基因治療的使命：從罕見病藥物到主流藥物的長征

熱門推薦：基因治療 , 肖嘯 , 罕見病藥物 ,

來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-10-18

近幾年醫(yī)藥行業(yè)政策不斷推出，一致性評價、中國加入ICH、MAH落實、藥物臨床試驗數(shù)據(jù)核查等加速行業(yè)優(yōu)勝劣汰；醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥聯(lián)動，加速醫(yī)療改革；行業(yè)格局將加速重塑。

近幾年醫(yī)藥行業(yè)政策不斷推出，一致性評價、中國加入ICH、MAH落實、藥物臨床試驗數(shù)據(jù)核查等加速行業(yè)優(yōu)勝劣汰；醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥聯(lián)動，加速醫(yī)療改革；行業(yè)格局將加速重塑。在醫(yī)療政策改革的推動下，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展正步入規(guī)范的快車道。

在“健康中國”上升為國家戰(zhàn)略的大背景下，中國正經(jīng)歷著從“醫(yī)藥大國”到“醫(yī)藥強國”的蛻變。而生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)作為我國七大戰(zhàn)略新興產(chǎn)業(yè)之一，正成為我國經(jīng)濟發(fā)展的新引擎。通過政策的調(diào)控、配套資源的投入、體制機制建設(shè)的完善，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已從“技術(shù)落后”過渡到“緊跟國際步伐”，其中創(chuàng)新藥的發(fā)展尤為迅速。涌現(xiàn)了一批創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，如百濟神州、信達生物、諾誠健華等，以及自主研發(fā)的創(chuàng)新藥獲批上市。想要維持快速發(fā)展，則需更多頂尖人才的加入以及從業(yè)人員整體水平的提升。

為創(chuàng)新藥從業(yè)者提供自由暢通的交流平臺，新浪醫(yī)藥特別推出 “新知匯”線上直播知識分享平臺，將圍繞藥物研發(fā)中的靶點發(fā)現(xiàn)、新技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用、工藝開發(fā)與驗證、藥物臨床試驗設(shè)計等熱門話題，通過策略及案例分享，直擊研發(fā)生產(chǎn)中的困惑。

10月19日（周二），“新知匯”第15期開講，信念醫(yī)藥董事長肖嘯博士分享“基因治療的使命：從罕見病藥物到主流藥物的長征”，期待您的參與。

分享主題：基因治療的使命：從罕見病藥物到主流藥物的長征

1）基因治療背景介紹

2）基因治療藥物的遞送系統(tǒng)

3）研發(fā)方向和技術(shù)優(yōu)勢與瓶頸

4）安全性和有效性的評價

5）產(chǎn)業(yè)的雨后春筍和藍海紅海

主講人：肖嘯博士信念醫(yī)藥董事長

直播時間：2021年10月19日 19:30-20:30

肖嘯博士

肖嘯博士

信念醫(yī)藥科技（上海）有限公司董事長兼首席科學家

曾任美國北卡羅萊納大學杰出講席教授，華東理工大學藥學院/生物工程學院教授。多年來擔任多種國際重要學術(shù)期刊的編委和美國NIH基金評委，曾任美國基因與細胞治療學會董事會成員。

肖嘯教授在基因載體的研發(fā)及應(yīng)用方面取得了多項科研成果并得到廣泛應(yīng)用，其中包括重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因載體的改進，高滴度高純度AAV生產(chǎn)工藝，簡易高效的基因載體靶向技術(shù)以及遺傳性肌肉疾病、血友病、溶酶體貯積癥、自身免疫疾病等基因藥物開發(fā)。肖嘯教授作為共同創(chuàng)始人創(chuàng)建了Askbio、Bamboo和信念醫(yī)藥等基因治療公司。其實驗室發(fā)明的用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的mini-dystrophin基因治療藥物，已通過輝瑞制藥公司實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，目前在美國準備進入III期臨床階段。

注冊報名：本次課程免費開放，掃描下方二維碼添加新浪醫(yī)藥直播助手，獲取直播鏈接。（備注：姓名+公司）

注冊報名二維碼