多方政策驅動，罕見病市場體量翻倍有望

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作者：憶來源：憶

2022-02-28

罕見病，又稱孤兒病，是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。目前，世界各地對罕見病并沒有統(tǒng)一的界定，其中WHO把罕見病定義為患病人數占人口比例的0.65%~1%之間的疾病，美國將每年患病人數少于20萬人（或發(fā)病人口比例<1/5000）的疾病定義為罕見病。

罕見病，又稱孤兒病，是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。目前，世界各地對罕見病并沒有統(tǒng)一的界定，其中WHO把罕見病定義為患病人數占人口比例的0.65%~1%之間的疾病，美國將每年患病人數少于20萬人（或發(fā)病人口比例<1/5000）的疾病定義為罕見病。而在我國，罕見病長期以來并沒有明確的界定，2010年中華醫(yī)學會醫(yī)學遺傳學分會將患病率小于1/50萬或新生兒發(fā)病率小于1/萬為疾病定義為罕見病，2021年發(fā)布的《中國罕見病定義研究報告2021》又將單病種患者人數小于14萬的疾病納入罕見病范疇。

罕見病的發(fā)病率雖低，卻是一門大生意。據悉，2020年全球罕見病藥物市場規(guī)模為1351億美元，2025年有望達到2430億美元。而2020年我國罕見病藥物市場規(guī)模約為24.3億美元，預計2025年將達到64億美元，2020年至2025年的年復合增長率達37%。

我國罕見病藥物市場的快速發(fā)展除得益于企業(yè)的努力，更離不開國家政策支持。我國罕見病藥物相關政策大致可分為三個階段：起步階段（1999~2015年）：主要集中于推進罕見病新藥快速審評審批；探索階段（2015~2018年）：主要集中于促進國內罕見病藥物研發(fā)以及推進罕見病新藥、仿制藥、治療用醫(yī)療器械的快速審評審批；發(fā)展階段（2019年至今）：主要集中于系統(tǒng)化罕見病流行病學信息統(tǒng)計，規(guī)范化罕見病的臨床診療，鼓勵治療罕見病的新藥研制以及探索罕見病用藥保障機制。

我國出臺的罕見病相關政策

縱觀這些政策，包括了罕見病藥物的各個方面，如研發(fā)、仿制、注冊、審批、報銷等。而且，隨著這些政策的出臺，以及企業(yè)的努力，近幾年我國罕見病藥物獲批數量逐年攀升，覆蓋的疾病越來越廣。

近三年NMPA批準的罕見病藥物

而且，越來越多的罕見病藥物通過醫(yī)保談判進入國家醫(yī)保。據悉，2019年至2021年每年新增7款罕見病藥物進入國家醫(yī)保。

近三年醫(yī)保談判新增的罕見病藥物

與此同時，我國還出現了多家專注于罕見病藥物的企業(yè)，如北?？党伞樷暭瘓F、應諾醫(yī)藥、北京科信必成等企業(yè)。值得一提的是，我國企業(yè)在罕見病藥物布局上，除了自主研發(fā)，還采取License-in模式。近年來，我國藥企已先后從多家藥企引進多款罕見病藥物，例如北?？党蓮捻n國GC Pharma引進Ⅱ型黏多糖貯積癥藥物艾度硫酸酯酶β、從Mirum公司引進Alagille 綜合征藥物Maralixibat，瑯鈺集團從Rhythm Pharmaceuticals引進罕見遺傳性肥胖病藥物Imcivree、從Bioprojet公司引進發(fā)作性睡病藥物Wakix。