12月15日，Apellis制藥公司與瑞士孤兒藥制藥商Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）聯(lián)合宣布，歐盟委員會已批準Aspaveli（pegcetacoplan），用于治療接受補體C5抑制劑至少3個月后處于貧血的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。根據(jù)歐洲藥品管理局孤兒醫(yī)藥產品委員會的建議，歐盟委員會確認，pegcetacoplan繼續(xù)符合2017年授予的治療PNH孤兒藥資格認定的標準。
pegcetacoplan是獲得監(jiān)管批準的第一個也是唯一一個靶向補體C3的療法。在美國，該藥于2021年5月獲得批準，品牌名為Empaveli，具體適用于：先前沒有接受過治療的PNH成人患者，以及接受過補體C5抑制劑Soliris（eculizumab，依庫珠單抗）或Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠單抗）治療的PNH成人患者。Ultomiris是Soliris的長效版。
pegcetacoplan代表著十多年來監(jiān)管批準的首 個新類別的補體藥物，有潛力提高PNH患者的護理標準。該藥是第一個在血紅蛋白水平上顯示出優(yōu)于Soliris的療法，接受pegcetacoplan治療的患者中高達85%的患者無輸血。而接受Soliris治療的PNH患者中，大多數(shù)都患有持續(xù)性貧血。
PNH是一種罕見的、慢性的、危及生命的血液疾病，補體不受控制的激活會通過血管內和血管外溶血導致攜氧紅細胞的破壞。PNH以持續(xù)低血紅蛋白為特征，可導致頻繁輸血和衰弱癥狀，如貧血引起的嚴重疲勞。根據(jù)一項回顧性和橫斷面研究，盡管使用C5抑制劑治療的PNH患者的溶血活性有所改善，但使用C5抑制劑治療的PNH患者中約有72%仍然貧血。
此次批準基于頭對頭PEGASUS 3期研究的結果。該研究在接受Soliris治療但仍持續(xù)貧血的PNH成人患者中開展，評估了pegcetacoplan相對于Soliris的療效和安全性。結果顯示，研究達到了主要終點：治療第16周，pegcetacoplan治療組與Soliris治療組相比患者血紅蛋白水平有統(tǒng)計學意義的顯著改善，溶血關鍵標志物正?；矢?、FACIT-疲勞評分有臨床意義的改善。該研究中，pegcetacoplan的安全性與Soliris相當。完整的安全性和有效性結果已發(fā)表于2021年3月的《新英格蘭醫(yī)學雜志》。
pegcetacoplan是一種靶向性補體C3抑制劑，C3是C5的上游信號分子。pegcetacoplan旨在調節(jié)補體級聯(lián)的過度激活，補體級聯(lián)是人體免疫系統(tǒng)的一部分，其過度激活可導致許多嚴重疾病的發(fā)病和進展。pegcetacoplan是一種合成的環(huán)肽，與一種聚乙二醇聚合物結合，特異性地與C3和C3b結合。目前，pegcetacoplan也正被開發(fā)用于治療其他幾種罕見疾病。
Soliris和Ultomiris是Alexion公司銷售的2款補體C5抑制劑，Ultomiris是Soliris的長效版，2款藥物均已獲批多種罕見病。在2020年，這2款C5抑制劑的銷售總額達到了51.42億美元。
2020年12月，阿斯利康宣布以390億美元的現(xiàn)金和股票形式將Alexion收購。有分析師指出，pegcetacoplan在美國和歐盟的批準上市，將會對Soliris和Ultomiris帶來嚴峻挑戰(zhàn)。
參考來源：Apellis and Sobi Announce EU Approval of Aspaveli® (pegcetacoplan) for Treatment of PNH
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