第五屆進(jìn)博會(huì)上，以"因罕而聚，共赴未來(lái)"為主題，阿斯利康呈現(xiàn)其全新治療領(lǐng)域罕見(jiàn)病在華業(yè)務(wù)布局。期間，阿斯利康正式宣布在中國(guó)上市首 個(gè)罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥舒立瑞®（依庫(kù)珠單抗，eculizumab），該藥物在中國(guó)已獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。此外，阿斯利康與康希諾達(dá)成戰(zhàn)略合作簽約，探索罕見(jiàn)病診療領(lǐng)域發(fā)展機(jī)遇。阿斯利康還與青島政府在以罕見(jiàn)病為主題的青島區(qū)域總部及創(chuàng)新生態(tài)圈建設(shè)方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，雙方進(jìn)一步深化在罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥引入及診療服務(wù)方面的合作。

       阿斯利康引入在華首 款罕見(jiàn)病藥舒立瑞(R)并啟動(dòng)青島罕見(jiàn)病生態(tài)高地建設(shè)

       阿斯利康與康希諾生物達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議

       隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病群體重視程度日益提高，罕見(jiàn)病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)、醫(yī)療保障體系等多項(xiàng)事業(yè)進(jìn)展巨大。2021年，阿斯利康收購(gòu)瑞頌制藥（Alexion）進(jìn)入罕見(jiàn)病領(lǐng)域。本屆進(jìn)博會(huì)，阿斯利康首次展示了由瑞頌制藥研發(fā)的全球首 個(gè)獲批的C5補(bǔ)體抑制劑依庫(kù)珠單抗，并宣布其在華上市。依托進(jìn)博會(huì)開(kāi)放包容、互惠共享的平臺(tái)，阿斯利康將促進(jìn)該罕見(jiàn)病藥物盡快于蘇州、青島、北京、上海、天津、杭州等城市落地，惠及患者。

       天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長(zhǎng)付蓉教授表示："陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)病，患者會(huì)出現(xiàn)貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等癥狀。此前，PNH的治療手段主要以對(duì)癥治療為主，包括輸血、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制等。然而傳統(tǒng)療法在溶血控制、防止腎功能損傷等方面面臨許多難題。依庫(kù)珠單抗在中國(guó)的上市是行業(yè)多年來(lái)的期盼，為中國(guó)PNH患者帶來(lái)了革新性的治療選擇。"

       浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)毛建華教授表示："非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）是一種罕見(jiàn)且致命的血栓性微血管病（CM-TMA）。血漿治療是aHUS管理的最初方法，但療效不佳，有些甚至需要透析和腎 臟移植。近年來(lái)隨著對(duì)aHUS發(fā)病機(jī)制的深入了解，C5補(bǔ)體抑制劑也成為了治療武器之一。全球數(shù)據(jù)顯示依庫(kù)珠單抗的長(zhǎng)期安全性和耐受性良好，它在中國(guó)的上市有望幫助aHUS患者的生存質(zhì)量得到巨大改善。"

       罕見(jiàn)病診療不僅是一項(xiàng)醫(yī)學(xué)課題，也是一項(xiàng)重要的社會(huì)事務(wù)，需要多方的共同參與。進(jìn)博會(huì)上，基于康希諾在疫 苗領(lǐng)域的技術(shù)和發(fā)展優(yōu)勢(shì)，以及阿斯利康在生物制藥、生態(tài)創(chuàng)新等方面的資源優(yōu)勢(shì)，雙方加強(qiáng)在罕見(jiàn)病診療領(lǐng)域合作，以期造福更多罕見(jiàn)病患者。

       "有藥可醫(yī)、醫(yī)有所保"是讓每一個(gè)群體實(shí)現(xiàn)健康中國(guó)夢(mèng)的關(guān)鍵。近年來(lái)，國(guó)家針對(duì)罕見(jiàn)病接連出臺(tái)了多項(xiàng)醫(yī)療惠民政策，多地政府積極探索適宜性的罕見(jiàn)病保障體系。青島市政府不僅在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集中發(fā)力，還在罕見(jiàn)病領(lǐng)域形成了一套具有創(chuàng)新意義的診療與保障體系。

       2022年6月，阿斯利康與青島市政府就如何促進(jìn)青島生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展進(jìn)行了深入交流，雙方達(dá)成于青島設(shè)立阿斯利康中國(guó)區(qū)域總部的戰(zhàn)略備忘錄。隨著阿斯利康中國(guó)青島區(qū)域總部在本次進(jìn)博會(huì)上正式落成，以罕見(jiàn)病為主題的智慧醫(yī)療創(chuàng)新中心、生命科學(xué)創(chuàng)新園及醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)基金也一起落戶(hù)青島。創(chuàng)新的"三駕馬車(chē)"將鏈接海內(nèi)外優(yōu)質(zhì)資源，加速生物醫(yī)藥創(chuàng)新資源聚攏，助力青島打造全國(guó)領(lǐng)先的罕見(jiàn)病診療創(chuàng)新高地。

       山東大學(xué)齊魯醫(yī)院副院長(zhǎng)焉傳祝教授表示："青島正積極創(chuàng)建國(guó)家、省區(qū)域醫(yī)療中心，在罕見(jiàn)病診療和保障領(lǐng)域做了一些有益的探索，加速高質(zhì)量創(chuàng)新藥的研發(fā)和引入，深化罕見(jiàn)病規(guī)范化診療都是至關(guān)重要的組成部分。希望包括依庫(kù)珠單抗在內(nèi)的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥能加速惠及青島患者，期待青島罕見(jiàn)病生態(tài)高地早日取得新進(jìn)展，為中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)發(fā)展提供‘青島勢(shì)能'。"

       阿斯利康全球執(zhí)行副總裁、國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示："罕見(jiàn)病是全球面臨的重大健康課題，也是阿斯利康全球最關(guān)切的新治療領(lǐng)域之一，我們有責(zé)任、有信心肩負(fù)起創(chuàng)新引領(lǐng)的使命。我們很高興能借助第五屆進(jìn)博會(huì)推動(dòng)全球罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥為中國(guó)患者可及，未來(lái)阿斯利康也將繼續(xù)支持各方合作伙伴探索多層次保障模式，助力減輕罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，提升醫(yī)療保障權(quán)益。我們熱切地期盼推動(dòng)罕見(jiàn)病的規(guī)范化全病程管理發(fā)展，助力青島的創(chuàng)新走出區(qū)域，輻射全國(guó)。"

       植根中國(guó)近30年，阿斯利康依托其強(qiáng)大的科學(xué)研發(fā)實(shí)力和創(chuàng)新生態(tài)圈的領(lǐng)導(dǎo)力，已經(jīng)在腫瘤、慢病領(lǐng)域引入了近40種創(chuàng)新藥，并不斷擴(kuò)展包括罕見(jiàn)病、新冠、自體免疫在內(nèi)的新治療領(lǐng)域。依托區(qū)域總部資源，阿斯利康協(xié)同政、產(chǎn)、學(xué)、研、醫(yī)、投各方，建設(shè)了多個(gè)以疾病領(lǐng)域?yàn)橹黝}的創(chuàng)新生態(tài)圈。以終為始，阿斯利康將積極發(fā)揮進(jìn)博會(huì)的高質(zhì)量對(duì)外開(kāi)放平臺(tái)作用，與各方同行者推動(dòng)科學(xué)創(chuàng)新的邊界，讓每一個(gè)群體都能同樣享受"健康中國(guó)"的福祉。

       聲明：本文涉及其他適應(yīng)癥并未在中國(guó)大陸獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。

       關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）：PNH是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，其特征是補(bǔ)體介導(dǎo)的溶血（紅細(xì)胞破壞）。PNH可發(fā)生在任何年齡階段，該疾病好發(fā)于青壯年，PNH溶血最 具破壞性的后果是形成血栓，損傷器官并導(dǎo)致死亡。

       關(guān)于非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）：aHUS是一種持續(xù)的補(bǔ)體介導(dǎo)的系統(tǒng)性的血栓性微血管病，多急性起病且兒童發(fā)病率遠(yuǎn)高于成人。慢性不受控制的補(bǔ)體激活，導(dǎo)致補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病（CM-TMA），在全身的小血管中形成血栓。aHUS患者可能面臨終身TMA風(fēng)險(xiǎn)，造成腎 臟和其他重要器官的突然的、危及生命的損傷。

       關(guān)于依庫(kù)珠單抗：依庫(kù)珠單抗是全球首 個(gè)獲批的C5補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)選擇性抑制末端補(bǔ)體C5蛋白質(zhì)的激活來(lái)發(fā)揮作用。目前，美國(guó)、歐盟和日本等市場(chǎng)批準(zhǔn)其用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 (PNH)，非典型溶血性尿毒癥綜合征 (aHUS)，抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者，和抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗體陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙 (NMOSD)成人患者。