2月14日，PharmaEssentia真性紅細(xì)胞增多癥藥物「Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液」的上市申請(qǐng)獲CDE受理。
Ropeginterferon alfa-2b是一種新型長(zhǎng)效型（>98%）單一異構(gòu)體聚乙二醇脯氨酸干擾素，代動(dòng)力學(xué)特征有所改善，并且具有耐受性和便利性。2019年2月，該藥在歐盟被批準(zhǔn)作為一種單一療法，用于治療不存在癥狀性脾腫大的真性紅細(xì)胞增多癥（PV）成人患者，商品名為Besremi。2021年11月，Besremi在美國(guó)被批準(zhǔn)用于治療成人PV。
Besremi是首 款獲批用于治療PV的干擾素，每?jī)芍苁┐蛞粍?，或者在長(zhǎng)期維持治療的過(guò)程中每四周施打一劑。已公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示：經(jīng)過(guò)7.5年的Besremi治療后，61%的PV患者經(jīng)歷了完全的血液學(xué)應(yīng)答，80% 的患者達(dá)到了血液學(xué)反應(yīng)。
需要注意的是，Besremi帶有嚴(yán)重疾病風(fēng)險(xiǎn)的黑框警告，包括神經(jīng)精 神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染疾病加重。
關(guān)于真性紅細(xì)胞增多癥及其治療進(jìn)展
真性紅細(xì)胞增多癥（PV）是一種克隆性的以紅細(xì)胞異常增生為主的慢性骨髓增殖性腫瘤。PV患者骨髓紅系異常增殖導(dǎo)致外周血紅細(xì)胞比容增加，血液黏稠度增高，常常伴白細(xì)胞計(jì)數(shù)和血小板計(jì)數(shù)增多、脾腫大等，在疾病發(fā)展過(guò)程中可出現(xiàn)血栓和出血等并發(fā)癥。血栓事件是PV患者最常見(jiàn)的死亡原因。PV年發(fā)病率為0.4-1.6/10萬(wàn)，中老年發(fā)病多見(jiàn)，男性稍多于女性，90-95%患者中可檢測(cè)到JAK2 V617F基因突變。
目前，PV的主要治療目標(biāo)是在避免醫(yī)源性損害前提下預(yù)防血栓事件，并且減少向骨髓纖維化及急性髓細(xì)胞白血病轉(zhuǎn)化的風(fēng)險(xiǎn)，其治療包括放血術(shù)（phlebotomy，通過(guò)針頭從靜脈中去除過(guò)多的血細(xì)胞）和降細(xì)胞治療。
羥基脲/常規(guī)劑型干擾素α(IFN-α)/長(zhǎng)效IFN-α(聚乙二醇干擾素α和聚乙二醇脯氨酸干擾素α)是任何年齡需降細(xì)胞治療PV患者的一線藥物。上述提到的Besremi通過(guò)附著在體內(nèi)的某些受體上，引發(fā)連鎖反應(yīng)，使骨髓減少血細(xì)胞的生成。而對(duì)一線藥物耐藥或不耐受的PV患者，可使用蘆可替尼、白消安、放 射 性核素磷（32P）等藥物治療。
其中蘆可替尼是一種口服JAK1/2抑制劑，2014年12月被FDA批準(zhǔn)用于治療對(duì)羥基脲反應(yīng)不足或不耐受的PV患者。值得一提的是，該藥在控制欠佳、無(wú)脾腫大PV患者中開(kāi)展的隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽3b期試驗(yàn)RESPONSE-2的5年隨訪結(jié)果顯示：與最 佳可用治療相比，蘆可替尼在紅細(xì)胞比容控制、靜脈放血次數(shù)、總生存率等方面優(yōu)勢(shì)顯著。
除了上述藥物，9MW3011、bomedemstat（IMG-7289）、rusfertide等藥物也被開(kāi)發(fā)用于治療PV。
9MW3011是邁威生物開(kāi)發(fā)的一款針對(duì)全新靶點(diǎn)的單抗新藥，通過(guò)結(jié)合肝細(xì)胞表面表達(dá)的靶點(diǎn)蛋白，上調(diào)肝細(xì)胞表達(dá)鐵調(diào)素的水平，抑制鐵的吸收和釋放，從而達(dá)到調(diào)節(jié)體內(nèi)鐵穩(wěn)態(tài)的作用。今年1月，該藥在國(guó)內(nèi)獲批臨床，用于治療PV和β-地中海貧血鐵過(guò)載。
bomedemstat（IMG-7289）是Imago BioSciences開(kāi)發(fā)的一種口服賴氨酸特異性脫甲基酶1（L S D 1）抑制劑，被開(kāi)發(fā)用于治療PV、原發(fā)性血小板增多癥（ET）、骨髓纖維化（MF）等疾病。
rusfertide (PTG-300)是Protagonist Therapeutics 開(kāi)發(fā)的一種可注射鐵調(diào)素模擬物。研究數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)使用rusfertide治療時(shí)，大多數(shù)患者能夠避免治療性靜脈切開(kāi)，維持低于45%的目標(biāo)紅細(xì)胞壓積水平，逆轉(zhuǎn)缺鐵，癥狀改善。該藥曾被FDA授予治療PV孤兒藥資格認(rèn)定、快速通道資格認(rèn)定和突破性療法資格認(rèn)定。
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