日前，武田對(duì)基因療法的投入在本周二的一項(xiàng)研究合作中達(dá)到了新的高峰，該公司與Poseida Therapeutics達(dá)成的基因治療合作協(xié)議市值高達(dá)36億美元。
武田此次與Poseida簽訂了研究合作和獨(dú)家許可協(xié)議，雙方將利用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、可生物降解的DNA和RNA納米顆粒遞送技術(shù)以及其他專有基因工程平臺(tái)，研發(fā)最多8種基因療法。
此次合作將側(cè)重于開發(fā)非病毒體內(nèi)基因治療項(xiàng)目，包括Poseida的A型血友病項(xiàng)目，武田將為所有合作項(xiàng)目的研發(fā)費(fèi)用提供資金。Poseida則將獲得高達(dá)4500萬美元的預(yù)付款和臨床前里程碑付款，與所有8個(gè)項(xiàng)目的進(jìn)展相關(guān)的里程碑付款可能會(huì)使位于這家圣地亞哥的公司收獲36億美元。
Poseida將負(fù)責(zé)主導(dǎo)研究活動(dòng)直至武田完成對(duì)候選藥物的挑選，之后武田將負(fù)責(zé)進(jìn)一步開發(fā)和藥品的商業(yè)化。此次合作的時(shí)間表和具體細(xì)節(jié)都處于保密狀態(tài)，即使在證券交易委員會(huì)的文件中也是如此，分析原因可能因?yàn)榇蟛糠猪?xiàng)目都還未進(jìn)入人體試驗(yàn)階段。
雖然這是Poseida達(dá)成的第一次重大合作，但對(duì)于武田來說，該公司長(zhǎng)期以來一直試圖在基因治療領(lǐng)域分一杯羹。就在上周，武田宣布將為Selecta Biosciences的技術(shù)平臺(tái)提供高達(dá)11.2億美元的資金支持，以生產(chǎn)溶酶體貯積癥的基因療法。在此之前，8月份該公司還與Genevanti簽署了一項(xiàng)價(jià)值3.03億美元的專注于肝 臟疾病的基因療法合作協(xié)議。
Poseida旗下P-FVIII-101將該公司的piggyBac基因插入技術(shù)和納米顆粒遞送，并引入了治療基因，試圖解決血友病患者因子VIII的缺陷。在小鼠研究中，Poseida報(bào)告其基因療法能夠?qū)⒛鞍椎娜狈m正到接近正常水平。此前，武田已與拜耳旗下的Asklepios合作，正在開發(fā)血友病A和血友病B的基因療法。AskBio的方法使用腺相關(guān)病毒（AAV）為載體。今年早些時(shí)候，武田還與基因治療初創(chuàng)公司Ensoma建立了合作伙伴關(guān)系，這家公司使用的是已去除其遺傳物質(zhì)的腺病毒，武田與Ensoma的合作涵蓋了多達(dá)5種罕見疾病基因療法的開發(fā)。
非病毒基因療法目前逐漸引起了制藥研發(fā)領(lǐng)域的興趣，因?yàn)樵摷夹g(shù)規(guī)避了與該領(lǐng)域基于腺相關(guān)病毒的治療相關(guān)的安全問題，在咨詢委員會(huì)舉行關(guān)于諾華Zolgensma的安全性評(píng)估之后，F(xiàn)DA對(duì)同類型產(chǎn)品的安全性也提高了重視。武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負(fù)責(zé)人Madhu Natarajan表示，Poseida不同的技術(shù)方法顯示出開發(fā)非病毒體內(nèi)基因療法的前景，能夠補(bǔ)充和豐富武田現(xiàn)有的產(chǎn)品線。
然而，武田的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手似乎已經(jīng)走在了前面。輝瑞和合作伙伴Sangamo Therapeutics已對(duì)其基因治療候選藥物進(jìn)行了第3階段臨床測(cè)試。在去年FDA拒絕其血友病A基因療法后，BioMarin Pharmaceutical正在進(jìn)行另一項(xiàng)3期研究，這兩種基因療法均以腺相關(guān)病毒為載體。
參考來源：
1.Billions club: Takeda taps Poseida for 2nd $1B-plus gene therapy pact in 2 weeks
2.Poseida Therapeutics Announces Research Collaboration with Takeda for Novel Non-Viral In Vivo Gene Therapies
3.Takeda broadens gene therapy scope, turns to Poseida for non-viral approach
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