科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)新一代補(bǔ)體藥物治療免疫介導(dǎo)疾病的全球生物技術(shù)公司，今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)其KP104用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）II期臨床試驗(yàn)的新藥研究申請(qǐng) (CTA)。KP104是一種全球首 創(chuàng)的雙靶點(diǎn)補(bǔ)體生物制劑，它能特異性地同時(shí)抑制補(bǔ)體旁路和末端途徑，且對(duì)兩個(gè)靶點(diǎn)的抑制具有協(xié)同作用。該II期臨床試驗(yàn)的目的是在中國(guó)PNH患者中評(píng)估KP104的有效性、安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。
科越醫(yī)藥中國(guó)和亞洲研發(fā)與運(yùn)營(yíng)總裁閆慧女士說 : "此CTA在中國(guó)首次獲批，是科越加速推動(dòng)KP104這新一代補(bǔ)體藥物用于治療像PNH這樣的補(bǔ)體介導(dǎo)疾病道路上的一個(gè)重要里程碑。KP104被設(shè)計(jì)用于同時(shí)阻斷兩個(gè)關(guān)鍵的補(bǔ)體靶點(diǎn)，對(duì)于那些需要更有效治療手段的PNH患者來說，我們相信KP104將是一個(gè)突破性的治療選擇。"
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見的危及生命的血液系統(tǒng)疾病，它的特征是體內(nèi)產(chǎn)生異常紅細(xì)胞，并被機(jī)體認(rèn)定為"異物"，從而導(dǎo)致補(bǔ)體系統(tǒng)過度激活和紅細(xì)胞破壞，PNH患者可能出現(xiàn)貧血、血栓和骨髓功能受損。目前針對(duì)PNH的補(bǔ)體靶向治療是通過抑制單個(gè)補(bǔ)體靶點(diǎn)來實(shí)現(xiàn)的。雖然這些藥物可減輕溶血，但最近的研究表明，同時(shí)抑制補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑的治療可能會(huì)更有效地改善患者的病情。
KP104是一種雙靶點(diǎn)補(bǔ)體藥物，它能同時(shí)阻斷補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑。來自KP104 臨床I期首次人體試驗(yàn)（FIH）SYNERGY-1的數(shù)據(jù)證明了該生物制劑的雙靶點(diǎn)作用機(jī)制，并在今年早些時(shí)候獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)成為治療PNH的孤兒藥資格認(rèn)定?？圃结t(yī)藥將在今年晚些時(shí)候的2022年美國(guó)腎 臟學(xué)會(huì)年會(huì)上公布已經(jīng)完成的臨床I期試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)。
關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見的危及生命的血液系統(tǒng)疾病，由屬于先天免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體系統(tǒng)的過度活動(dòng)引起，其特征是紅細(xì)胞破壞、血栓形成和骨髓功能受損。每百萬人中有1至5人患有PNH，幾乎都是由基因突變引起，導(dǎo)致產(chǎn)生異常造血干細(xì)胞。這些干細(xì)胞產(chǎn)生的異常紅細(xì)胞，極易通過補(bǔ)體激活而被破壞。由于補(bǔ)體生物學(xué)的復(fù)雜性以及PNH疾病的發(fā)生與補(bǔ)體通路多靶點(diǎn)相關(guān)，目前仍然存在巨大未被滿足的臨床需求，急需比當(dāng)前療法更好的療效和給藥便利性的下一代藥物。
關(guān)于KP104
KP104是一種具有獨(dú)特作用機(jī)制的全球首 創(chuàng)雙靶點(diǎn)補(bǔ)體藥物。它可特異性地同時(shí)作用于補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補(bǔ)體，以更加有選擇性的精準(zhǔn)治療補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病。KP104還被設(shè)計(jì)成具有延長(zhǎng)的半衰期和效能，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個(gè)適應(yīng)癥的II期臨床試驗(yàn)，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 。II期臨床試驗(yàn)將在全球范圍內(nèi)進(jìn)行，包括美國(guó)、中國(guó)、澳大利亞和韓國(guó)。KP104 是一種尚未獲得任何監(jiān)管當(dāng)局批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥治療的研究藥物。
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