Pharming Group N.V.（以下稱"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所交易代碼：PHARM，納斯達(dá)克交易代碼：PHAR）宣布，其III期臨床試驗(yàn)（NCT05438407）已招募首位患者。該試驗(yàn)對研究藥物leniolisib（一種口服選擇性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑）用于患有活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的兒童進(jìn)行評估。對于這種由基因變異引起的復(fù)雜進(jìn)行性疾病，目前尚無獲批準(zhǔn)的治療方法。
在美國、歐洲和日本的研究中心，這項(xiàng)單臂、開放標(biāo)簽的多國臨床試驗(yàn)將在大約15名已確診患有APDS的4至11歲兒童中評估leniolisib的安全性、耐受性和有效性。該研究的主要療效終點(diǎn)是12周時(shí)指數(shù)淋巴結(jié)大小的減少和總B細(xì)胞中初始B細(xì)胞比例的增加。次要終點(diǎn)包括使用經(jīng)驗(yàn)證的患者問卷，根據(jù)對身體、社交、情緒和學(xué)校學(xué)習(xí)能力的測量，評估leniolisib改變健康相關(guān)生活質(zhì)量的能力。
Pharming計(jì)劃在2023年第三季度啟動(dòng)一項(xiàng)類似的臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)將包括1至6歲患有APDS的兒童，以評估leniolisib的新兒科配方。 在最初的12周治療期后，通過開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)，兩項(xiàng)兒科試驗(yàn)中任何一項(xiàng)的合格患者將繼續(xù)接受leniolisib治療一年。
醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士、加州大學(xué)洛杉磯分校E.Richard Stiehm特聘教授、兒科系終身教授兼免疫學(xué)、過敏和風(fēng)濕病科主任Manish Butte評論道：
"在治療APDS時(shí)，目前的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理方法是使用一系列支持療法。雖然這些療法可以治療APDS的一些表現(xiàn)，但它們并不針對疾病的根本原因。Pharming對APDS患兒使用leniolisib的研究對于評估在疾病進(jìn)展早期最大限度減少癥狀的可能性十分重要"。
Pharming在兒科APDS領(lǐng)域的leniolisib臨床開發(fā)計(jì)劃得到了一項(xiàng)II/III期臨床試驗(yàn)積極數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)的研究對象是將這種藥物作為12歲及以上患者的治療方法。正如2022年2月2日所宣布以及最近在美國血液學(xué)會(huì)國際醫(yī)學(xué)期刊《血液》1中所詳述，該試驗(yàn)符合兩個(gè)共同主要終點(diǎn)：與安慰劑相比，服用leniolisib的患者實(shí)現(xiàn)了淋巴增殖的顯著減少（通過測量作為指標(biāo)的淋巴結(jié)大小）和免疫表型校正的增加（通過測量外周血中初始B細(xì)胞的百分比）。
2022年上半年，歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管局（MHRA）對leniolisib作為兒童APDS治療的兒科調(diào)查計(jì)劃（PIP）給予了積極意見。PIP包括兩項(xiàng)兒科臨床試驗(yàn)的計(jì)劃。
Pharming首席醫(yī)學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士Anurag Relan表示：
"我很高興我們在Phase III兒科臨床計(jì)劃中啟動(dòng)了第一項(xiàng)試驗(yàn)，對leniolisib用于APDS兒童患者進(jìn)行評估，我期待著我們第二項(xiàng)兒科試驗(yàn)的啟動(dòng)?；谖覀冊?2歲及以上患者中成功進(jìn)行APDS的II/III期研究取得的令人鼓舞的結(jié)果，我們致力于將leniolisib帶給更低齡的患者，目標(biāo)是在他們出現(xiàn)可能在一生中發(fā)生進(jìn)展的免疫相關(guān)癥狀之前進(jìn)行干預(yù)。在繼續(xù)專注于APDS所有年齡患者的同時(shí)，我們致力于與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，以期生成監(jiān)管報(bào)備文件并獲得批準(zhǔn)，為患有這種疾病的12歲以下兒童患者的治療提供支持。"
根據(jù)II/III期試驗(yàn)結(jié)果和長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展數(shù)據(jù)，美國食品和藥物管理局（FDA）正在對Pharming的新藥申請進(jìn)行優(yōu)先審查，將leniolisib作為APDS青少年和成人的治療方法，并已將處方藥使用者費(fèi)用法案（PDUFA）的目標(biāo)審評日期定為2023年3月29日。此外，歐洲藥品管理局（EMA）人類用藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）正在評估Pharming關(guān)于在同一患者群體中使用leniolisib的上市許可申請（MAA）。Pharming預(yù)計(jì)，CHMP將于2023年下半年發(fā)布其對leniolisib上市許可申請的意見。
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