本周，國內(nèi)方面，人福醫(yī)藥1.2類中藥獲批上市。臨床方面，多個(gè)新藥獲批臨床獲提交臨床申請(qǐng)。此外，浦潤(rùn)奧生物的伯瑞替尼腸溶膠囊擬納入優(yōu)先審批；國外方面，terlipressin注射液成為全球首 個(gè)獲FDA批準(zhǔn)用于改善成人肝腎綜合征(HRS)患者腎功能的療法。此外，多個(gè)藥物獲得快速通道資格認(rèn)定。與此同時(shí)，多個(gè)全球創(chuàng)新藥物臨床取得積極結(jié)果，但也有藥物折戟。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資3個(gè)板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為9.12-9.16，包含26條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、9月15日，NMPA官網(wǎng)顯示，人福醫(yī)藥的1.2類中藥廣金錢草總黃酮膠囊獲批上市，可用于輸尿管結(jié)石中醫(yī)辨證屬濕熱蘊(yùn)結(jié)證患者的治療，這是全球首 創(chuàng)的防治尿結(jié)石癥中藥新藥。廣金錢草總黃酮膠囊采用大孔吸附樹脂純化技術(shù)，在廣金錢草單味中藥材中分離得到了廣金錢草總黃酮部位。

       申請(qǐng)

       2、9月13日，CDE官網(wǎng)顯示，海和藥物和韓國大化制藥聯(lián)合開發(fā)的紫杉醇口服溶液（RMX3001）提交上市申請(qǐng)，擬用于二線治療晚期胃癌患者。RMX3001是由大化制藥基于其創(chuàng)新的脂質(zhì)自乳化藥物遞送技術(shù)開發(fā)而成的紫杉醇口服制劑，是全球首 個(gè)開發(fā)成功并獲批上市的口服紫杉醇產(chǎn)品。

       臨床

       批準(zhǔn)

       3、9月13日，CDE官網(wǎng)顯示，睿源生物的RY_SW01細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療活動(dòng)性狼瘡腎炎。RY_SW01細(xì)胞注射液為一款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物，已經(jīng)完成研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）首例受試患者給藥入組，初步結(jié)果顯示了良好的安全性。

       4、9月14日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的RS-6209膠囊獲批臨床。HRS-6209膠囊是選擇性細(xì)胞周期阻斷劑，可誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞發(fā)生G0/G1期阻滯，進(jìn)而發(fā)揮抗腫瘤作用，臨床擬用于晚期惡性腫瘤治療。國內(nèi)外尚無同類產(chǎn)品獲批上市，亦無相關(guān)銷售數(shù)據(jù)。

       5、9月16日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康旗下Alexion公司申報(bào)的CAEL-101注射液獲批臨床，擬開發(fā)適應(yīng)癥為淀粉樣輕鏈型淀粉樣變性。CAEL-101是一種潛在“first-in-class”纖維反應(yīng)性單克隆抗體，正在海外開展治療輕鏈淀粉樣變性的3期臨床試驗(yàn)。

       6、9月15日，CDE官網(wǎng)顯示，Idorsia Pharmaceuticals的selatogrel注射液獲批臨床，擬開發(fā)用于有急性心肌梗死（AMI）病史的成人患者AMI的入院前治療。selatogrel是一款新型、速效、可由患者自行皮下注射給藥的可逆性P2Y12受體拮抗劑，正在海外針對(duì)急性心肌梗死適應(yīng)癥開展3期臨床研究。

       7、9月15日，CDE官網(wǎng)顯示，渤健的BIIB122獲批臨床，擬開發(fā)用于治療帕金森病。BIIB122是一款潛在“first-in-class”的LRRK2小分子抑制劑，目前正在海外開展治療帕金森病的3期臨床試驗(yàn)。

       8、9月13日，CDE官網(wǎng)顯示，天境生物的CD47抗體來佐利單抗聯(lián)合阿扎胞苷治療初診較高危骨髓增生異常綜合征（HR-MDS）的3期注冊(cè)臨床研究獲批。來佐利單抗，能有效地靶向腫瘤細(xì)胞，同時(shí)將對(duì)紅細(xì)胞產(chǎn)生的不良影響降至最低，從而可避免嚴(yán)重貧血。

       申請(qǐng)

       9、9月15日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來和Dicerna公司聯(lián)合開發(fā)的LY3819469注射液提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲受理，用于治療心臟代謝疾病，這是禮來在中國申報(bào)的首 款RNAi療法藥物。2021年5月，LY3819469獲FDA批準(zhǔn)臨床。

       10、9月16日，CDE官網(wǎng)顯示，和徑醫(yī)藥遞交了HJM-353片的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲受理。HJM-353是一種強(qiáng)效、選擇性和口服生物可利用的EED抑制劑，擬開發(fā)治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤。

       優(yōu)先審評(píng)

       11、9月14日，CDE官網(wǎng)顯示，鞍石生物旗下浦潤(rùn)奧生物c-Met抑制劑伯瑞替尼腸溶膠囊獲擬優(yōu)先審評(píng)，用于治療具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       12、9月14日，Mallinckrodt宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)terlipressin注射液用于治療成人肝腎綜合征（HRS），這是全球首 個(gè)獲FDA批準(zhǔn)用于改善成人肝腎綜合征(HRS)患者腎功能的療法。內(nèi)源性加壓素由人垂體后葉分泌，terlipressin為其合成類似物，具有收縮血管和抗出血的藥理作用，可降低肝 臟血流量和門靜脈壓。

       申請(qǐng)

       13、9月12日，Acadia Pharmaceuticals宣布，F(xiàn)DA已受理Trofinetide用于治療Rett綜合征的新藥申請(qǐng)（NDA），F(xiàn)DA已授予其優(yōu)先審評(píng)，PDUFA日期為2023年3月12日。Trofinetide是一種新型的類胰島素生長(zhǎng)因子I（IGF-1）氨基末端三肽合成類似物，目前，F(xiàn)DA還沒有批準(zhǔn)任何治療Rett綜合征的藥物。

       臨床

       批準(zhǔn)

       14、9月13日，綠葉制藥宣布，LY03015已獲得美國FDA批準(zhǔn)，即將開展1期臨床試驗(yàn)，擬開發(fā)用于治療遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙、亨廷頓舞蹈病。LY03015屬于新一代VMAT2抑制劑，有望改善目前VMAT2抑制劑藥物在活性、療效、安全性等方面的臨床痛點(diǎn)。

       15、9月15日，創(chuàng)勝集團(tuán)宣布，TST003的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲美國FDA批準(zhǔn)。TST003是一種全球潛在同類首 款靶向由腫瘤相關(guān)成纖維細(xì)胞或具有間充質(zhì)表型的腫瘤細(xì)胞產(chǎn)生的新型免疫調(diào)節(jié)蛋白Gremlin1的抗體候選藥物。

       快速通道資格

       16、9月12日，Mersana宣布，XMT-1660獲FDA授予快速通道資格，用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）成年患者。XMT-1660是一款利用Dolasynthen技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的靶向B7-H4的ADC藥物，其藥物與抗體比率為6（DAR=6），目前正在開展I期臨床試驗(yàn)。

       17、9月14日，aTyrPharma宣布，efzofitimod獲FDA授予快速通道資格，用于治療系統(tǒng)性硬化（SSc）相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。↖LD）。efzofitimod是一種融合蛋白，由組氨酰-tRNA合成酶的免疫調(diào)節(jié)結(jié)構(gòu)域與人源化抗體的Fc區(qū)融合而成，通過選擇性調(diào)節(jié)NRP2恢復(fù)免疫平衡。

       18、9月15日，康寧杰瑞宣布，恩沃利單抗注射液（Envafolimab）獲FDA授予快速通道資格，用于治療一線/二線化療后疾病進(jìn)展的局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性多形性肉瘤（UPS）/纖維組織細(xì)胞肉瘤（MFS）。恩沃利單抗注射液是全球首 個(gè)且唯一上市的皮下注射PD-(L)1抑制劑，也是中國首 個(gè)獲批的泛瘤種適應(yīng)癥（MSI-H/dMMR）免疫治療藥物，

       19、9月15日，Jasper Therapeutics宣布，JSP191獲FDA快速通道資格，用于治療接受異基因造血干細(xì)胞移植的重癥聯(lián)合免疫缺陷患者。JSP191是一款在研的人源化抗CD117單抗，通過阻斷干細(xì)胞因子受體的信號(hào)傳導(dǎo)，清除骨髓中的造血干細(xì)胞，為供體或經(jīng)基因校正的移植干細(xì)胞創(chuàng)造空間。

       研發(fā)

       啟動(dòng)臨床

       20、9月14日，MC2 Therapeutics宣布，已完成II期MC2-25-C1試驗(yàn)的首批患者給藥。該試驗(yàn)旨在評(píng)估MC2-25乳膏在慢性腎 臟?。–KD-aP）相關(guān)中重度瘙癢癥III-V期患者中的安全性和有效性。MC2-25乳膏是一款First-in-class治療CKD-aPIII-V期患者藥物，有效成分是一種二肽，由MC2Therapeutics獨(dú)特的PAD技術(shù)制成。

       臨床數(shù)據(jù)公布

       21、9月12日，第一三共和Sarah Cannon ResearchI nstitute在ESMO大會(huì)優(yōu)選口頭報(bào)告環(huán)節(jié)（摘要#453O）公布了first-in-class藥物DS-7300在多種既往過度治療的肺癌、前列腺癌或食管癌患者中開展的I/II期試驗(yàn)的擴(kuò)展隨訪數(shù)據(jù)，對(duì)多種實(shí)體瘤顯示高緩解率。DS-7300是靶向B7-H3的ADC藥物，采用第一三共專有的DXdADC技術(shù)設(shè)計(jì)。

       22、9月14日，澤璟生物宣布，鹽酸杰克替尼片用于治療活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎（AS）患者的多中心、隨機(jī)雙盲、安慰劑平行對(duì)照II期臨床試驗(yàn)（ZGJAK008）取得成功。鹽酸杰克替尼是澤璟生物自主研發(fā)的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥。

       23、9月14日，Altimmune宣布，pemvidutide在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者中的Ib期研究結(jié)果。在治療12周時(shí)，所有pemvidutide給藥組（1.2mg，1.8mg，2.4mg）均達(dá)到了肝 臟脂肪含量（LFC）降低的主要終點(diǎn)，接受1.8mg?pemvidutide治療的患者LFC相對(duì)于基線降低了68.5%。pemvidutide是一種GLP-1/GCGR雙重激動(dòng)劑。

       24、9月14日，Eloxx Pharmaceuticals宣布，ELX-02聯(lián)合ivacaftor（依伐卡托）治療至少攜帶一種無義突變的1類囊性纖維化（CF）患者的II期臨床試驗(yàn)主要結(jié)果。該聯(lián)合療法耐受性良好，但在療效終點(diǎn)汗液 氯濃度（SCC）和第一秒用力呼氣量（FEV1）較基線變化方面沒有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

       25、9月15日，Revance Therapeutics公布了II期JUNIPER臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，該試驗(yàn)旨在評(píng)估DaxibotulinumtoxinA-lanm注射液治療成人中風(fēng)或創(chuàng)傷性腦損傷后上肢痙攣（ULS）患者的長(zhǎng)期療效和安全性。DaxibotulinumtoxinA-lanm注射液是含有穩(wěn)定肽制劑和高度純化的A型肉毒桿菌毒素的新一代神經(jīng)調(diào)節(jié)劑。

       交易及投融資

       26、9月15日，NeuroBo與Dong-A共同宣布，雙方已達(dá)成附條件的戰(zhàn)略合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化DA-1241和DA-1726。根據(jù)協(xié)議條款，NeuroBo將獲得DA-1241和DA-1726在除某些亞太地區(qū)以外的全球開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化權(quán)益。Dong-A則保留這兩款產(chǎn)品在韓國的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。