最近一份L.E.K.咨詢報(bào)告發(fā)現(xiàn)，2004年至2016年間批準(zhǔn)的藥物中，約有40%在上市前3年的銷售業(yè)績(jī)低于華爾街預(yù)期20%以上。

       FiercePharma列出了過(guò)去5年中全球上市藥物銷售業(yè)績(jī)“翻車”TOP10。其中一些藥物的銷售數(shù)字大大低于預(yù)期，而另一些藥物目前財(cái)務(wù)狀況穩(wěn)定，但仍經(jīng)歷了重大挫折，這使行業(yè)人士對(duì)其長(zhǎng)期價(jià)值產(chǎn)生了疑問(wèn)。

       名單上既有來(lái)自制藥巨頭的產(chǎn)品，也有來(lái)自小公司的產(chǎn)品，涵蓋多個(gè)不同的疾病領(lǐng)域，包括癌癥、免疫學(xué)、傳染病、眼科、血液疾病、腦部疾病以及心血管和代謝疾病。而產(chǎn)品上市失敗原因也多種多樣，包括新的安全信號(hào)、產(chǎn)品差異化、商業(yè)報(bào)銷、生產(chǎn)問(wèn)題、關(guān)鍵適應(yīng)癥臨床失敗、COVID-19大流行、意外的競(jìng)爭(zhēng)等。

       01

       Beovu——諾華

       藥品名稱：Beovu

       制藥商：諾華

       首次批準(zhǔn)：2019年10月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wet-AMD）

       過(guò)去的銷售預(yù)期：到2021年為43.8億美元

       2020年銷售額：1.9億美元

       當(dāng)諾華Beovu治療wet-AMD獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)之際，似乎對(duì)再生元超級(jí)巨星產(chǎn)品Eylea和羅氏Lucentis構(gòu)成了巨大威脅。

       2019年10月，Beovu獲得FDA批準(zhǔn)，市場(chǎng)觀察人士對(duì)其寄予厚望，該藥價(jià)格與競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手持平，可每2個(gè)月或每季度給藥一次。當(dāng)時(shí)，華爾街分析師預(yù)計(jì)，Beovu將在2026年占據(jù)市場(chǎng)首位。據(jù)普遍估計(jì)，到2021年底，年銷售額將達(dá)到約43.8億美元。

       然而，較高的安全風(fēng)險(xiǎn)阻礙了該產(chǎn)品備受期待的商業(yè)推出。美國(guó)視網(wǎng)膜專家協(xié)會(huì)（ASRS）于2020年2月發(fā)出警告，Beovu發(fā)生了多例視網(wǎng)膜血管炎。當(dāng)時(shí)ASRS確定的14例患者中，有11例嚴(yán)重到足以增加視力喪失的風(fēng)險(xiǎn)。

       諾華后來(lái)確認(rèn)，Beovu確實(shí)具有更大的副作用風(fēng)險(xiǎn)，并要求FDA對(duì)產(chǎn)品標(biāo)簽上增加黑框警告。也正是這則黑框警告，使得Beovu在眼科市場(chǎng)“處于利基角落”。之后不久，COVID-19大流行席卷而來(lái)，這對(duì)諾華構(gòu)成了一個(gè)特別嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)，因?yàn)獒t(yī)生被建議在注射Beovu后對(duì)患者進(jìn)行監(jiān)測(cè)。正如伯恩斯坦分析師Ronny Gal所說(shuō)，這意味著“Beovu的采用已基本停止”。

       Beovu今年以來(lái)銷售額僅為8700萬(wàn)美元，比去年同期下降16%。

       02

       Dengvaxia——賽諾菲

       藥品名稱：Dengvaxia

       制藥商：賽諾菲

       首次批準(zhǔn)：2015年12月，墨西哥聯(lián)邦衛(wèi)生風(fēng)險(xiǎn)保護(hù)委員會(huì)

       適應(yīng)癥：登革熱

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：到2020年為10億美元

       2020年銷售額：未報(bào)告

       賽諾菲花了20年時(shí)間和15億歐元開(kāi)發(fā)登革熱**Dengvaxia，于2015年底開(kāi)始在全球范圍內(nèi)獲得批準(zhǔn)，并預(yù)計(jì)其將成為暢銷產(chǎn)品。

       然而，賽諾菲在推出Dengvaxia一年多后披露了新的安全數(shù)據(jù)，表明對(duì)于那些之前沒(méi)有感染過(guò)登革熱的人來(lái)說(shuō)，使用該**可能會(huì)導(dǎo)致更嚴(yán)重的病例。

       這一披露極大地阻礙了Dengvaxia在全世界的商業(yè)化推出。賽諾菲公布這一令人煩惱的發(fā)現(xiàn)后，菲律賓政府取消了**接種計(jì)劃，要求該公司退款，起訴政府官員等等。

       去年，賽諾菲沒(méi)有披露Dengvaxia的銷售情況。

       03

       Eucrisa——輝瑞

       藥品名稱：Eucrisa

       制藥商：輝瑞

       首次批準(zhǔn)：2016年12月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：特應(yīng)性皮炎（AD）

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：峰值銷售20億美元

       2020年銷售額：未報(bào)告（2019年1.38億美元）

       2016年，輝瑞斥資52億美元收購(gòu)Anacor Pharmaceuticals時(shí)，交易的核心是crisaborole，這是一種PDE4抑制劑，輝瑞稱其峰值銷售額可能達(dá)到或超過(guò)20億美元。同年，該藥獲得FDA批準(zhǔn)用于兩歲以上患者中治療輕度至中度特應(yīng)性皮炎。

       但輝瑞顯然沒(méi)有準(zhǔn)備好應(yīng)對(duì)賽諾菲和再生元抗體藥物Dupixent帶來(lái)的競(jìng)爭(zhēng)威脅，這是一款I(lǐng)L-4/13抑制劑，以亮眼數(shù)據(jù)贏得AD適應(yīng)癥批準(zhǔn)，僅比Eucrisa落后3個(gè)月。

       Eucrisa的商業(yè)推出比預(yù)期慢。時(shí)任輝瑞創(chuàng)新健康特許經(jīng)營(yíng)總裁Albert Bourla向分析師解釋說(shuō)，商業(yè)健康計(jì)劃覆蓋的人群中只有大約一半的人能夠輕松獲得Eucrisa，不過(guò)他表示，相信該藥物在峰值時(shí)可能達(dá)到20多億美元。但在2017年全年，Eucrisa的銷售額僅為6700萬(wàn)美元。

       事實(shí)上，市場(chǎng)營(yíng)銷挑戰(zhàn)從那時(shí)只是開(kāi)始。2018年第一季度，共有90000個(gè)Eucrisa處方，但實(shí)際銷售額下降了800萬(wàn)美元，降至2600萬(wàn)美元。2019年第一季度，輝瑞處方同比增長(zhǎng)55%，但銷售額下降，出現(xiàn)了類似的情況。2019年全年，Eucrisa的銷售額為1.38億美元，低于前一年的1.47億美元。因此，輝瑞在2019年第四季度發(fā)生了27億美元的減值，主要與Eucrisa有關(guān)。

       現(xiàn)在，輝瑞推動(dòng)Eucrisa主要銷售增長(zhǎng)的窗口正在迅速關(guān)閉。

       04

       Lartruvo——禮來(lái)

       藥品名稱：Lartruvo

       制藥商：禮來(lái)

       首次批準(zhǔn)：2016年10月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：軟組織肉瘤（撤回）

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：2021年達(dá)到3.74億美元

       2020年銷售額：無(wú)

       2016年禮來(lái)抗癌藥Lartruvo獲得批準(zhǔn)，正趕上該公司公布了一項(xiàng)雄心勃勃的計(jì)劃：在2014年至2023年的十年內(nèi)推出20種新藥。在制定新的研發(fā)藍(lán)圖時(shí)，時(shí)任首席執(zhí)行官John Lechliter吹噓公司“正處于公司140年歷史上新產(chǎn)品發(fā)布最多的時(shí)期”。但他也指出，“鑒于科學(xué)和業(yè)務(wù)的性質(zhì)，沒(méi)有任何保證。”

       Lartruvo靶向PDGFRα以阻斷癌癥，被開(kāi)發(fā)用于治療軟組織肉瘤（STS）。該藥在從快速通道資格和突破性療法認(rèn)定到優(yōu)先審查的整個(gè)監(jiān)管過(guò)程中都得到了FDA的VIP待遇，最終在2016年10月獲得加速批準(zhǔn)。FDA強(qiáng)調(diào)，這是40多年來(lái)第一個(gè)一線治療STS的新療法。據(jù)媒體報(bào)道，華爾街分析師預(yù)測(cè)，Lartruvo在5年內(nèi)年銷售額可能達(dá)到3.7375億美元。

       但這一切在2019年戛然而止，當(dāng)時(shí)禮來(lái)報(bào)告稱，Lartruvo在名為“ANNOUNCE”的3期驗(yàn)證性試驗(yàn)中失敗。在整個(gè)STS人群或平滑肌肉瘤亞組中，與阿霉素相比，Lartruvo聯(lián)合阿霉素沒(méi)有顯示出延長(zhǎng)生命的益處。

       在3期試驗(yàn)失敗后，美國(guó)FDA和歐盟EMA立即建議新患者不應(yīng)啟動(dòng)Lartruvo治療。2019年4月，禮來(lái)將Lartruvo撤出全球市場(chǎng)，并設(shè)立了患者準(zhǔn)入計(jì)劃，以確保順利過(guò)渡。該公司還因此在2019年第一季度發(fā)生了8460萬(wàn)美元的減值。2019年9月，禮來(lái)向美國(guó)FDA正式請(qǐng)求撤回Lartruvo。該機(jī)構(gòu)于2020年2月25日撤銷了批準(zhǔn)。

       05

       Nuplazid——Acadia制藥公司

       藥品名稱：Nuplazid

       制藥商：Acadia

       首次批準(zhǔn)：2016年5月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：帕金森病**病

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：2020年達(dá)到8.41億美元

       2020年銷售額：4.418億美元

       由于對(duì)死亡風(fēng)險(xiǎn)增加的安全擔(dān)憂，Nuplazid一直到2016年最終獲得了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)，盡管存在擔(dān)憂，但仍被分析師譽(yù)為潛在的暢銷藥。在Nuplazid被批準(zhǔn)成為首 個(gè)治療帕金森病患者幻覺(jué)和妄想的藥物之后，Evaluate Pharma預(yù)測(cè)該藥在2020年的銷售額將達(dá)到8.41億美元。另有幾位分析師預(yù)計(jì)，Nuplazid將在5年內(nèi)實(shí)現(xiàn)年銷售突破10億美元。但Nuplazid沒(méi)有達(dá)到這一效果，2020年銷售額僅4.418億美元。該藥一直受安全問(wèn)題、聯(lián)邦市場(chǎng)調(diào)查和令人驚訝的標(biāo)簽擴(kuò)張挫折所困擾。

       首先在監(jiān)管中，F(xiàn)DA擔(dān)心服用該藥物的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)增加，最終在Nuplazid的藥物標(biāo)簽中增加了一則黑框警告。Acadia輕視了這一風(fēng)險(xiǎn)，但Nuplazid被批準(zhǔn)2年后，當(dāng)CNN報(bào)道數(shù)百名患者在接受治療后死亡時(shí)，這一警告再次響起。

       在臨床試驗(yàn)中，Nuplazid面臨著進(jìn)一步的挫折。在作為抗**病藥物的附加療法治療**分裂癥的3期臨床中沒(méi)有達(dá)到目標(biāo)，在作為輔助療法治療重度抑郁癥的3期臨床中也遭遇了失敗。今年3月，Acadia表示，F(xiàn)DA發(fā)出了一封信，信中“指出了當(dāng)時(shí)妨礙討論標(biāo)簽和上市后要求/承諾的缺陷”。一個(gè)月后，一封完整回應(yīng)函送達(dá)。

       在最近的一次會(huì)議上，美國(guó)FDA建議，旨在檢測(cè)患者亞組統(tǒng)計(jì)顯著性的其他關(guān)鍵性試驗(yàn)可能會(huì)提供一條前進(jìn)的道路，但該機(jī)構(gòu)仍為討論替代途徑敞開(kāi)大門，Acadia首席執(zhí)行官Steve Davis在8月份的一次電話會(huì)議上時(shí)這樣告訴投資者。與此同時(shí)，在COVID-19流行期間，Nuplazid的銷售受到了打擊，醫(yī)院就診次數(shù)減少，長(zhǎng)期護(hù)理機(jī)構(gòu)的新患者人數(shù)減少。

       06

       Ocaliva——Intercept制藥公司

       藥品名稱：Ocaliva

       制藥商：Intercept

       首次批準(zhǔn)：2016年5月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：原發(fā)性膽管炎

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：高達(dá)86億美元

       2020年銷售額：3.13億美元

       與本報(bào)告中的許多其他藥物不同，Ocaliva（obeticholic acid）在Intercept極力追求的適應(yīng)癥（NASH）中沒(méi)有獲得FDA的批準(zhǔn)。在2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Ocaliva治療罕見(jiàn)的肝 臟疾病原發(fā)性膽管炎，但I(xiàn)ntercept尚未說(shuō)服監(jiān)管機(jī)構(gòu)在利潤(rùn)更豐厚的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）市場(chǎng)批準(zhǔn)該藥。

       NASH是一種主要由肥胖引起的進(jìn)行性脂肪肝，是Intercept公司的首要目標(biāo)。分析人士認(rèn)為，這一領(lǐng)域可能價(jià)值數(shù)百億美元，而Intercept曾經(jīng)一度是領(lǐng)跑者。但在過(guò)去18個(gè)月中，監(jiān)管方面的挫折削弱了這些希望。

       去年夏天，在COVID-19大流行迫使美國(guó)FDA數(shù)次推遲NASH適應(yīng)癥審查后，該機(jī)構(gòu)表示，Ocaliva的“預(yù)期益處……仍不確定”，益處不大于安全風(fēng)險(xiǎn)。遭到拒絕后，Intercept裁減了部分員工以削減成本。

       在延遲審查和最終拒絕之前，分析師認(rèn)為Ocaliva可能創(chuàng)造至少16億美元、最高可能達(dá)到86億美元的峰值銷售額。去年，該藥僅產(chǎn)生了3.13億美元的銷售收入。

       Intercept早在2017年9月就向FDA提交了NASH適應(yīng)癥申請(qǐng)，此前一項(xiàng)3期試驗(yàn)表明該藥物在不惡化疾病的情況下減少了肝纖維化或瘢痕形成。但在做出否定性裁決時(shí)，F(xiàn)DA表示，不確定減少肝纖維化會(huì)給患者帶來(lái)多大好處，給Intercept潑了一頭冷水。

       07

       Rubraca——Clovis Oncology

       藥品名稱：Rubraca

       制藥商：Clovis Oncology

       首次批準(zhǔn)：2016年12月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：卵巢癌和前列腺癌

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：2021年達(dá)到6.63億美元

       2020年銷售額：1.645億美元

       Rubraca是第2種進(jìn)入市場(chǎng)的PARP抑制劑，比阿斯利康/默沙東Lynparza落后2年。Cortellis Consensus Forecast在2017年8月的一項(xiàng)統(tǒng)計(jì)顯示，分析師仍預(yù)計(jì)它在2021年的銷售額可能達(dá)到6.63億美元。然而，2021年上半年，Rubraca的銷售額僅為7490萬(wàn)美元。相比之下，Lynparza同期的銷售額為11.3億美元。

       Rubraca最初在2016年末獲得FDA加速批準(zhǔn)，治療接受過(guò)至少2次化療的BRCA突變卵巢癌。當(dāng)時(shí)，Rubraca的三線治療標(biāo)簽似乎比Lynparza四線治療標(biāo)簽有優(yōu)勢(shì)。

       不過(guò)，在Rubraca推出后，PARP市場(chǎng)發(fā)展迅速，Rubraca曾經(jīng)擁有的任何優(yōu)勢(shì)都很快被競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手抹去。2017年3月，Tesaro攜帶產(chǎn)品Zejula加入競(jìng)爭(zhēng)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)該藥用于維持治療復(fù)發(fā)性卵巢癌，無(wú)論BRCA突變狀態(tài)如何。Lynparza在8月份獲批二線維持治療。然而，Rubraca在維持治療競(jìng)賽中落后了，在2018年4月才獲得了FDA點(diǎn)頭。

       由于被批準(zhǔn)用于早期治療，Zejula起步迅速。在上市第一個(gè)完整季度，有超過(guò)1500名患者開(kāi)始接受治療。在其上市前9個(gè)月，銷售額為1.09億美元，而Rubraca在整個(gè)一年中的銷售額僅為5550萬(wàn)美元。

       由于進(jìn)入二線維持治療的時(shí)間較晚，且臨床數(shù)據(jù)不具有競(jìng)爭(zhēng)性，Rubraca根本無(wú)法吸引患者。然后，在2018年末，Lyparza進(jìn)入對(duì)化療有應(yīng)答的BRCA突變卵巢癌患者的一線維持治療。去年4月，Zejula緊隨其后，獲批卵巢癌一線維持治療，不論BRCA突變狀態(tài)如何。

       使Clovis公司營(yíng)銷挑戰(zhàn)復(fù)雜化的是，阿斯利康通過(guò)延長(zhǎng)生命的金標(biāo)準(zhǔn)數(shù)據(jù)獲得了Lynparza的批準(zhǔn)，而Rubraca僅根據(jù)單臂試驗(yàn)的腫瘤緩解率獲得了附條件批準(zhǔn)。正如Leerink分析師Berens當(dāng)時(shí)指出，Lynparza的前列腺癌標(biāo)簽給Rubraca留下了“很少的商業(yè)機(jī)會(huì)”。

       08

       Steglatro——默沙東/輝瑞

       藥品名稱：Steglatro

       制藥商：輝瑞、默沙東

       首次批準(zhǔn)：2017年12月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：2型糖尿病

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：2022年達(dá)到10.9億美元

       2020年銷售額：未披露

       當(dāng)Steglatro被批準(zhǔn)治療2型糖尿病時(shí)，它進(jìn)入了一個(gè)擁擠的領(lǐng)域，迫使其合作伙伴輝瑞和默沙東迎戰(zhàn)一批強(qiáng)大的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手。但隨著糖尿病市場(chǎng)的迅速擴(kuò)張，似乎還有足夠的空間再容納一種鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白-2（SGLT2）藥物。分析人士吹捧Steglatro及其聯(lián)合療法的巨大潛力：Steglujan（Steglatro與Januvia復(fù)方藥）以及Segluromet（Steglatro與****復(fù)方藥）。

       在該藥物獲得批準(zhǔn)后不久，科睿唯安（Clarivate）和投資者商業(yè)日?qǐng)?bào)（Investors Business Daily）預(yù)測(cè)該藥在2022年的銷售額將達(dá)到10.9億美元。但該藥的實(shí)際銷售非常微薄，輝瑞和默沙東在季度和年度報(bào)告中都沒(méi)有披露。兩家公司都沒(méi)有回應(yīng)FiercePharma對(duì)銷售數(shù)據(jù)的請(qǐng)求。

       Steglatro一直處于劣勢(shì)，因?yàn)樗趶?qiáng)生Invokana、阿斯利康Farxiga、勃林格殷格翰/禮來(lái)Jardiance等其他SGLT2療法之后才進(jìn)入市場(chǎng)。2013年和2014年推出的所有這些藥物都達(dá)到了重磅產(chǎn)品行列，2020年總的銷售額達(dá)到61.5億美元。

       Steglatro由輝瑞研發(fā)，默沙東在2013年加入了進(jìn)來(lái)，試圖使Staglatro在價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)中脫穎而出。兩家公司將Steglatro及其復(fù)方產(chǎn)品Segluromet的標(biāo)價(jià)定為每天8.94美元，而Jardiance和Farxiga的標(biāo)價(jià)分別為13美元和11.57美元。但這項(xiàng)倡議沒(méi)有產(chǎn)生多大效果。

       另一個(gè)復(fù)雜的因素是諾和諾德公司推出的Ozempic。銷售方面，Ozempic一鳴驚人，2019年銷售額達(dá)到16.4億美元，2020年達(dá)到32.4億美元。

       09

       Vascepa——Amarin

       藥品名稱：Vascepa

       制藥商：Amarin

       首次批準(zhǔn)：2012年7月，美國(guó)FDA

       適應(yīng)癥：高膽固醇；降低心血管風(fēng)險(xiǎn)

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：2020年為15億美元

       2020年銷售額：6.14億美元

       當(dāng)Vascepa首次獲得FDA批準(zhǔn)時(shí)，ω-3脂肪酸已不再被吹捧為心臟健康的關(guān)鍵。Vascepa銷售額每年至少增長(zhǎng)25%。在COVID-19大流行使得醫(yī)院就診減少的情況下，Vascepa去年銷售收入為6.14億美元，與上一年相比增長(zhǎng)了40%。

       但在2020年3月，美國(guó)內(nèi)華達(dá)州的一名法官宣布保護(hù)Vascepa的關(guān)鍵專利無(wú)效——這是一個(gè)重大打擊，因?yàn)樗茿marin的唯一產(chǎn)品。

       當(dāng)美國(guó)心臟協(xié)會(huì)（AHA）的2項(xiàng)研究結(jié)果表明ω-3脂肪酸不能保護(hù)心血管健康時(shí)，Amarin面臨了更多的困境，這些數(shù)據(jù)迫使對(duì)Reduce-IT試驗(yàn)進(jìn)行重新審查。

       隨著Vascepa的一系列困境，Amarin上個(gè)月將其在美國(guó)的銷售人員從750人削減到300人，表示將轉(zhuǎn)而專注于數(shù)字營(yíng)銷。Leerink分析師估計(jì)，到2023年，Vascepa的銷售額可能會(huì)下降6%-22%，這取決于Amarin新戰(zhàn)略的成功以及Vascepa在美國(guó)面臨的仿制藥競(jìng)爭(zhēng)的程度。

       Amarin并沒(méi)有徹底放棄Vascepa，該公司將在歐洲推出該藥，并計(jì)劃其他大的市場(chǎng)推出，包括中國(guó)和日本。歐盟在3月份批準(zhǔn)了該藥物，降低高?；颊甙l(fā)生心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。Amarin管理層表示，鑒于他汀類藥物的廣泛使用和心臟病的高死亡率，歐洲市場(chǎng)可能比美國(guó)市場(chǎng)更大。Cantor Fitzgerald估計(jì)該藥在歐洲的市場(chǎng)價(jià)值為11億美元。Leerink則將歐洲、加拿大和中國(guó)視為一個(gè)總計(jì)20億美元的機(jī)會(huì)。

       10

       Zynteglo——藍(lán)鳥(niǎo)生物

       藥品名稱：Zynteglo

       制藥商：bluebird bio

       首次批準(zhǔn)：2019年6月，歐盟委員會(huì)

       適應(yīng)癥：β地中海貧血

       過(guò)去的銷售預(yù)測(cè)：2024年達(dá)到18.7億美元

       2020年銷售額：無(wú)

       2019年3月，基因療法Zynteglo贏得了歐洲藥品管理局（EMA）的積極建議，用于治療輸血依賴性β地中海貧血，幾個(gè)月后，歐盟委員會(huì)授予了附條件批準(zhǔn)。鑒于β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的市場(chǎng)潛力，Evaluate Pharma于2019年初將Zynteglo列為當(dāng)年度最有價(jià)值上市新藥之一，預(yù)計(jì)2024年銷售額為18.7億美元。

       今年2月，Zynteglo的鐮狀細(xì)胞病臨床試驗(yàn)中出現(xiàn)了血癌病例，迫使該公司暫停在歐洲銷售Zynteglo。隨后，歐盟藥物警戒風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估委員會(huì)（PRAC）確定藍(lán)鳥(niǎo)生物Zynteglo益處大于風(fēng)險(xiǎn)，一項(xiàng)內(nèi)部審查認(rèn)為不存在問(wèn)題，使其得以在7月重新開(kāi)始推廣。

       然而，藍(lán)鳥(niǎo)生物面臨的更嚴(yán)重的問(wèn)題來(lái)自價(jià)格的抵制。在Zynteglo推出之前，行業(yè)觀察人士質(zhì)疑保險(xiǎn)公司是否會(huì)為一次性基因治療支付高額費(fèi)用，這可能會(huì)挑戰(zhàn)現(xiàn)有的藥品報(bào)銷模式。藍(lán)鳥(niǎo)生物也注意到了對(duì)價(jià)格的擔(dān)憂。

       2019年初，藍(lán)鳥(niǎo)生物推出了一種基于價(jià)值的支付模式，其中包括將Zynteglo的全部成本分?jǐn)?年，只有在治療繼續(xù)有效的情況下，才應(yīng)支付年度付款。藍(lán)鳥(niǎo)生物在歐盟為Zynteglo制定的157.5萬(wàn)歐元（183萬(wàn)美元）的標(biāo)簽價(jià)格讓很多人感到驚訝。

       盡管藍(lán)鳥(niǎo)生物對(duì)5年支付計(jì)劃充滿信心，但該公司仍很難說(shuō)服歐洲付款人關(guān)于Zynteglo的擬議價(jià)格。今年4月，該公司表示，未能與德國(guó)當(dāng)局達(dá)成報(bào)銷協(xié)議，并決定從該國(guó)撤出該藥物。

       此外，德國(guó)的挫折只是藍(lán)鳥(niǎo)生物在歐洲報(bào)銷談判挫折的開(kāi)始。幾個(gè)月后，藍(lán)鳥(niǎo)生物總裁Andrew Obenshain表示，公司在歐洲“站不住腳”，將離開(kāi)該地區(qū)，專注于美國(guó)市場(chǎng)。

       參考來(lái)源：Top  10 drug launch disasters