本周，神州細(xì)胞第二款生物藥CD20單抗瑞帕妥單抗獲批上市，引發(fā)業(yè)內(nèi)關(guān)注。

       本周盤點(diǎn)包括審批、研發(fā)、交易及投融資及上市4個(gè)板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為8.29-9.2，包含26條信息。

       審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、8月30日，NMPA官網(wǎng)顯示，神州細(xì)胞新型抗CD20單抗瑞帕妥單抗上市，與標(biāo)準(zhǔn)CHOP化療（環(huán)磷酰胺、阿霉素、長春新堿、強(qiáng)的松），適用于國際預(yù)后指數(shù)（IPI）為0～2分的新診斷CD20陽性彌漫大B細(xì)胞性非霍奇金淋巴瘤(DLBCL)成人患者。瑞帕妥單抗是神州細(xì)胞繼重組人凝血因子Ⅷ之后獲批上市的第二款生物藥。

       2、9月2日，NMPA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的SGLT-2抑制劑達(dá)格列凈片新適應(yīng)癥上市申請獲批，用于有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的慢性腎病（CKD）成人患者，無論這些患者是否患有2型糖尿病，以降低估算的腎小球?yàn)V過率持續(xù)下降、進(jìn)展為終末期腎病、心血管疾病死亡和心衰住院風(fēng)險(xiǎn)。此前，該適應(yīng)癥已于4月30日獲FDA批準(zhǔn)。

       3、9月2日，NMPA官網(wǎng)顯示，拜耳的利伐沙班片新適應(yīng)癥獲批上市，用于接受外周（下肢）血管重建術(shù)（外科手術(shù)或血管內(nèi)治療操作）的外周動(dòng)脈疾病（PAD）患者，以降低主要血栓性血管事件（心血管死亡、心肌梗塞、缺血性卒中、重大截肢及急性肢體缺血）的風(fēng)險(xiǎn)。利伐沙班是一種高選擇性、直接抑制因子Xa的口服藥物。

       4、9月2日，NMPA官網(wǎng)顯示，諾華的奧馬珠單抗預(yù)充式注射液/在家使用制劑獲批準(zhǔn)，用于6歲及以上的兒童、青少年和成人患者，經(jīng)吸入型糖皮質(zhì)激素和長效吸入型β2-腎上腺素受體激動(dòng)劑治療后，仍不能有效控制癥狀的中至重度持續(xù)性過敏性哮喘。此項(xiàng)獲批意味著患者無須到院，即可在家注射使用，方便快捷而有效地控制哮喘癥狀。

       申請

       5、8月31日，CDE網(wǎng)站顯示，安斯泰來的JAK3抑制劑吡西替尼（peficitinib）治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的上市申請獲受理。這也是首 款在國內(nèi)申報(bào)上市的JAK3抑制劑。吡西替尼是安斯泰來自主研發(fā)的一款選擇性JAK3抑制劑，于2019年3 月在日本首次獲批上市，獲批適應(yīng)癥為對(duì)常規(guī)療法反應(yīng)不足的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（包括預(yù)防結(jié)構(gòu)性關(guān)節(jié)損傷）患者。

       臨床

       申請

       6、8月30日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物的AK130注射液臨床試驗(yàn)申請獲受理，用于治療腫瘤。這是全球首 款且唯一一款在研的TIGIT/TGFβ雙抗。AK130是康方自主研發(fā)的靶向TIGIT和TGFβ的雙特異性抗體，可同時(shí)靶向兩個(gè)免疫抑制性受體TIGIT和TGFβ。

       7、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，歌禮制藥的ASC61片臨床試驗(yàn)申請獲受理，用于治療實(shí)體瘤。ASC61是一款由歌禮完全自主研發(fā)的口服PD-L1小分子抑制劑前藥，其活性代謝物ASC61-A是強(qiáng)效、高選擇性的抑制劑，通過誘導(dǎo)PD-L1二聚體的形成和內(nèi)吞，從而阻斷PD-1/PD-L1的相互作用。2022年8月，歌禮宣布ASC61在美國的I期臨床試驗(yàn)已完成首例患者給藥。

       8、9月2日，CDE網(wǎng)站顯示，禮新醫(yī)藥的注射用LM-305的臨床試驗(yàn)申請已獲得受理，這是全球首 個(gè)進(jìn)入臨床開發(fā)階段的靶向GPRC5D的ADC藥物。GPRC5D是G蛋白偶聯(lián)受體家族的成員，2022年7月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)LM-305的臨床試驗(yàn)申請，用以評(píng)估LM-305在多發(fā)性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。

       9、9月2日，CDE網(wǎng)站顯示，和黃醫(yī)藥與創(chuàng)響生物合作開發(fā)的IMG-004的I期臨床試驗(yàn)申請已獲受理。IMG-004是一款由和黃醫(yī)藥發(fā)現(xiàn)的非共價(jià)可逆第三代BTK抑制劑，專門為通常需要長期治療的炎癥性和自身免疫性疾病而設(shè)計(jì)，具有強(qiáng)效性、高選擇性和腦滲透性。2022年5月，IMG-004獲FDA開展臨床，適應(yīng)癥為多發(fā)性硬化癥。

       優(yōu)先審評(píng)

       10、8月29日，CDE官網(wǎng)顯示，諾誠健華自主研發(fā)的BTK抑制劑奧布替尼被擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往至少接受過一種治療的成人復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（R/R MZL）患者。國內(nèi)目前尚無BTK抑制劑獲批用于邊緣區(qū)淋巴瘤。

       11、8月29日，CDE官網(wǎng)顯示，基石藥業(yè)PD-L1抗體舒格利單抗獲優(yōu)先審評(píng)，用于單藥治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。目前，尚無PD-1或PD-L1抗體被批準(zhǔn)用于治療R/RENKTL，舒格利單抗有望成為全球首 個(gè)針對(duì)R/R ENKTL的免疫抑制劑。

       突破性療法

       12、8月29日，CDE官網(wǎng)顯示，強(qiáng)生旗下楊森的teclistamab注射液擬納入突破性治療品種，用于治療既往至少接受過3線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，其既往治療包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）、一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）和一種抗CD38單克隆抗體。

       13、8月29日，CDE網(wǎng)站顯示，舒泰神自主研發(fā)的凝血因子X激活劑STSP-0601擬納入突破性治療品種，用于治療伴抑制物血友病A或B患者出血按需治療。STSP-0601是國產(chǎn)首 款具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的凝血因子X激活劑，于2019年7月首次獲批開展I期臨床試驗(yàn)。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       14、8月31日，賽諾菲宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Xenpozyme（olipudasealpha）上市，用于治療酸性鞘磷脂酶缺乏癥（ASMD）成人和兒童患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。Xenpozyme是首 個(gè)也是唯一一款獲批專門用于治療ASMD的藥物。Xenpozyme是一種水解溶酶體鞘磷脂特異性酶替代療法，旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。

       15、9月2日，勃林格殷格翰宣布，first-in-class單抗藥物 Spesolimab已獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）的發(fā)作。這是FDA批準(zhǔn)的首 款GPP療法。2022年3月，該藥物的上市申請已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)。

       申請

       16、8月31日，Ascendis Pharma宣布，已向FDA遞交了TransCon PTH的新藥申請，用于治療甲狀旁腺功能減退的成人患者。TransCon PTH是一種每日一次的長效甲狀旁腺激素（PTH）前藥，它旨在每天24小時(shí)將PTH恢復(fù)至生理水平，以解決該疾病的短期癥狀和長期并發(fā)癥。如果獲批，TransCon PTH將成為第一個(gè)治療甲狀旁腺功能減退的激素替代療法。

       研發(fā)

       臨床數(shù)據(jù)公布

       17、8月29日，Dare Bioscience宣布，其西地那非乳膏治療女性性喚起障礙（FSAD）的IIb期Respond研究的中期分析結(jié)果積極，計(jì)劃于2022年Q4完成全部患者入組并于2023年Q2報(bào)告關(guān)鍵結(jié)果。但該公司并未公布中期分析的具體數(shù)據(jù)。

       18、8月29日，恒瑞發(fā)布公告，稱其達(dá)爾西利片聯(lián)合芳香化酶抑制劑治療HR陽性、HER2陰性晚期乳腺癌的III期臨床研究（SHR6390-III-302），由獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）判定主要研究終點(diǎn)無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到期中分析預(yù)設(shè)的優(yōu)效標(biāo)準(zhǔn)。

       19、8月29日，Alnylam Pharmaceuticals宣布針對(duì)補(bǔ)體通路C5成分的在研RNAi療法cemdisiran在治療成人免疫球蛋白A腎病(IgAN)的II期研究中獲積極結(jié)果。Cemdisiran (ALN-CC5) 是一種皮下給藥的在研RNAi療法，靶向補(bǔ)體途徑的 C5成分。Cemdisiran通過Alnylam的增強(qiáng)穩(wěn)定性化學(xué)(ESC)-GalNAc遞送平臺(tái)制成，具有更高的效力和穩(wěn)定性。Alnylam與再生元正在合作開發(fā)Cemdisiran用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。

       20、8月30日，Poxel公告宣布，其氘代R-吡格列酮（PXL065）治療非酒精性脂肪性肝炎的II期DESTINY-1研究達(dá)到主要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，PXL065可顯著性降低肝脂肪含量和肝纖維化相關(guān)的生物標(biāo)志物水平?；谂R床前和臨床結(jié)果，Poxel認(rèn)為PXL065可能具有比吡格列酮更好的NASH治療特性，并且可進(jìn)一步開發(fā)如腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ALD）等其他適應(yīng)癥。

       21、8月30日，Jounce Therapeutics宣布，II期SELECT試驗(yàn)未達(dá)主要終點(diǎn)。該試驗(yàn)評(píng)估了該公司在研ICOS激動(dòng)劑vopratelimab (vopra)聯(lián)合pimivalimab（pimi）vs pimivalimab單藥二線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的療效，這些患者未接受過免疫治療且經(jīng)過TISvopra（生物標(biāo)志物）篩選。

       22、8月31日，F(xiàn)utura Medical公告，在研藥物MED3000治療勃起功能障礙（ED）的III期驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)（FM71）達(dá)到主要終點(diǎn)。MED3000是Futura Medical利用其專有的DermaSys技術(shù)開發(fā)的一款硝酸甘油透皮凝膠制劑，一旦獲批上市，MED3000將成為第一個(gè)且主要用于治療ED的非處方藥（OTC）。

       23、8月31日，海思科宣布，環(huán)泊酚注射液第一項(xiàng)美國III期臨床試驗(yàn)（HSK3486-304）取得了初步的統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果，達(dá)到了預(yù)設(shè)主要終點(diǎn)。環(huán)泊酚注射液屬于靜脈麻 醉藥，其活性成分環(huán)泊酚是(R)-構(gòu)型異構(gòu)體小分子藥物，為 GABAA受體激動(dòng)劑。

       24、8月31日，安進(jìn)宣布，KRAS抑制劑Sotorasib（Lumakras，AMG510）的III期CodeBreaK 200研究達(dá)到了無進(jìn)展生存期（PFS）的主要終點(diǎn)，在KRAS G12C突變的NSCLC患者中，顯示出優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)化療多西他賽的顯著改善。Sotorasib是全球首 款KRAS G12C抑制劑，打破了KRAS靶點(diǎn)不可成藥的困局。

       交易及投融資

       25、9月1日，諾和諾德和Forma Therapeutics共同宣布，雙方已達(dá)成最終協(xié)議，諾和諾德將以每股20美元的現(xiàn)金收購Forma Therapeutics，總股本價(jià)值為11億美元。此項(xiàng)收購預(yù)計(jì)于2022年第4季度完成，補(bǔ)充了諾和諾德在罕見血液疾病領(lǐng)域的管線。

       上市

       26、9月1日，聚焦于腫瘤學(xué)和自身免疫性疾病領(lǐng)域的百奧賽圖正式在港交所上市。百奧賽圖此次IPO擬發(fā)行2175萬股，發(fā)售價(jià)為25.22港元/股，募資金額（扣除發(fā)行成本）約為4.71億港元。所得資金將主要用于推進(jìn)核心產(chǎn)品YH003和YH001的臨床開發(fā)（70%）及“千鼠萬抗”計(jì)劃（15%）。