替代方案。”
該藥物于2021年6月被FDA授予治療ALL/LBL的罕見病藥物稱號指定。該藥物BLA獲批后，該藥物加入了實時腫瘤學(xué)審查(RTOR)計劃進行審查，這是FDA腫瘤學(xué)卓越中心的一項舉措，旨在為患者提供安全有效的癌癥治療。根據(jù)Jazz制藥說法，該藥物是唯一一種在整個治療期間都可以保持具有臨床意義的天冬酰胺酶活性水平的、重組erwinia天冬酰胺酶治療產(chǎn)品。該公司預(yù)計這種新療法將于7月中旬上市。
該藥物在一項102名對大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過敏或沉默失活的患者試驗中，進行了療效評估。試驗主要衡量的指標(biāo)，是患者是否達到并保持了一定水平的天冬酰胺酶活性。該研究發(fā)現(xiàn)，每48小時肌肉注射25毫克/平方米的推薦劑量后，94%的患者中實現(xiàn)了目標(biāo)水平的天冬酰胺酶活性。
該藥物最常見的不良反應(yīng)包括超敏反應(yīng)、胰 腺**、血栓、出血和肝**。來自兒童腫瘤學(xué)組對8000多名患者的回顧性分析數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，無論這些患者是高風(fēng)險還是標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險、慢早期反應(yīng)者，由于該藥物的相關(guān)**而導(dǎo)致最終沒有接受完整療程的患者的生存結(jié)果發(fā)生顯著降低。
在獲得批準(zhǔn)后，Jazz表示將繼續(xù)與FDA合作，并將提交完整患者隊列的額外數(shù)據(jù)，評估Rylaze肌內(nèi)給藥以及其他給藥措施。
參考來源：
1、FDA Approves Component of Cancer Treatment Regimen for Patients With ALL, LBL
2、Jazz Pharmaceuticals Wins FDA Nod for New ALL and LBL Drug
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