4月3日，和譽醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布其附屬公司上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司在研的新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤。
圖片來源：和譽醫(yī)藥公告
“不限癌種”？
一瞥新型靶點FGFR
ABSK012是由和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的一款新一代FGFR4突變抑制劑，是一種小分子抗腫瘤藥物。藥智數(shù)據(jù)顯示，目前其仍在臨床申請階段。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
今日，和譽醫(yī)藥宣布ABSK012獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥為軟組織肉瘤。ABSK012的靶點為FGFR4，F(xiàn)GFR是近年來“不限癌種”療法的熱門靶點之一；廣泛的適應(yīng)癥也使FGFR抑制劑成為了越來越多制藥企業(yè)研發(fā)管線中的“標(biāo)配”。
借助藥智數(shù)據(jù)簡覽和譽醫(yī)藥的管線，可以發(fā)現(xiàn)其在FGFR靶點也已布局了多款藥物，基本都為小分子藥物。其中，有2款FGFR4抑制劑，除了本次獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的ABSK012，還有ABSK011。并且ABSK011在全球已進(jìn)展至臨床二期階段，在中國已進(jìn)展至臨床一期階段。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
此前，和譽醫(yī)藥的一款選擇性FGFR2/3抑制劑——ABSK061膠囊的臨床申請獲得了CDE受理；目前，其已分別在中國和美國獲批臨床，成為了全球首 個FGFR2/3抑制劑。和譽醫(yī)藥管線中，其他FGFR抑制劑的開發(fā)也正在逐步推進(jìn)中。
靶點FGFR？
遠(yuǎn)不止如此
FGFR抑制劑主要可以分為2大類，一類是泛FGFR抑制劑，可以抑制FGFR家族的多種亞型；另一類是高選擇性FGFR抑制劑，可以選擇性抑制FGFR4等，例如ABSK012。根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，F(xiàn)GFR的相關(guān)適應(yīng)癥包括了膽管癌、肝細(xì)胞癌、腎細(xì)胞癌等，并且目前上市和在研的藥物已有數(shù)十款。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
2019年，全球首 個FGFR泛抑制劑Erdafitinib被FDA批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥為尿路上皮癌；而藥智數(shù)據(jù)顯示，其目前還有晚期實體瘤、肌層浸潤性膀胱癌等多個癌癥相關(guān)適應(yīng)癥處于在研狀態(tài)。中國首 個獲批上市的FGFR抑制劑為信達(dá)生物從Incyte Corp引進(jìn)的佩米替尼，在國內(nèi)已獲批適應(yīng)癥為膽管癌。
Erdafitinib在研/獲批適應(yīng)癥
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
佩米替尼獲批適應(yīng)癥
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
FGFR是一個非常有潛力的靶點。近年來，F(xiàn)GFR抑制劑已逐漸從小分子擴(kuò)大到大分子，而適應(yīng)癥也從膽管癌、肝細(xì)胞癌、腎細(xì)胞癌擴(kuò)大到軟骨發(fā)育不全、纖維化間質(zhì)性肺病等；還有研究顯示，F(xiàn)GFR與癌癥老“將”EGFR的雙靶聯(lián)合方案還可以增強療效且克服耐藥。
值得注意的是，F(xiàn)GFR的潛力遠(yuǎn)不止于此。相關(guān)研究表明，F(xiàn)GFR基因擴(kuò)增程度越高的患者，對于FGFR抑制劑的反應(yīng)越好。換言之，F(xiàn)GFR不僅可以作為一個靶點，還很有可能成為一個療效預(yù)測指標(biāo)。
小 結(jié)
目前ABSK012的研發(fā)進(jìn)展并不算很快，并且其靶點是非常有潛力的FGFR；雖然全球目前上市的FGFR抑制劑并不多，但是其實已有不少藥企對此“虎視眈眈”，時刻準(zhǔn)備搶占市場。最終FGFR的格局幾何，可以拭目以待……
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