12月3日，2021版醫(yī)保目錄正式公布，隨后一段醫(yī)保談判的視頻登上熱搜榜，并且火爆朋友圈。這段視頻里，醫(yī)保專家和企業(yè)代表進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)過程的談判，最終治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液談判成功，得以順利進(jìn)入新版醫(yī)保目錄。

       僅僅是隔著屏幕，我們都能感受到這款藥品談判過程的異常艱難。

       所幸，經(jīng)過長達(dá)一個(gè)半小時(shí)的膠著，諾西那生鈉注射液最終成功進(jìn)入新版國家醫(yī)保藥品目錄，這讓更多患兒和家庭看到了希望。令人振奮的是，這也是醫(yī)保目錄在“保基本”的前提下，首次將高價(jià)值罕見病藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范圍。

       “寶寶有救了”！

       SMA治療，一場和時(shí)間的賽跑

       新版醫(yī)保目錄將于2022年1月1日起正式執(zhí)行，得知“救命藥”進(jìn)入醫(yī)保，不少患兒家長喜極而泣，感嘆“寶寶有救了”。

       資料顯示，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉萎縮和無力。

       SMA主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現(xiàn)為肌張力減退、頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀。隨著疾病的進(jìn)展，運(yùn)動功能逐漸減退。SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴(yán)重影響患者及看護(hù)者生活質(zhì)量。

       SMA首次被發(fā)現(xiàn)及報(bào)道是在1891年，奧地利神經(jīng)病學(xué)家Guido Werdnig描述了10個(gè)月左右開始虛弱的兩個(gè)嬰兒兄弟；1991年，國際脊髓肌萎縮聯(lián)合會確認(rèn)SMA分型。根據(jù)運(yùn)動功能的最高水平和發(fā)病年齡主要分為I、II、III型。此外還有成人發(fā)病的IV型，以及產(chǎn)前發(fā)病和數(shù)周內(nèi)死亡的0型。

       其中，I型SMA患兒如不進(jìn)行有效藥物治療，80%以上將在一歲內(nèi)死亡，很少能存活超過兩歲。SMA的治療就是一場與時(shí)間的賽跑。

       2004年SMA反義寡核苷酸（ASO）治療靶點(diǎn)確定，給SMA患者帶來了希望。ASO是一種合成的短單鏈核苷酸，能通過堿基配對與mRNA結(jié)合，進(jìn)而調(diào)控蛋白表達(dá)，作用于脊髓運(yùn)動神經(jīng)元。

       2016年12月，全球首 款針對SMA致病基因的修正治療藥物正式上市，諾西那生鈉注射液在美國獲批，以精準(zhǔn)設(shè)計(jì)的反義寡核苷酸（ASO），直接作用于脊髓運(yùn)動神經(jīng)元，開啟SMA疾病的修正治療時(shí)代。在定價(jià)上，諾西那生鈉注射液第一年價(jià)格為75萬美元，之后每年價(jià)格為37.5萬美元，5年費(fèi)用為225萬美元，10年費(fèi)用為450萬美元。不過由于國外醫(yī)保報(bào)銷體系完善，借助商業(yè)保險(xiǎn)等報(bào)銷，患者自付費(fèi)用大幅降低。

       2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，終結(jié)了國內(nèi)SMA患者一度無藥可醫(yī)的局面。渤健的諾西那生鈉注射液在中國上市后，單支價(jià)格為69.97萬元。在降低患者治療費(fèi)用、擴(kuò)大藥物可及性方面，渤健也在一直做著努力。

       2019年5月，渤健聯(lián)合中國初級衛(wèi)生保健基金會啟動“脊活新生”SMA患者援助項(xiàng)目，為符合項(xiàng)目申請條件的患者免費(fèi)提供援助藥物；2021年1月1日，為進(jìn)一步減輕罕見病患者的治療負(fù)擔(dān)，提高治療可及性，“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥患者援助項(xiàng)目”再次升級，進(jìn)一步降低了患者的自付比例。在全新援助方案的幫助下，患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用從原有的約140萬元降至55萬元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療自付費(fèi)用從原有的平均每年105萬元降低至55萬元，降幅約50%。

       作為全球首 個(gè)且第一個(gè)在中國獲批治療SMA的藥物，截至目前，諾西那生鈉注射液已在50多個(gè)國家和地區(qū)獲批，被44個(gè)國家和地區(qū)納入報(bào)銷范圍，累計(jì)惠及11000名SMA患者。

       開創(chuàng)先河！

       高價(jià)值罕見病用藥首現(xiàn)醫(yī)保目錄

       2018年，國家醫(yī)保局正式掛牌成立。自成立以來，國家醫(yī)保局已連續(xù)4年開展藥品目錄調(diào)整，累計(jì)將507個(gè)藥品新增進(jìn)入全國醫(yī)保支付范圍。

       在調(diào)整過程中，一方面，一大批“神藥”、“僵尸藥”被加速踢出醫(yī)保目錄，為更多臨床急需藥品進(jìn)入騰出空間；另一方面，國家醫(yī)保局瞄準(zhǔn)重大疾病治療用藥需求，及時(shí)將一大批新上市的藥品納入醫(yī)保。

       但是由于我國人口基數(shù)龐大，我國醫(yī)保目錄功能定位是“保障基本”。一些價(jià)格極為昂貴、遠(yuǎn)超“保基本”定位和廣大患者負(fù)擔(dān)能力的藥品，可能無法獲得談判資格，進(jìn)入醫(yī)保目錄。

       對于罕見病這樣一個(gè)患者群體人數(shù)相對較小，藥品研發(fā)成本又相對較高的品類，能否進(jìn)入醫(yī)保目錄？又將以怎樣的價(jià)格進(jìn)入目錄？在醫(yī)保談判前，新浪醫(yī)藥就此采訪了一些業(yè)內(nèi)專家。他們坦言，天價(jià)罕見病藥能否進(jìn)入醫(yī)保，不單單是價(jià)格問題。進(jìn)入醫(yī)保目錄的一般都是市場競爭充分，價(jià)格趨于合理的藥品，罕見病用藥由于自身屬性，決定了它很難以一個(gè)特別合理的價(jià)格進(jìn)入。罕見病用藥保障受諸多綜合因素影響，我國罕見病診療水平的提升，離不開政府、企業(yè)、社會等多方力量的協(xié)作努力。

       罕見病用藥，又稱孤兒藥。眾所周知，一款新藥從研發(fā)到上市，平均需要耗時(shí)10年，耗資10億美金，新藥研發(fā)過程也往往是“九死一生”。SMA用藥之所以昂貴，就是因?yàn)橄鄬ΤＲ姴?、慢性病而言，患病人?shù)少，沒有足夠的患者去分?jǐn)偝杀?，所以單個(gè)患者的支付價(jià)格自然也高。

       數(shù)據(jù)顯示，目前SMA全球新生兒發(fā)病率約1/6000~1/10000，全人群致病基因攜帶率約為1/40-1/60。目前中國尚無發(fā)病率的確切數(shù)據(jù)，中國人群中的攜帶者比例約為四十二分之一，預(yù)估每年新發(fā)患者數(shù)850名。

       以“保障基本”的要求來看，可以說，SMA治療用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄困難重重。而今，一場長達(dá)一個(gè)半小時(shí)的談判下來，“小群體”終于迎來了曙光——原70萬1針治療脊髓性肌萎縮癥的知名“天價(jià)藥”開出平民價(jià)，符合“保基本”定位，順利進(jìn)入醫(yī)保目錄，這是醫(yī)保和企業(yè)等多方共同努力之下的結(jié)果，相信未來在“雙通道”政策助力下，諾西那生納注射液能夠惠及到更多SMA患兒，給他們帶去生的希望。

       國家衛(wèi)健委罕見病防治與保障專家委員會成員、廣東省醫(yī)學(xué)會罕見病學(xué)分會主任委員劉麗教授感慨道，罕見病的醫(yī)保支付一直以來都是醫(yī)保體系推進(jìn)的“深水區(qū)”。很高興看到此次新版目錄首次將高價(jià)值的罕見病用藥納入了國家支付體系。截至今年8月，全球已有44個(gè)國家和地區(qū)把諾西那生鈉納入醫(yī)保，相信此次政策的加持，也將惠及更多的中國SMA患者。作為一名罕見病的診療工作者，我為政府、企業(yè)以及社會各方的合力促成此次入保，發(fā)自內(nèi)心地感到鼓舞。

       “必要”醫(yī)療≠“便宜”醫(yī)療

       罕見病用藥保障任重道遠(yuǎn)

       可以看到，四輪醫(yī)保談判下來，國家醫(yī)保局各項(xiàng)工作機(jī)制日趨完善，測算評估方法更加科學(xué)。

       對于部分人認(rèn)為醫(yī)保談判就是殺價(jià)，越低越好，國家醫(yī)保局也公開表示，這是對這項(xiàng)工作的曲解，基金測算追求的不是最 低價(jià)，而是合理價(jià)。結(jié)合我國城鄉(xiāng)居民人均可支配收入等，綜合考慮患者個(gè)人負(fù)擔(dān)可承受能力，通過測算找到一個(gè)絕大部分患者都能夠用得起的價(jià)格，最 大范圍惠及百姓，這樣談判才有意義。畢竟，醫(yī)保所保障的“基本”醫(yī)療，并不是“便宜的”醫(yī)療，而是“必要的”醫(yī)療。

       根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)0.65‰至1‰的疾病或病變即為罕見病。罕見病雖然叫作“罕見”病，但是種類卻非常之多。

       資料顯示，目前全球范圍內(nèi)已確認(rèn)的罕見病約有6000種至7000種，占人類疾病的10%左右，其中80%是遺傳疾病。和龐大的罕見病種類相比，這些罕見病中大約只有5%有治療藥物，目前大部分病癥都處于無藥可醫(yī)的狀態(tài)，進(jìn)入中國市場的更是少之又少。

       這當(dāng)中已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)保的罕見病用藥仍然占少數(shù)，多數(shù)患者面臨著用藥品種少、用藥價(jià)格貴等現(xiàn)實(shí)難題。因此，對于靶點(diǎn)精準(zhǔn)、機(jī)制明確、療效精準(zhǔn)的藥品，于患者而言就是剛需，罕見病用藥被納入醫(yī)保也充分體現(xiàn)了?；镜膬?nèi)涵。

       近些年來，我國醫(yī)保目錄調(diào)整也非常關(guān)注罕見病用藥——納入目錄的藥品數(shù)量在增加，覆蓋的罕見病病種也在擴(kuò)大。中國藥學(xué)會和中國醫(yī)療保險(xiǎn)研究會此前聯(lián)合發(fā)布的《醫(yī)保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍(lán)皮書》數(shù)據(jù)顯示，2009年版醫(yī)保目錄包含22個(gè)罕見病用藥，覆蓋13個(gè)病種的罕見??；2020年版醫(yī)保目錄包含45個(gè)罕見病用藥，覆蓋22個(gè)病種的罕見病。

       值得關(guān)注的是，此次2021年版醫(yī)保目錄調(diào)整，再納入7種罕見病藥物，渤健就擁有2款。除了諾西那生鈉注射液，還有一款是其今年5月獲批上市的氨吡啶緩釋片（復(fù)彼能™），該產(chǎn)品是全球首 個(gè)且唯一一個(gè)可用于改善多發(fā)性硬化（MS）患者步行功能障礙的藥物。這類罕見病用藥通過自身降價(jià)，再加上醫(yī)保報(bào)銷，可使患者家庭的負(fù)擔(dān)顯著下降，極大降低了“因病致貧、因病返貧”的風(fēng)險(xiǎn)。

       越來越多臨床急需罕見病用藥陸續(xù)進(jìn)入醫(yī)保，我國醫(yī)保對創(chuàng)新藥的引領(lǐng)作用在不斷增強(qiáng)。從長遠(yuǎn)來看，這能夠提高罕見疾病等相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)積極性，鼓勵(lì)更多企業(yè)以臨床需求為導(dǎo)向進(jìn)行新藥研發(fā)；而高價(jià)值罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，也進(jìn)一步彰顯了政策層面對罕見病患者的高度重視及提速深化醫(yī)保改革的決心。同時(shí)，此次醫(yī)保談判對罕見病前所未有的支持力度，更充分體現(xiàn)了國家加速兌現(xiàn)“提升全民生活質(zhì)量”、“健康中國一個(gè)都不能少”的承諾。