2022年，可以說是生物制藥領(lǐng)域頗為艱難的一年。不過，沒有永恒的黑暗，只有未到的黎明。

       隨著2023年的來到，生物制藥行業(yè)也開啟了新的一年。在新的一年，藥企們開始為未來的發(fā)展牟定新的方向。

       1月9日至1月12日，來自全球的生物制藥企業(yè)匯聚在大洋彼岸的美國，在摩根大通醫(yī)療健康大會（JPM）上，對過往的成績進(jìn)行了總結(jié)，并描繪了自己對未來的展望。

       不少優(yōu)秀的國內(nèi)藥企參與其中，并釋放了關(guān)于未來發(fā)展的信息。

       比如，百濟(jì)神州表示，2024年開始每年將有10款新分子進(jìn)入臨床；信達(dá)生物也不甘示弱，提出了4-5年內(nèi)200億元的目標(biāo)；君實(shí)生物則表示，未來三年將有近10款新藥獲批。

       這些藥企，是中國醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的中堅(jiān)力量。那么，誰制定的宏大奮斗目標(biāo)，能夠率先實(shí)現(xiàn)呢？

       / 01 /

       百濟(jì)神州：

       2024年起，每年有10款新分子進(jìn)入臨床

       在2010年至2020年的十年間，百濟(jì)神州可謂收獲滿滿。

       公司自研的BTK抑制劑澤布替尼、PD-L1抑制劑替雷利珠單抗、PARP抑制劑帕米帕利三款產(chǎn)品均已問世。

       對于百濟(jì)神州來說，主要目標(biāo)是出海。公司表示，2023年，澤布替尼還將在美國、加拿大和澳大利亞收獲 CLL/SLL 適應(yīng)癥，在國內(nèi)一線 CLL/SLL 適應(yīng)癥也將獲批；替雷利珠單抗則將在美國、澳大利亞、歐洲斬獲監(jiān)管批準(zhǔn)，在國內(nèi)則將將拿下胃癌、食管鱗癌、肝細(xì)胞癌三大一線治療適應(yīng)癥。

       除了成熟產(chǎn)品外，百濟(jì)神州多款在研藥物也值得期待。

       BCL-2 抑制劑 BGB-11417 預(yù)計(jì)將于2023年第二季度讀出臨床結(jié)果；備受關(guān)注的TIGIT 單抗 Ociperlimab ，也將在2023 年讀出針對多個(gè)癌種的2期療效數(shù)據(jù)；PROTAC 藥物 BGB-16673的數(shù)據(jù)也將于2023年讀出。

       此外，百濟(jì)神州預(yù)計(jì)2023年將有 4 個(gè)以上新分子實(shí)體進(jìn)入臨床開發(fā)， 2024 年開始預(yù)計(jì)每年都將有 10 個(gè)以上的新分子進(jìn)入臨床。

       / 02 /

       中國生物制藥：

       40款創(chuàng)新藥有望在2030年前上市

       首次參與JPM大會的中國生物制藥表示，未來要向創(chuàng)新全面轉(zhuǎn)型。現(xiàn)階段，中國生物制藥正在從仿制藥驅(qū)動的藥企轉(zhuǎn)型為創(chuàng)新驅(qū)動的公司。

       在腫瘤領(lǐng)域，由中國生物制藥子公司正大天晴開發(fā)的多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑安羅替尼，已國內(nèi)獲批治療晚期非小細(xì)胞肺癌、軟組織肉瘤、小細(xì)胞肺癌等多個(gè)適應(yīng)癥。

       除此之外，中國生物制藥還有37個(gè)抗腫瘤創(chuàng)新藥處于臨床階段，涵蓋了IDH2、TIM-3、CDC7、BCL-2、CD47、IAP等多個(gè)當(dāng)下備受關(guān)注的創(chuàng)新靶點(diǎn)。

       其中，酪氨酸激酶ALK/cMet抑制劑、ALK/c-Met選擇性抑制劑、長效G-CSF三款產(chǎn)品已經(jīng)申報(bào)上市。中國生物制藥預(yù)計(jì)，到 2030 年管線內(nèi)40款候選新藥將陸續(xù)推出。

       在推進(jìn)自研管線的同時(shí)，中國生物制藥還預(yù)計(jì)在未來三年達(dá)成10至15個(gè)重磅的BD項(xiàng)目，每個(gè)候選產(chǎn)品都有15億元、20億元以上的銷售峰值的潛力。

       中國生物制藥對于未來的希望是，在四大治療領(lǐng)域做到中國的 TOP3 之內(nèi)，爭取在2030年躋身全球前30藥企。

       / 03 /

       君實(shí)生物：

       目標(biāo)未來三年有近10款新藥獲批

       2012年—2022年間，君實(shí)生物在立足中國的同時(shí)，也同步布局全球研發(fā)。

       目前，君實(shí)生物PD-1抑制劑特瑞普利單抗已有6項(xiàng)適應(yīng)癥在中國獲批，且美國FDA和歐洲EMA已受理其上市申請。

       對于頗受關(guān)注新冠藥物V116，君實(shí)也做了報(bào)告，據(jù)悉VV116將在上海醫(yī)院率先開始以同情用藥的形式用于治療新冠病人。

       商業(yè)化方面，君實(shí)生物已經(jīng)完成對商業(yè)化團(tuán)隊(duì)的調(diào)整，團(tuán)隊(duì)已超1100人，其產(chǎn)品特瑞普利單抗已累計(jì)在全國超4000家醫(yī)療機(jī)構(gòu)及近2000家專業(yè)藥房及社會藥房銷售。

       目前，君實(shí)生物擁有已經(jīng)打造了6種藥物類型，5種治療類型，50余款處于不同階段的在研產(chǎn)品，主導(dǎo)的100多項(xiàng)臨床研究正在進(jìn)行中，覆蓋全球10多個(gè)國家和地區(qū)的近萬名患者。

       展望未來，在2022年-2023年，君實(shí)生物將有3個(gè)新分子實(shí)體獲批上市，包括與英派藥業(yè)共同開發(fā)的PARP抑制劑senaparib。

       同期，在研產(chǎn)品有望共計(jì)獲批10個(gè)以上適應(yīng)癥，涵蓋類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強(qiáng)直性脊柱炎、銀屑病、食管鱗癌一線治療、肝癌一線治療、小細(xì)胞肺癌、克羅恩病等。

       在2024-2025年，君實(shí)生物預(yù)計(jì)將有5個(gè)新分子實(shí)體獲批上市，包括抗PCSK9單抗、抗BTLA單抗、抗IL-17A單抗、靶向EGFR exon 20的JS111等。2025年以后，將有10多個(gè)新分子實(shí)體獲批上市。

       / 04 /

       傳奇生物：

       從血液瘤到實(shí)體瘤，挑戰(zhàn)無法治愈的疾病

       過去的2022年，對于傳奇生物而言是至關(guān)重要的一年。

       2022年，傳奇生物的BCMA CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽已在美國、日本、歐盟等地獲批上市，用于治療多發(fā)性骨髓瘤。2022年12月，西達(dá)基奧侖賽在國內(nèi)的上市申請也獲得了受理。

       對于西達(dá)基奧侖賽來說，征程剛剛開始。在本次JPM大會上，傳奇生物合作伙伴強(qiáng)生，全面介紹了西達(dá)基奧侖賽的全球臨床開發(fā)計(jì)劃，包括分別針對多發(fā)性骨髓瘤末線治療和前線治療的一系列臨床項(xiàng)目。

       當(dāng)然，傳奇生物的野心不僅于此。眾所周知，CAR-T療法針對實(shí)體瘤效果并不好。而傳奇生物的野心就在于攻克實(shí)體瘤。

       目前，傳奇生物已在CAR-T、CAR-NK和CAR-γδT這3大領(lǐng)域建立核心技術(shù)平臺，并擁有10個(gè)管線項(xiàng)目，覆蓋惡性血液瘤和實(shí)體瘤。

       其中，傳奇生物重點(diǎn)介紹了一是靶向Claudin18.2（的CAR-T療法LB1908，以及另一款靶向δ樣配體3的CAR-T療法LB2102。

       / 05 /

       信達(dá)生物：

       4-5年內(nèi)營收目標(biāo)200億元

       2022年對于信達(dá)生物而言，是新十年發(fā)展的開局之年。

       在過去的十一年，信達(dá)生物成功上市8款產(chǎn)品，20多條產(chǎn)品管線持續(xù)推進(jìn)至新藥上市審評、關(guān)鍵性臨床和概念驗(yàn)證（PoC）等臨床不同階段。

       尤其是被寄予厚望的GLP1/GCGR激動劑IBI362，在肥胖和糖尿病兩項(xiàng)適應(yīng)癥的2期臨床數(shù)據(jù)強(qiáng)勁，已進(jìn)入3期注冊臨床研究。

       研發(fā)方面，國清院的發(fā)現(xiàn)平臺有300位科學(xué)家，成功交付了6個(gè)創(chuàng)新分子，自主建立了多個(gè)技術(shù)平臺。

       2023年對于信達(dá)生物而言，將是商業(yè)化管線快速成長的一年，BCMA CAR-T療法IBI326、PCKS9抑制劑IBI306、PI3Kδ抑制劑IBI376均有望于2023年上市。

       未來，信達(dá)生物繼續(xù)強(qiáng)化競爭力，預(yù)計(jì)2027年將由15-20款上市產(chǎn)品。信達(dá)生物預(yù)計(jì)在4-5年內(nèi)營業(yè)收入達(dá)到200億元。

       / 06 /

       榮昌生物：

       15款在研產(chǎn)品開展30+海內(nèi)外臨床試驗(yàn)

       自2008年成立以來，榮昌生物已成長為一家全球性生物制藥公司，擁有BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白泰它西普、HER2 ADC維迪西妥單抗兩款產(chǎn)品三項(xiàng)適應(yīng)癥獲批上市。

       榮昌生物還在持續(xù)拓展這兩款產(chǎn)品的適應(yīng)癥。泰它西普已經(jīng)于2022年啟動針對SLE的全球3期臨床試驗(yàn)，針對IgA腎病、干燥綜合征、重癥肌無力等適應(yīng)癥的2期臨床研究已經(jīng)取得陽性結(jié)果，正在或即將在中國或美國啟動3期臨床研究。

       維迪西妥單抗聯(lián)合抗PD-1抗體一線治療尿路上皮癌、維迪西妥單抗治療HER2低表達(dá)乳腺癌、伴隨肝轉(zhuǎn)移的HER2高表達(dá)乳腺癌的中國3期臨床研究正在進(jìn)行。

       現(xiàn)有產(chǎn)品之外，榮昌生物已經(jīng)建立了一條穩(wěn)健發(fā)展的研發(fā)管線，目前約15款在研產(chǎn)品正在海內(nèi)外開展30+項(xiàng)臨床試驗(yàn)，覆蓋自身免疫性疾病、腫瘤、眼科三大治療領(lǐng)域。包括靶向間皮素的ADCRC88、抗PD-L1單抗RC98、靶向c-MET的ADC藥物RC108、靶向Claudin18.2的ADC產(chǎn)品RC118、VE GF/FGF雙靶點(diǎn)融合蛋白RC28。

       2023年，榮昌生物預(yù)計(jì)將啟動RC28治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的三期臨床研究。

       / 07 /

       康方生物：

       2023-2024年啟動AK112三期臨床

       12月6日，康方生物宣布與Summit Therapeutics達(dá)成合作協(xié)議，后者獲得康方生物PD-1/VE GF雙抗AK112在美國、加拿大、歐洲、加拿大和日本的權(quán)益。目前，AK112已經(jīng)成為Summit 核心資產(chǎn)。

       在JPM年會，Summit 也上重點(diǎn)介紹了這一合作以及后續(xù)計(jì)劃。Summit計(jì)劃2023-2024年獨(dú)自或與康方生物合作啟動Ivonescimab的三期臨床。

       / 08 /

       康希諾生物：

       積極推進(jìn)全球化創(chuàng)新戰(zhàn)略

       十四年來，康希諾生物立足病毒載體疫 苗技術(shù)、合成疫 苗技術(shù)、蛋白結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)和VLP重組技術(shù)、mRNA疫 苗技術(shù)、制劑及給藥技術(shù)五大技術(shù)平臺，持續(xù)研發(fā)先進(jìn)疫 苗產(chǎn)品，獲得30余項(xiàng)發(fā)明專利。

       康希諾已有多款產(chǎn)品上市。值得一提的是，2022年康希諾全球首 款吸入用新冠疫 苗先后獲得中國、摩洛哥的緊急使用授權(quán)。此外，依托成熟的mRNA疫 苗技術(shù)平臺開發(fā)的新型冠狀病毒mRNA疫 苗CS-2034，近日也已取得積極的階段性數(shù)據(jù)。

       目前，康希諾已經(jīng)建立起針對十余種疾病的數(shù)十個(gè)創(chuàng)新疫 苗產(chǎn)品研發(fā)管線，涵蓋了對新型冠狀病毒肺炎、腦膜炎、百白破、肺炎、結(jié)核病等一系列疾病的預(yù)防。

       / 09 /

       先聲藥業(yè)：

       攜手海南樂城推介“樂城方案”

       作為一家老牌藥企，先聲藥業(yè)主打BD策略。

       先聲藥業(yè)攜手樂城管理局在美國舉辦了JPM專場推介會，以助推更多來自全球的創(chuàng)新藥通過樂城先行區(qū)這條“綠色通道”進(jìn)入中國市場，惠及更多中國患者。

       截至目前，已有9款國際創(chuàng)新藥械產(chǎn)品利用樂城真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價(jià)，加速在中國獲批上市。

       其中，先聲藥業(yè)與G1 Therapeutics合作研發(fā)的化療前全系骨髓保護(hù)創(chuàng)新藥注射用鹽酸曲拉西利，于2022年7月在中國成功獲批上市，距該藥物在美國獲批僅1年零五個(gè)月。

       / 10 /

       再鼎醫(yī)藥：

       預(yù)計(jì)2025年實(shí)現(xiàn)盈利

       經(jīng)過8年的發(fā)展，再鼎醫(yī)藥現(xiàn)已建立具有差異化的產(chǎn)品管線。

       目前，再鼎醫(yī)藥已有PARP抑制劑尼拉帕利、腫瘤電場治療設(shè)備愛普盾、KIT/PD GFRα激酶開關(guān)調(diào)控抑制劑瑞派替尼、新型抗生素甲苯磺酸奧馬環(huán)素四款產(chǎn)品問世。此外，再鼎醫(yī)藥還有50+項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行/計(jì)劃中。

       2023年，再鼎醫(yī)藥多款在研藥物也值得期待。

       再鼎醫(yī)藥預(yù)計(jì)，用于治療全身型重癥肌無力FcRn拮抗劑efgartigimod、用于針對碳青霉烯耐藥菌株引起感染的β-內(nèi)酰胺/β-內(nèi)酰胺酶抑制劑的組合型新藥durlobactam，均有望于2023年國內(nèi)獲批上市。

       此外，再鼎醫(yī)藥還表示每年將遞交至少1個(gè)臨床申請，未來三年內(nèi)將會有8款以上具有first-in-class和best-in-class潛力的產(chǎn)品上市。

       與此同時(shí)，杜瑩博士表示，預(yù)計(jì)到2023年將實(shí)現(xiàn)商業(yè)化盈利，到2025年底實(shí)現(xiàn)企業(yè)整體盈利。

       / 11 /

       諾誠健華：

       13款產(chǎn)品處于臨床開發(fā)階段

       諾誠健華的愿景是成為全球生物制藥領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)，聚焦腫瘤和自身免疫兩大領(lǐng)域，為全球患者開發(fā)創(chuàng)新療法。

       2023年，諾誠健華的拳頭產(chǎn)品BTK抑制劑奧布替尼，治療復(fù)發(fā)/難治性華氏巨球蛋白血癥，以及復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤患者的新適應(yīng)證有望在國內(nèi)獲批。

       目前，諾誠健華在血液瘤、實(shí)體瘤、自身免疫性疾病領(lǐng)域有13款產(chǎn)品正處于臨床開發(fā)階段，包括BTK抑制劑、抗CD19單抗、靶向蛋白降解劑、BCL2抑制劑、SHP2變構(gòu)抑制劑等。

       其中，有6款創(chuàng)新藥在2022年一年的時(shí)間進(jìn)入到了臨床一期?？笴D19抗體tafasitamab，計(jì)劃在2023年完成針對復(fù)發(fā)/難治性DLBCL的關(guān)鍵注冊研究，并在國內(nèi)申報(bào)上市。

       / 12 /

       和黃醫(yī)藥：

       處于轉(zhuǎn)型期，中后期管線優(yōu)先

       和黃醫(yī)藥正在積極進(jìn)行戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變，專注于其內(nèi)部開發(fā)管線中最前沿的、最有可能推動近期價(jià)值的藥物，讓公司能夠?qū)①Y源集中在其后期藥物上，尤其是呋喹替尼的國際化布局。

       呋喹替尼是一種高選擇性強(qiáng)效口服VE GFR 抑制劑，已在中國獲批單藥治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。目前，和黃醫(yī)藥正在全球范圍內(nèi)探索呋喹替尼的治療潛力。2023年上半年，和黃醫(yī)藥預(yù)計(jì)將完向EMA和PMDA提交呋喹替尼新藥上市申請。

       研發(fā)方面，去年上半年，和黃醫(yī)藥啟動六項(xiàng)了新臨床試驗(yàn)，繼續(xù)擴(kuò)大在中國的自有腫瘤藥物商業(yè)團(tuán)隊(duì)，約有820名員工，覆蓋約3000家腫瘤醫(yī)院和約3萬名腫瘤科醫(yī)生。

       接下來，和黃醫(yī)藥將進(jìn)一步提升和推動其自主創(chuàng)新藥的商業(yè)化進(jìn)程，擴(kuò)大產(chǎn)能，加速呋喹替尼、賽沃替尼等產(chǎn)品的國際化布局。

       / 13 /

       諾輝健康：

       通過篩查早期預(yù)防和治療癌癥

       2022年，諾輝健康商業(yè)化能力進(jìn)一步得到證實(shí)。日前，諾輝健發(fā)布公告表示，預(yù)計(jì)2022年總收入預(yù)期7.66億，同比增長260%。

       與此同時(shí)，公司的盈利能力也在提升。諾輝健康預(yù)計(jì)，年度毛利率預(yù)期介于81.6%至87.4%，較2021年的72.7%大幅提升。

       對于諾輝健康來說，未來依然會在早篩領(lǐng)域前行。

       諾輝健康表示，在泛癌篩查方面，公司在國內(nèi)啟動了PANDA(中國泛癌早期檢測)臨床項(xiàng)目，針對22種以上癌癥類型。PANDA項(xiàng)目由4個(gè)臨床階段組成，與北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部合作，在6年內(nèi)招募5萬名參與者。

       同時(shí)，在2023到2025年的3年內(nèi)，諾輝健康計(jì)劃將開展多項(xiàng)研發(fā)價(jià)值創(chuàng)造活動。

       / 14 /

       亞盛醫(yī)藥：

       從Biotech邁向Biopharma

       在“全球創(chuàng)新”戰(zhàn)略下，亞盛醫(yī)藥取得了多項(xiàng)突破性進(jìn)展，進(jìn)一步從Biotech邁向Biopharma。

       就成熟產(chǎn)品而言，亞盛醫(yī)藥的奧雷巴替尼已獲批上市，用于治療伴T315I突變慢性髓細(xì)胞白血?。–ML）。目前，奧雷巴替尼用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期（CML-CP）患者的上市申請，已獲CDE受理并被納入優(yōu)先審評

       就未來而言，亞盛醫(yī)藥已經(jīng)有9款處于臨床開發(fā)階段小分子新藥，包括Bcl-2抑制劑、靶向PROTAC藥物等。這些藥物正在中國、美國、澳大利亞、歐洲及加拿大開展50多項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)。

       其中，細(xì)胞凋亡管線重磅產(chǎn)品APG-2575，已經(jīng)在全球范圍內(nèi)開展19項(xiàng)臨床研究，其中治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤的關(guān)鍵注冊2期臨床試驗(yàn)，已完成首例患者給藥。

       EED抑制劑APG-5918也在2022年進(jìn)入了臨床階段。此外，亞盛醫(yī)藥還介紹了，包括MDM2-p53抑制劑APG-115、IAP拮抗劑APG-1387、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252在內(nèi)，多個(gè)品種的相關(guān)臨床進(jìn)展。

       / 15 /

       德琪醫(yī)藥：

       聚焦突破性療法，布局差異化管線

       德琪醫(yī)藥對在未來3-5年內(nèi)成為一個(gè)多產(chǎn)品的公司信心十足。

       目前，圍繞血液及實(shí)體腫瘤，公司已打造了一條內(nèi)部各資產(chǎn)協(xié)同互補(bǔ)，具備爆發(fā)潛力的特色產(chǎn)品管線，包括CD24單抗、ERK1/2抑制劑、PD-1/4-1BB雙抗、ATR抑制劑、CD73小分子抑制劑、Claudin 18.2抗體偶聯(lián)藥物單抗等多款產(chǎn)品。

       其中，Claudin 18.2 ADC藥物ATG022規(guī)劃于澳大利亞、中國和美國三地開展ATG-022的全球多中心I期臨床研究。目前，已獲得澳大利亞的試驗(yàn)批準(zhǔn)，并已于2022年12月在中國市場遞交INDPD-L1/4-1BB雙抗ATG-101已在澳大利亞、美國和中國獲批I期臨床試驗(yàn)申請，用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。

       2023年上半年，德琪醫(yī)藥預(yù)計(jì)將提交CD24單抗ATG-031的臨床申請。

       / 16 /

       天境生物：

       開創(chuàng)下一代免疫腫瘤學(xué)

       天境生物目前有14項(xiàng)臨床試驗(yàn)在中國進(jìn)行，8項(xiàng)試驗(yàn)在美國進(jìn)行，在全球范圍內(nèi)涉及1000多名患者。其中，靶向CD47的TJ1O1一線治療骨髓增生異常綜合征的三期臨床試驗(yàn)啟動，治療實(shí)體瘤的試驗(yàn)處于二期臨床階段。

       2023年，依坦生長 激素預(yù)計(jì)完成三期臨床。靶向CD73的TJD5，預(yù)計(jì)將在2023年開啟關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。

       同時(shí)，在2023年至2025年之間，天境生物預(yù)計(jì)將會與更多的藥企達(dá)成合作，天境生物還將會有2款產(chǎn)品申請上市，5-6款藥物申報(bào)臨床。

       / 17 /

       科越醫(yī)藥：

       做中國優(yōu)勢的補(bǔ)體藥

       科越醫(yī)藥是一致力于研發(fā)補(bǔ)體靶向療法治療免疫介導(dǎo)疾病。公司憑借自己的LOGIC藥物發(fā)現(xiàn)平臺，致力于推進(jìn)全球首 創(chuàng)療法 （FIC）及同類最 佳療法 （BIC）。

       科越醫(yī)藥拳頭產(chǎn)品為針對 Factor H 和 C5的雙靶點(diǎn)候選藥物KP104，這也是全球首 創(chuàng)的雙功能補(bǔ)體抑制藥物，能夠同時(shí)阻斷補(bǔ)體經(jīng)典途徑和旁路途徑。

       2022年8月，科越醫(yī)藥在第18屆歐洲補(bǔ)體與人類疾病會議（EMCHD）上公布的KP104的臨床前數(shù)據(jù)表明， KP104能夠有效地阻斷補(bǔ)體替代和終端雙重途徑，具有理想的藥代動力學(xué)和藥效學(xué)的特征。

       2022年12月，KP104用于治療腎 臟疾病包括IgA腎病和C3腎小球病的II期臨床試驗(yàn)申請，已獲國家藥監(jiān)局與澳大利亞藥品管理局批準(zhǔn)。預(yù)計(jì)在2023年KP104的關(guān)鍵概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。

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       信念醫(yī)藥：

       專注AAV基因治療

       信念醫(yī)藥成立于2018年，是國內(nèi)致力于通過安腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療的公司。信念醫(yī)藥致力于利用AAV技術(shù)，為基因缺陷遺傳病、神經(jīng)退行性疾病、年齡相關(guān)退行性疾病以及一些重大惡性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。

       信念醫(yī)藥開發(fā)的AAV基因治療藥物BBM-H901注射液已在國內(nèi)獲批臨床，并被納入突破性治療品種，擬用于預(yù)防血友病B的成年男性患者出血。此外，2023年信念醫(yī)藥計(jì)劃將開啟IPO。

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       英矽智能：多樣化產(chǎn)品管線

       英矽智能成立于2014年，這是一家由端到端人工智能（AI）驅(qū)動的臨床階段藥物研發(fā)公司，聚焦癌癥、纖維化疾病、免疫疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關(guān)疾病等領(lǐng)域。

       英矽智能擁有30余條自研管線，包括3CL蛋白酶抑制劑，分別靶向MAT2A和USP1的“合成致死”抗腫瘤療法等。其中，進(jìn)度最快的抗纖維化項(xiàng)目已在新西蘭和中國同步進(jìn)入1期臨床試驗(yàn)階段。此外， 英矽智能已與賽諾菲、復(fù)星醫(yī)藥等9家全球性藥企達(dá)成相關(guān)合作。

       本次JPM大會上，英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士受邀出席，并分享第6代智能機(jī)器人實(shí)驗(yàn)室及公司領(lǐng)先IPF項(xiàng)目進(jìn)展。

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       來凱醫(yī)藥：

       為全球癌癥及肝纖維化患者帶來突破性療法

       來凱醫(yī)藥成立于2016年，致力于為全球癌癥及肝纖維化患者帶來突破性的療法，該公司正在對管線中14款創(chuàng)新候選產(chǎn)品進(jìn)行開發(fā)。

       目前，來凱醫(yī)藥擁有兩款潛在核心產(chǎn)品。一款高選擇性的ATP競爭性AKT抑制劑LAE002，它正在開發(fā)用于治療卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌及對抗PD-1/PD-L1療法耐藥的實(shí)體瘤。另一款是下一代雄激素合成抑制劑款為LAE001，可同時(shí)抑制CYP17A1及CYP11B2，正在開發(fā)用于治療前列腺癌。

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       璧辰醫(yī)藥：

       聚焦于可突破血腦屏障的小分子藥物研發(fā)

       璧辰醫(yī)藥成立于2015年，聚焦于可突破血腦屏障的小分子藥物研發(fā)，公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官為陳晨博士，聯(lián)合創(chuàng)始人、首席運(yùn)營官為黃青先生。

       壁辰醫(yī)藥通過其研發(fā)的透腦激酶藥物發(fā)現(xiàn)平臺，已經(jīng)建立了豐富的入腦藥物研發(fā)管線，擬開發(fā)適應(yīng)癥集中于腦轉(zhuǎn)移發(fā)生率較高的癌癥，包括黑色素瘤、肺癌、結(jié)直腸癌等。

       公司的BRAF激酶活性抑制劑ABM-1310，分別于2019年11月和2021年11月獲得美國FDA和中國NMPA臨床試驗(yàn)許可，臨床I期試驗(yàn)正在順利進(jìn)行中；2022年10月12日，璧辰醫(yī)藥可入腦的MEK1/2抑制劑ABM-168在美國獲批臨床，將針對晚期實(shí)體瘤，特別是并發(fā)腦轉(zhuǎn)移或原發(fā)性腦瘤患者進(jìn)行招募。

       公司另外幾個(gè)早期項(xiàng)目，以SRC/STAT3和Wnt/ b-catenin信號通路為靶點(diǎn)，抑制癌癥轉(zhuǎn)移信號通路為策略，均在積極推進(jìn)中。