科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)創(chuàng)新型補體藥物治療免疫介導疾病的全球化生物技術(shù)公司，11月30日宣布，公司在中國開展的KP104用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的II期臨床研究，首 個隊列的患者已完成第一次給藥。KP104是一種全球首 創(chuàng)的雙功能生物制劑，旨在通過選擇性靶向作用于旁路和終末補體途徑中的關鍵靶點來調(diào)節(jié)補體活性。
科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官Frederick Beddingfield博士表示："KP104進入II期臨床是科越尋求補體介導疾病更有效治療手段過程中的重要里程碑。這一進展得到了關鍵的I期生物標志物和安全性數(shù)據(jù)的支持，這些數(shù)據(jù)證實了KP104的雙重作用機制，證明了呈劑量相關的補體活性抑制，支持KP104通過皮下（SC）和靜脈（IV）給藥的開發(fā)，同時又展現(xiàn)了良好的安全性。我們有信心將這些結(jié)果向患者進行臨床轉(zhuǎn)化，期待KP104作為一種區(qū)別于其它治療手段繼續(xù)開發(fā)，并針對一系列缺乏治療手段的補體介導性疾病提供有效的治療方法。"
II期臨床研究旨在評估KP104在既往未接受補體抑制劑治療的PNH患者中的安全性、耐受性、免疫原性、藥代動力學、藥效學和療效。本研究分為兩部分：第一個是評估KP104的遞增劑量和不同給藥間期，而第二個是評估使用KP104治療PNH的臨床概念驗證。有關II期研究的更多信息可在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺（clinicaltrials.gov; NCT05476887）獲取。
科越還啟動了另外兩項II期臨床研究來評估KP104，其一是針對補體介導的腎病，包括IgA腎病（IgAN）和C3腎小球?。–3G），另一項則是針對繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）。
關于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見的危及生命的血液疾病，其特征是紅細胞破壞、血栓形成和骨髓功能受損。PNH的患病人數(shù)在百萬分之1-5，幾乎都是由于基因突變導致產(chǎn)生異常造血干細胞引起。這些干細胞產(chǎn)生不規(guī)則的紅細胞，這些紅細胞很容易通過補體激活而被破壞。目前的治療包括C5抑制劑，但無法解決與替代途徑相關的血管外溶血（EVH）。或是C3抑制劑，可能解決EVH，但有存在不能充分阻斷下游C5的問題，導致危及生命的突破性溶血（Breakthrough Hemolysis in PNH with Proximal or Terminal Complement Inhibition, N Engl J Med, July 14, 2022）。
由于補體生物學的復雜性，結(jié)合多個靶點影響PNH病理學等種種因素，在療效、安全性和給藥便利性各方面都優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的下一代藥物的醫(yī)療需求仍然沒有得到滿足。
關于KP104
KP104是一種具有獨特作用機制的全球首 創(chuàng)雙功能補體生物藥。KP104旨在同時選擇性抑制補體旁路和終端途徑，提供一種強大的協(xié)同機制且可能更加有選擇性的精準治療補體介導的疾病。KP104還被設計成具有延長的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進入多個適應癥的2期臨床試驗，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和PNH。2期臨床試驗將在全球范圍內(nèi)進行，包括美國、中國、澳大利亞和韓國。KP104 是一種尚未獲得任何衛(wèi)生當局批準用于任何適應癥的研究藥物。
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