本周，羅氏與Adaptimmune針對同種異體T細(xì)胞療法高達(dá)30億美元的合作引發(fā)業(yè)內(nèi)強(qiáng)烈關(guān)注。本周復(fù)盤包括審評、研發(fā)、交易及投融資、上市4個板塊，統(tǒng)計(jì)時間為9.6-9.10，本期包含20條信息。

       審評

       NMPA

       上市

       1、9月7日，CDE官網(wǎng)顯示，豪森藥業(yè)的注射用卡非佐米申報上市并獲受理。今年7月6日，安進(jìn)/百濟(jì)合作的卡非佐米原研藥才剛剛獲批上市，目前國內(nèi)尚無其他企業(yè)申報這一品種?？ǚ亲裘资且环N蛋白酶體抑制劑，2012年7月20日獲FDA批準(zhǔn)上市，用于至少接受過兩種（硼替佐米和免疫調(diào)節(jié)劑）先前的多發(fā)性骨髓瘤患者。

       2、9月9日，根據(jù)NMPA官網(wǎng)，賽諾菲的度普利尤單抗第2個適應(yīng)癥獲批，用于外用處方藥控制不佳或不建議使用外用處方藥的12歲及以上青少年及成人的中重度特應(yīng)性皮炎。度普利尤單抗是賽諾菲研發(fā)的一款人源性單克隆抗體，靶向IL-4Rα，2020年6月17日，度普利尤單抗在國內(nèi)獲批用于治療成人中重度特應(yīng)性皮炎。

       臨床

       3、9月6日，CDE官網(wǎng)最新公示，賽諾菲申報的1類新藥avalglucosidase alfa已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于早發(fā)型龐貝病患者的酶替代治療。這是一種在研酶替代療法，剛在美國獲批治療晚發(fā)性龐貝病患者，此前還曾獲FDA授予治療龐貝病的突破性療法認(rèn)定、快速通道資格和優(yōu)先審評資格。

       4、9月7日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康的PARP1選擇性抑制劑 AZD5305獲批臨床，用于晚期惡性實(shí)體瘤。這是一款PARP1選擇性抑制劑，相較于阿斯利康已上市的PARP1/2抑制劑奧拉帕利，AZD5305有望克服已上市PARP抑制劑的副作用。

       5、9月7日，CDE官網(wǎng)最新公示，苑東生物全資子公司優(yōu)洛生物申報的EP-9001A注射液獲得一項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于骨轉(zhuǎn)移癌痛。根據(jù)苑東生物公告，EP-9001A是一款靶向人神經(jīng)生長因子（NGF）的單克隆抗體，是該公司首 個自主研發(fā)的1類生物藥。

       6、9月8日，信達(dá)生物的新型抗SIRP-alpha抗體IBI397申報臨床。這是信達(dá)在2020年3月與Alector達(dá)成合作引進(jìn)的產(chǎn)品，信達(dá)擁有中國區(qū)（包括港澳臺地區(qū)）的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，IBI397是一款具有獨(dú)特雙機(jī)理的首創(chuàng)SIRP-alpha抑制劑，具有差異化機(jī)制。

       7、9月8日，再鼎首次在國內(nèi)遞交了TPX-0022的臨床申請。TPX-0022是TP研發(fā)的一種口服多靶點(diǎn)激酶抑制劑，其全新的大環(huán)結(jié)構(gòu)可抑制MET、CSF1R和SRC基因靶點(diǎn)突變。2021年1月，再鼎醫(yī)藥以2500萬美元的預(yù)付款和最高至3.36億美元的潛在里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)獲得了該藥在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)。

       8、9月9日，CDE最新公示顯示，再鼎醫(yī)藥引進(jìn)的TPX-0022膠囊已在中國申報臨床。公開資料顯示，這是一款MET/SRC/CSF1R抑制劑。2021年1月，再鼎醫(yī)藥通過一項(xiàng)超3.6億美元的合作，從TurningPoint公司獲得了該候選藥在大中華區(qū)獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

       突破性療法

       9、9月6日，CDE官網(wǎng)公示，海和藥物的谷美替尼片擬納入突破性治療品種，谷美替尼是一種口服強(qiáng)效高選擇性c-MET抑制劑，擬定適應(yīng)癥為：具有MET14外顯子跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。目前海和藥物正在中國、美國、日本同時開展多項(xiàng)谷美替尼的臨床試驗(yàn)。

       10、9月6日，CDE官網(wǎng)公示，和黃醫(yī)藥的HMPL-689膠囊擬納入突破性治療品種，HMPL-689是一種研究性及高選擇性小分子PI3Kδ抑制劑，擬定適應(yīng)癥為：單藥治療既往至少接受過二線系統(tǒng)性治療，且其中至少有一線治療包含CD20單抗的復(fù)發(fā)/難治FL患者。

       11、9月6日，CDE官網(wǎng)公示，安進(jìn)旗下FivePrime的FPA144注射液擬納入突破性治療品種，PA144是安進(jìn)公司在研的一款"first-in-class"FGFR2b單克隆抗體，擬定適應(yīng)癥為：與mFOLFOX6（氟尿嘧啶、亞葉酸和奧沙利鉑）聯(lián)合用于一線治療FGFR2b過表達(dá)（免疫組織化學(xué)法檢測至少10%腫瘤細(xì)胞過表達(dá)FGFR2b）、人表皮生長因子受體（HER2）陰性局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃和胃食管結(jié)合部癌（GEJ）患者。

       研發(fā)

       12、9月6日，綠葉制藥宣布，其自主研發(fā)的注射用醋酸戈舍瑞林緩釋微球（LY01005）已在中國完成治療前列腺癌的3期臨床研究，并達(dá)到預(yù)設(shè)終點(diǎn)。LY01005是基于綠葉制藥的創(chuàng)新微球技術(shù)平臺自主開發(fā)的創(chuàng)新制劑，擬開發(fā)用于治療前列腺癌、乳腺癌及子宮內(nèi)膜異位癥等多種病癥。

       13、9月6日，禮來中國宣布，預(yù)防性治療偏頭痛藥物galcanezumab在一項(xiàng)全球多中心3期臨床研究中取得積極主要研究結(jié)果，該研究入組人群以中國患者為主。該研究分析顯示，在主要研究終點(diǎn)和全部四個關(guān)鍵次要終點(diǎn)方面，galcanezumab治療組均顯著優(yōu)于安慰劑組。galcanezumab是一種人源化的CGRP單克隆抗體。

       14、9月6日，中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺最新公示，信達(dá)生物自Incyte公司引進(jìn)的PI3Kδ抑制劑parsaclisib片，已啟動一項(xiàng)治療骨髓纖維化受試者的3期國際多中心臨床研究。此前，該產(chǎn)品用于復(fù)發(fā)性或難治性濾泡性淋巴瘤的適應(yīng)癥，已被CDE納入突破性治療品種。

       15、9月8日，博雅輯因宣布，旗下子公司廣州輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的造血干細(xì)胞基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的多中心1期注冊性臨床試驗(yàn)，已于中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院完成首例患者入組。ET-01是首 個獲NMPA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法和造血干細(xì)胞療法研究產(chǎn)品。

       16、9月8日，康辰藥業(yè)發(fā)布公告稱，其研發(fā)的1類新藥KC1036，在治療晚期實(shí)體瘤患者的1期臨床研究中符合預(yù)期研究效果。根據(jù)公告，KC1036屬于潛在"first-in-class"的AXL/VEGFR2/FLT3全新結(jié)構(gòu)小分子靶向抗腫瘤藥物，對主要作用靶點(diǎn)AXL、VEGFR、FLT3顯示較高的抑制活性，同時對MET、RET、PDGFR-β等多個受體也顯示出較強(qiáng)抑制活性。

       交易及投融資

       17、9月7日，羅氏子公司基因泰克與Adaptimmune公司達(dá)成一項(xiàng)合作，共同開發(fā)同種異體T細(xì)胞療法以治療多種腫瘤適應(yīng)癥，交易總額高達(dá)30億美元。這次合作涵蓋了針對多達(dá)5個未披露共享癌癥靶標(biāo)的Off-the-shelf細(xì)胞療法的研發(fā)以及新型同種異體個性化細(xì)胞療法平臺的開發(fā)。

       18、9月8日，士澤生物正式宣布，該公司已完成近億元Pre-A輪融資。本輪融資由啟明創(chuàng)投和禮來亞洲基金共同領(lǐng)投，本輪融資資金將主要用于士澤生物核心產(chǎn)品管線的研發(fā)和生產(chǎn)車間的建設(shè)。士澤生物創(chuàng)立于2021年，公司創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官為李翔博士。該公司致力于為以帕金森病為代表的重大疾病提供規(guī)?；?、低成本的干細(xì)胞治療方案。

       19、9月8日，百奧泰宣布與諾華子公司Sandoz簽訂合作協(xié)議，將百奧泰自主研發(fā)且具有自主知識產(chǎn)權(quán)的貝伐珠單抗生物類似藥BAT1706注射液在美國、歐洲、加拿大和大部分其它BAT1706合作未覆蓋的國際市場的產(chǎn)品商業(yè)化權(quán)益有償許可給Sandoz。百奧泰可獲得總金額最高1.55億美元的首付款和里程碑款，外加兩位數(shù)百分比的利潤分成。

       上市

       20、9月9日，誼眾藥業(yè)在科創(chuàng)板正式上市。誼眾藥業(yè)是一家采用第五套標(biāo)準(zhǔn)上市的生物醫(yī)藥行業(yè)企業(yè)，該公司IPO的保薦機(jī)構(gòu)（主承銷商）為國金證券。根據(jù)招股說明書，誼眾藥業(yè)開發(fā)的紫杉醇膠束是紫杉醇創(chuàng)新型制劑，屬于改良型新藥，已于2019年在中國提交上市申請，有望于2021年第三季度獲批上市。