本周審評審批方面，海思科1類新藥HSK16149膠囊遞交上市申請，復星凱特的CD19 CAR-T自體產品新適應癥申報上市；研發(fā)方面，多項臨床試驗取得積極結果，但由于出現(xiàn)患者死亡，Alpine Immune終止davoceticept的兩項臨床試驗；交易及投融資方面，藥明巨諾與2seventybio有條件同意建立戰(zhàn)略聯(lián)盟；上市方面，分子檢測公司康為世紀在科創(chuàng)板上市。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和上市4個板塊，統(tǒng)計時間為10.24-10.28，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       申請

       1、10月25日，CDE官網顯示，復星凱特的阿基侖賽注射液新適應癥申報上市，擬用于一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內復發(fā)的成人大B細胞淋巴瘤（r/rLBCL）。阿基侖賽注射液是復星凱特2017年初從美國Kite引進Yescarta在中國進行技術轉移，并獲授權在中國進行本地化生產的靶向人CD19自體CAR-T細胞治療產品。

       2、10月25日，CDE官網顯示，信達生物的PI3Kδ抑制劑Parsaclisib遞交上市申請，并擬納入優(yōu)先審評，用于既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成人患者。Parsaclisib來源于信達2018年度與Incyte公司的合作。

       3、10月27日，CDE官網顯示，海思科1類新藥HSK16149膠囊遞交上市申請，推測用于治療糖尿病周圍神經痛。HSK16149是一種電壓門控鈣離子通道類新型鎮(zhèn)痛藥，屬于普瑞巴林的me-better藥物，具備高靶點選擇性、強效鎮(zhèn)痛、長效鎮(zhèn)痛、中樞副作用小等特點，對中至重度患者療效可能更佳。

       臨床

       批準

       4、10月24日，CDE官網顯示，啟德醫(yī)藥的GQ1005的臨床申請獲批，將在中國多個中心啟動用于實體瘤治療的臨床研究。GQ1005是一款新一代定點偶聯(lián)ADC藥物，它靶向HER2，擬開發(fā)用于治療HER2低表達/中表達的乳腺癌、胃癌等實體瘤。

       5、10月25日，CDE官網顯示，和譽醫(yī)藥的ABSK021臨床申請獲批，可進入針對腱鞘巨細胞瘤患者的關鍵Ⅲ期臨床研究。ABSK021是和譽醫(yī)藥研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。和譽醫(yī)藥正在開發(fā)該藥用于治療多種類型的腫瘤及非腫瘤適應癥。

       6、10月26日，CDE官網顯示，必貝特的BEBT-503膠囊臨床申請獲批，用于治療2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病。BEBT-503屬于1類新藥，是一種高效且平衡的泛PPAR激動劑，通過有效激活三種受體來調節(jié)關鍵的代謝、炎癥和纖維化途徑，用于治療糖尿病合并NAFLD以及NASH。

       申請

       7、10月24日，CDE官網顯示，祐森健恒的1類新藥UA021膠囊提交臨床試驗申請。UA021是一種高效、高選擇性及高口服生物利用度的TYK2變構體抑制劑，擬開發(fā)用于治療炎癥性腸病、銀屑病等自身免疫性疾病。

       FDA

       上市

       批準

       8、10月25日，強生制藥宣布，其BCMA×CD3雙抗Teclistamab（Tecvayli）獲FDA批準在美國上市，用于治療既往接受過四線及以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)劑和抗CD38單抗）的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）。

       臨床

       批準

       9、10月27日，先聲藥業(yè)宣布，SIM0237在美國獲批臨床，擬用于局部晚期不可切除或轉移性實體瘤。SIM0237是先聲藥業(yè)利用其蛋白質工程技術平臺開發(fā)的一種PD-L1/IL15v雙功能融合蛋白，也是一款經突變減毒獲得較寬治療窗口的潛在best-in-class抗腫瘤藥物。

       快速通道資格認定

       10、10月24日，Acumen宣布，F(xiàn)DA授予ACU193治療早期阿爾茨海默癥（AD）的快速通道資格認定。ACU193是一種抗Aβ寡聚體（AβOs）單抗，在治療AD方面具有同類最 佳的潛力。它通過阻止AβO與樹突棘結合來幫助保護神經元功能，進而發(fā)揮治療作用。

       罕見兒科疾病認定

       11、10月24日，天澤云泰宣布，VGN-R08b被FDA授予治療神經病變型戈謝病的罕見兒科疾病認定（RPDD）。VGN-R08b是一種以AAV9為載體的基因替代療法，通過腦內注射回補含有功能性人GBA1基因，回補的GBA1將產生的GCase回補到溶酶體中，并取代突變的內源性GCase，以恢復其活性。

       孤兒藥資格

       12、10月25日，原啟生物宣布，F(xiàn)DA已授予OriCAR-017孤兒藥資格，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。OriCAR-017正是原啟生物開發(fā)的一款自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細胞，GPRC5D是G蛋白偶聯(lián)受體家族C組5成員D，在多發(fā)性骨髓瘤（MM）細胞中特異性高表達，幾乎不在正常組織上表達。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       13、10月24日，Alpine Immune宣布，因出現(xiàn)第二例患者死亡，其終止條件性CD28共刺激劑和雙重PD-L1/CTLA-4檢查點抑制劑davoceticept的兩項臨床試驗。Davoceticept是一款重組蛋白，一方面可以在與PD-L1結合的情況下激活CD28受體，另一方面可以阻斷PD-L1與PD-1的結合，以及抑制CD80/86與CTLA-4的結合。

       14、10月24日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網公示，朗來科技啟動了一項2期臨床試驗，以評估QR052107B片在難治性或不明原因慢性咳嗽患者中的療效及安全性。QR052107B片是一款新一代P2X3拮抗劑，是朗來科技開發(fā)的一款在研1類新藥。

       臨床數(shù)據

       15、10月24日，諾華宣布，關鍵III期APPLY-PNH臨床試驗達到了兩個主要終點。結果顯示，在既往接受補體C5療法治療后仍有貧血癥狀的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者中，諾華在研藥iptacopan優(yōu)于C5單抗（eculizumab或ravulizumab）。Iptacopan是一款first-in-class、口服、針對補體旁路B因子的抑制劑。

       16、10月24日，吉利德宣布，三合一復方藥Biktarvy（bictegravir50mg/恩曲他濱200mg/替諾福韋艾拉酚胺25mg，BIC/FTC/TAF）的一項BICSTaR研究真實數(shù)據以及兩項III期研究（研究1489和研究1490）五年真實數(shù)據公布，結果顯示，無論HIV感染者的先前治療和合并癥狀如何，Biktarvy均展現(xiàn)出強大而持久的功效和安全性。

       17、10月25日，Gritstonebio宣布，其自我擴增mRNA（samRNA）新冠疫 苗在兩項I期臨床試驗（CORAL-BOOST和CORAL-CEPI）中顯示出良好的耐受性和免疫原性。SamRNA載體來源于野生型委內瑞拉馬腦炎病毒（VEEV）復制子的合成RNA分子，可以延長免疫原表達的持續(xù)時間和幅度，達到有效和持久的免疫反應。

       18、10月26日，阿斯利康宣布，camizestrant治療雌激素受體陽性（ER+）局部進展或轉移性乳腺癌患者的II期SERENA-2研究達到主要終點。camizestrant是阿斯利康自主研發(fā)的一款新型口服SERD和選擇性ERα拮抗劑，已在一系列臨床前模型（包括ER激活突變）中顯示出抗癌活性。

       19、10月26日，ESSA Pharma宣布，EPI-7386聯(lián)合enzalutamide（恩雜魯胺）治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者I/II期研究前兩個隊列的最新臨床數(shù)據公布，結果表明受試者聯(lián)合用藥的安全性良好，與第二代抗雄激素藥物一致，且未觀察到劑量限制毒 性。EPI-7386是一款高選擇性口服雄激素受體N端區(qū)域（ARNTD）的小分子抑制劑。

       20、10月27日，羅氏宣布，faricimab（Vabysmo）在兩項分別針對視網膜分支靜脈阻塞和視網膜中央靜脈阻塞的全球3期臨床試驗中達到主要研究終點。faricimab是一種雙特異性抗體，它可以同時靶向阻斷兩條關鍵致病通路-Ang-2和血管內皮生長因子-A（VEGF-A）。

       交易及投融資

       21、10月25日，安斯泰來和TayshaGeneTherapies宣布，二者達成一項戰(zhàn)略投資，以推進Taysha的2款針對中樞神經系統(tǒng)（CNS）遺傳疾病的腺相關病毒（AAV）基因療法的開發(fā)。根據協(xié)議條款，安斯泰來獲得Taysha的2個臨床階段項目（用于Rett綜合征的TSHA-102和GAN的TSHA-120）的獨家選擇權。

       22、10月27日，藥明巨諾宣布，其與2seventybio有條件同意建立戰(zhàn)略聯(lián)盟，在大中華開發(fā)及商業(yè)化用于腫瘤適應癥的針對MAGE-A4（包括與MAGE-A4結合的工程TCR的任何突變、片段、變型或衍生物）的細胞治療產品，且有可能擴大合作，納入其他項目及其他產品。

       上市

       科創(chuàng)板

       23、10月25日，康為世紀在上交所科創(chuàng)板上市，發(fā)行價格為48.98元/股，發(fā)行數(shù)量為2329.0278萬股?？禐槭兰o主營業(yè)務遍布分子檢測全產業(yè)鏈，具體包括分子檢測酶原料（包括逆轉錄酶、Taq酶、熱啟動Taq酶、高保真酶、等溫擴增酶等）、核酸保存試劑、核酸提取純化試劑、分子診斷試劑盒以及臨床分子檢測服務。