日前，美國(guó)FDA接受了藍(lán)鳥(niǎo)生物的基因療法beti-cel（betibeglogene autotemcel）的優(yōu)先審查。
美國(guó)FDA做出接受該療法的優(yōu)先審查裁決基于該療法的兩項(xiàng)3期研究的數(shù)據(jù)，即Northstar-2和Northstar-3，以及一項(xiàng)長(zhǎng)期隨訪研究LTF-303。這些研究總共對(duì)63名兒童、青少年和成人患者進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)7年以上的跟蹤。一次性基因療法beti-cel適用于需要常規(guī)紅細(xì)胞(RBC)輸血的所有基因型的成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。如果獲得批準(zhǔn)，這種療法將成為美國(guó)第一個(gè)一次性治療解決β-地中海貧血患者疾病潛在遺傳原因的基因療法。
β-地中海貧血是一種嚴(yán)重的遺傳病，患者基因突變會(huì)導(dǎo)致血紅蛋白水平顯著顯著降低，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的貧血和終生依賴輸血。雖然輸血可以暫時(shí)緩解貧血的癥狀，包括疲勞、虛弱和呼吸急促，但它們并不能解決疾病根本的遺傳原因，并且可能會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。基因療法beti-cel將β-珠蛋白基因的修飾形式的功能性拷貝，添加到患者自身的造血干細(xì)胞(HSCs)中。一旦患者擁有了β-珠蛋白基因，他們就有可能產(chǎn)生HbAT87Q，這是一種基因治療衍生的成人血紅蛋白(Hb)，可能會(huì)消除或顯著減少輸血需求。
藍(lán)鳥(niǎo)生物首席監(jiān)管官Anne Virginie Eggimann表示，長(zhǎng)期以來(lái)，依賴定期輸血的β-地中海貧血患者不得不忍受與疾病相關(guān)的巨大負(fù)擔(dān)?；虔煼╞eti-cel的獨(dú)特作用是幫助患者產(chǎn)生正?；蚪咏Ｋ降某扇搜t蛋白，這可以消除他們對(duì)慢性輸血和螯合的需要，這些方法只能暫時(shí)緩解貧血癥狀，還可能造成患者嚴(yán)重的健康風(fēng)險(xiǎn)和生活質(zhì)量降低。
對(duì)于總部位于馬薩諸塞州的藍(lán)鳥(niǎo)生物來(lái)說(shuō)，基因療法beti-cel的監(jiān)管申請(qǐng)是一條漫長(zhǎng)的道路，該公司于2017年6月報(bào)告了其第3階段的數(shù)據(jù)，并在兩年后在歐洲獲得了批準(zhǔn)。此后，藍(lán)鳥(niǎo)生物以歐洲醫(yī)療保健系統(tǒng)不愿支付其令人瞠目結(jié)舌的180萬(wàn)美元高昂的治療費(fèi)用為由，將其整個(gè)基因治療產(chǎn)品組合從歐洲市場(chǎng)撤出?！鞠嚓P(guān)閱讀：關(guān)閉歐洲業(yè)務(wù)，藍(lán)鳥(niǎo)生物撤回2款基因療法】
在唯一公布了定價(jià)細(xì)節(jié)的國(guó)家德國(guó)，當(dāng)?shù)乇O(jiān)管當(dāng)局提出向每位患者支付79萬(wàn)美元，如果治療仍然有效，五年后將增加到95萬(wàn)美元。然而，藍(lán)鳥(niǎo)生物堅(jiān)持要求每位患者支付180萬(wàn)美元，但可以在五年內(nèi)支付完畢，具體取決于患者對(duì)治療的反應(yīng)。目前來(lái)看，即使該藥物未來(lái)在美國(guó)獲批上市，治療費(fèi)用的支付也是藍(lán)鳥(niǎo)生物需要解決的問(wèn)題之一。
參考來(lái)源：Bluebird bio’s beti-cel accepted for priority review by FDA
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