近日，在審查了杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法的數(shù)據(jù)之后，安斯泰來決定放棄候選DMD基因療法，這一決定造成了1.7億美元的減值損失。
2019年，安斯泰來耗資30億美元收購基因治療初創(chuàng)公司Audentes Therapeutics。此前，Audentes與美國兒童醫(yī)院（Nationwide Children’s Hospital）合作，獲得了相關(guān)臨床前證據(jù)，顯示其AAV載體編碼的經(jīng)修飾的U7小核RNA可改善肌肉功能。
基于這些數(shù)據(jù)，Audentes于2020年開始對攜帶DMD相關(guān)基因突變（外顯子2重復(fù)）的男孩進行基因治療試驗。但在審查了一項臨床前研究的結(jié)果之后，安斯泰來決定終止開發(fā)臨床期基因療法AT702、兩款早期候選基因療法AT751和AT753，后兩者適用于外顯子51和外顯子53跳過療法的DMD患者。
據(jù)悉，終止上述DMD基因療法將給安斯泰來造成1.7億美元的減值損失，并會在2022財年第一季度業(yè)績中反映。
值得一提的是，一年前，由于一項2/3期臨床試驗中出現(xiàn)多例患者死亡，先導(dǎo)基因療法AT132遭遇臨床擱置，導(dǎo)致安斯泰來減值損失5.4億美元。AT132是Audentes的核心資產(chǎn)，用于治療X連鎖肌小管性肌?。╔LMTM）。
據(jù)了解，AT132使用AAV8載體將肌管蛋白1基因拷貝至患者肌肉細胞，可改善由MTM1基因突變引起的新生兒神經(jīng)肌肉疾病XLMTM。根據(jù)公開報道，在2020年5月-2021年9月期間，已有4例患者在接受AT132治療后死亡。
在披露上述DMD基因療法項目終止的聲明中，安斯泰來還透露將記錄并重新評估與AT132相關(guān)的損失。去年9月，在一例患者接受更低且被認為更安全劑量AT132出現(xiàn)肝 臟問題之后，安斯泰來自愿暫停了患者篩查及給藥治療。幾周后，由于第4例患者死亡，美國FDA對AT132采取了臨床擱置措施?；趯εR床延遲以及潛在上市產(chǎn)品標簽的思考，安斯泰來表示會記錄AT132相關(guān)的減值損失。
根據(jù)發(fā)布的公告，安斯泰來還終止了另外兩個項目，一個是DNA**ASP2390，處于1期臨床研究，用于預(yù)防塵螨誘發(fā)的過敏性鼻炎；另一個是GITR激動抗體ASP1951，處于1期臨床研究，用于治療癌癥?？傮w而言，針對AT132及上述兩個項目，安斯泰來在2021財年第四季度記錄減值損失達3.9億美元。
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