Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代號(hào)：2257.HK），是一家專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治療產(chǎn)品管線中積極推進(jìn)GalAhead™ RNAi遞送平臺(tái)，專注于補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病的治療。目前在基于GalAhead™遞送平臺(tái)的四個(gè)候選產(chǎn)品中，針對(duì)補(bǔ)體因子B的STP144G已進(jìn)入IND準(zhǔn)備階段，而其他三款產(chǎn)品STP146G、STP145G和STP247G正進(jìn)入候選提名階段。
Sirnaomics專有的GalNAc-RNAi療法遞送平臺(tái)GalAhead™依托于獨(dú)特的RNA結(jié)構(gòu)，可以"沉默"單個(gè)或多個(gè)mRNA靶點(diǎn)，特別是其結(jié)構(gòu)中兩個(gè)關(guān)鍵技術(shù)組件mxRNA™（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA™（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA由長度約為30 nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調(diào)單類基因。而muRNA由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時(shí)"沉默"兩個(gè)或多個(gè)目標(biāo)。
補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病是Sirnaomics基于GalAhead遞送平臺(tái)產(chǎn)品的核心治療領(lǐng)域之一。mxRNA抑制劑的設(shè)計(jì)經(jīng)驗(yàn)證在嚙齒動(dòng)物和非人類靈長動(dòng)物模型中具有持久治療活性，基于此公司已經(jīng)開發(fā)三個(gè)基于mxRNA的新項(xiàng)目和一個(gè)基于muRNA的項(xiàng)目，并已進(jìn)入候選治療藥物的提名階段。其中，針對(duì)靶向補(bǔ)體因子B的STP144G是此類候選藥物中第一個(gè)進(jìn)入IND準(zhǔn)備階段的產(chǎn)品，預(yù)計(jì)在2023年下半年進(jìn)入臨床研究。針對(duì)靶向補(bǔ)體因子C3的STP146G和針對(duì)靶向補(bǔ)體因子C5的STP145G已經(jīng)在原代細(xì)胞培養(yǎng)和嚙齒動(dòng)物模型上獲得充分驗(yàn)證。除此之外，公司亦研發(fā)了一種雙靶點(diǎn)muRNA藥物化合物STP247G，可同時(shí)抑制補(bǔ)體因子C及補(bǔ)體因子B，適用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)的免疫疾病。由于上述候選藥物的結(jié)構(gòu)簡化，故此其成藥后的化學(xué)、制造和控制過程都有良好的毒理學(xué)特性。
Sirnaomics首席技術(shù)官Dmitry Samarsky博士表示："我們對(duì)公司專有的GalAhead遞送平臺(tái)的表現(xiàn)非常滿意，基于這種新技術(shù)，我們能夠快速、可重現(xiàn)、可預(yù)測地?cái)U(kuò)大與推進(jìn)該遞送平臺(tái)產(chǎn)品管線。"
"我們對(duì)于基于GalAhead遞送平臺(tái)管線的擴(kuò)展速度感到歡忻鼓舞。通過這種獨(dú)特的GalNAc相似物加上肝 臟肝細(xì)胞靶向候選藥物，公司進(jìn)入了治療補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病的新領(lǐng)域。"Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士說道，"我們預(yù)計(jì)的基于該遞送平臺(tái)的第一個(gè)候選藥物將于2023年下半年進(jìn)入臨床研究階段。"
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