3月28日，CDE官網(wǎng)顯示，杰諦醫(yī)藥的鹽酸曲恩汀膠囊上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療對不能耐受青霉胺的肝豆狀核變性（又稱Wilson病）成人及兒童患者。2023年3月11日，杰諦醫(yī)藥遞交5.2類化藥鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請（受理號：JYHS2300037）。
（資料來源：CDE官網(wǎng)）
原研藥尚未在國內上市
鹽酸曲恩汀膠囊（Trientine hydrochloride）是一款銅離子絡合劑，作用類似青霉胺，可以促使銅通過腎 臟排泄出體外。該藥最早由德國默克（Merck KGaA）開發(fā)，1985年在美國獲批上市，用于治療威爾遜病，可供不能耐受青霉胺的患者選用。在美國，鹽酸曲恩汀膠囊的首仿藥已于2018年2月獲批上市，首仿藥企業(yè)為Watson。原研藥至今未在國內上市。
（資料來源：FDA官網(wǎng)）
中國首 個鹽酸曲恩汀膠囊
2021年7月6日，佛山德芮可制藥有限公司的鹽酸曲恩汀膠囊在國內獲批上市，成為中國首 個鹽酸曲恩汀膠囊。2020年3月7日，德芮可制藥遞交5.2類化藥鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請（受理號：JYHS2000001 ），2020年6月12日，該藥擬納入優(yōu)先審評。
（資料來源：CDE官網(wǎng)）
共有4家申報上市
CDE官網(wǎng)顯示，共有4家遞交鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請，1家獲批上市。但只有德芮可制藥以及杰諦醫(yī)藥的鹽酸曲恩汀膠囊上市申請被納入優(yōu)先審評。
（資料來源：CDE官網(wǎng)）
關于Wilson病
肝豆狀核變性又稱Wilson病，是一種常染色體隱性遺傳性疾病，其致病基因ATP7B定位于13號染色體長臂（13q14.3）。在生理情況下，ATP7B基因編碼一種銅轉運P型ATP酶（ATP7B蛋白），參與銅的跨膜轉運，ATP7B蛋白一方面轉運銅至反高爾基體網(wǎng)絡并與銅藍蛋白前體結合、形成功能性的全銅藍蛋白入血；另一方面轉運銅至膽汁以便排泄。ATP7B蛋白主要在肝 臟表達，當ATP7B基因突變導致ATP7B蛋白對銅的轉運功能障礙時，銅在肝 臟過量沉積，引起肝細胞線粒體氧化應激反應并對脂質、蛋白質、DNA和RNA等分子造成損傷，導致肝細胞損傷、肝 臟脂肪變性；銅還可激活肝星狀細胞，加速肝纖維化進程。當銅超過了肝 臟儲存容量，就會以游離銅的形式進入血液，并在腦部、腎 臟、角膜、關節(jié)以及腸道等部位過量沉積，產(chǎn)生肝 臟外的銅毒 性，引起相應的臨床表現(xiàn)。
Wilson病患者可以在任何年齡起病，但多見于5-35歲，也有3歲起病的肝硬化患者或80歲才出現(xiàn)癥狀的患者。約有3%-4%的患者發(fā)病年齡晚于40歲。
參考資料：
1.肝豆狀核變性（Wilson?。┑脑\治，看2021版指南怎么說？ https://mp.weixin.qq.com/s/YAv-qXhHisu68PI6v14IZA
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