近日，專注于第三代體內(nèi)自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術(shù)的艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成數(shù)千萬天使+輪融資。本輪融資由知名機(jī)構(gòu)越秀產(chǎn)業(yè)基金領(lǐng)投，京新藥業(yè)、鼎心資本、南京大學(xué)生物醫(yī)藥行業(yè)校友會(huì)跟投，原股東鼎暉投資繼續(xù)跟投加倉，璞灣資本擔(dān)任此輪獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問。

       據(jù)悉，本輪融資將主要用于加速公司技術(shù)平臺(tái)的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化，同時(shí)推進(jìn)艾碼生物今年面向亨廷頓舞蹈癥的首條自研管線的IND申報(bào)工作。

       公開信息顯示，艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng)立于2022年初，正致力于開發(fā)出更多能在實(shí)際治療中惠及更多尚未滿足臨床需求的病患的產(chǎn)品，特別是針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的治療藥物，打造平臺(tái)型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)。

       越秀產(chǎn)業(yè)基金管理合伙人、總裁盧榮表示：全球細(xì)胞與基因治療快速發(fā)展，有望成為繼小分子靶向藥、大分子生物藥以后的第三大生物醫(yī)藥支柱產(chǎn)業(yè)。艾碼生物致力于在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病等重大臨床需求尚未滿足的疾病領(lǐng)域取得突破性治療技術(shù)以開發(fā)小核酸藥物。我們很高興領(lǐng)投艾碼生物，看好企業(yè)的技術(shù)創(chuàng)新性及產(chǎn)研結(jié)合優(yōu)勢，相信管理團(tuán)隊(duì)多年的學(xué)術(shù)積累和豐富的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)，能夠推動(dòng)全球創(chuàng)新的自組裝外泌體遞送技術(shù)完成真正的臨床落地革新，進(jìn)而同步解決核酸遞送和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病穿越血腦屏障的遞送難題。未來越秀產(chǎn)業(yè)基金將踐行賦能式投資，整合產(chǎn)業(yè)鏈資源，推動(dòng)艾碼生物與被投企業(yè)產(chǎn)業(yè)對接，持續(xù)打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)投資生態(tài)。

       據(jù)市場情報(bào)公司EvalutePharma和BCG預(yù)測，2024年RNA核酸治療市場規(guī)模將達(dá)到86億美元，2018-2024年CAGR約為35%。核酸藥物也有望成為繼小分子藥和抗體藥后的第三大類型藥物。

       但目前核酸藥物的轉(zhuǎn)化應(yīng)用卻嚴(yán)重受限于其體內(nèi)遞送問題，難以有效到達(dá)作用位點(diǎn)。可以說，遞送系統(tǒng)是核酸藥物能夠靶向發(fā)揮穩(wěn)定藥效的保障，也已經(jīng)成為影響其成藥性最大的障礙。

       對此，艾碼生物創(chuàng)始人張辰宇教授則巧妙地通過利用人體自身器官組織作為生物反應(yīng)器，“加工”產(chǎn)生活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應(yīng)器”產(chǎn)生的外泌體中，這樣通過內(nèi)源性細(xì)胞分泌的外泌體“運(yùn)輸”方式，既保護(hù)siRNA完成跨細(xì)胞和生物屏障的運(yùn)輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺(tái)，保障了核酸藥物遞送的安全性，實(shí)現(xiàn)了對“核酸藥物無肝外有效遞送體系”的突破。同時(shí)，該技術(shù)平臺(tái)也完全避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大，極其不穩(wěn)定、易被降解、需求量不能滿足等問題。在給藥濃度極低的情況下，艾碼生物研發(fā)的藥物也能夠在體內(nèi)發(fā)揮強(qiáng)大的作用。此外，基于公司在合成生物學(xué)工程化領(lǐng)域的優(yōu)勢，艾碼生物還可使得藥物攜帶多基因組件且擁有靶向性，最終通過外泌體遞送至不同的器官。

       南京大學(xué)生物醫(yī)藥行業(yè)校友會(huì)代表金銀燕也表達(dá)了對艾碼生物學(xué)術(shù)科研的支持：“張教授一直是我們南大所知悉的‘科學(xué)狂人’，創(chuàng)新性的科學(xué)研究一直是張教授科研團(tuán)隊(duì)所堅(jiān)持的。我們特別看好張教授團(tuán)隊(duì)的這一科研成果，相信一定可以成功轉(zhuǎn)化。”

       產(chǎn)研結(jié)合，實(shí)現(xiàn)科研到產(chǎn)業(yè)高速轉(zhuǎn)化

       張辰宇教授表示：“如果沒有專業(yè)的產(chǎn)業(yè)化團(tuán)隊(duì)配合，那么再前沿優(yōu)秀的技術(shù)都有可能永遠(yuǎn)駐足于實(shí)驗(yàn)室階段。我很感謝孟夏博士和我一起搭檔推動(dòng)第三代體內(nèi)自組裝外泌體遞送技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室科研到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，早日造福更多患者，實(shí)現(xiàn)這項(xiàng)創(chuàng)新技術(shù)最純粹的意義。”

       據(jù)了解，艾碼生物CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人孟夏博士，在跨國生物技術(shù)企業(yè)積累了二十多年的工作經(jīng)驗(yàn)，曾領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)完成3個(gè)病毒載體類的一類創(chuàng)新藥的研發(fā)，并獲批進(jìn)入臨床。可以說，正是兼具國際視野和新藥開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的孟夏博士，加速了張辰宇教授研究成果轉(zhuǎn)化。

       在孟夏博士的帶領(lǐng)下，艾碼生物在正式運(yùn)營的一年時(shí)間內(nèi)，從零開始迅速組建擁有豐富產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)的產(chǎn)業(yè)團(tuán)隊(duì)，并開始與南京大學(xué)科研進(jìn)行互補(bǔ)結(jié)合。在2022年國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心發(fā)布的核酸藥物“揭榜掛帥”技術(shù)攻關(guān)項(xiàng)目中，艾碼生物孟夏博士負(fù)責(zé)的“靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的核酸藥物外泌體遞送技術(shù)平臺(tái)”項(xiàng)目成功入選了其中的“重點(diǎn)項(xiàng)目”。也是在這短短一年的時(shí)間內(nèi)，依靠產(chǎn)研結(jié)合的高執(zhí)行力團(tuán)隊(duì)，艾碼生物針對亨廷頓舞蹈癥管線完成了大量動(dòng)物藥效實(shí)驗(yàn)與毒理實(shí)驗(yàn)，并同步在FDA開啟了孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）申報(bào)工作。

       艾碼生物高效的執(zhí)行團(tuán)隊(duì)，也令參與本輪融資的鼎心資本合伙人鄧寧感到驚訝，他表示：“我們非常驚訝于在孟夏博士帶領(lǐng)下團(tuán)隊(duì)的執(zhí)行力，早期項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)中罕有這樣清晰的目標(biāo)規(guī)劃及強(qiáng)有力的執(zhí)行力，這也讓我們對于項(xiàng)目更有了投資信心。在資本寒冬，疫情因素的雙重重壓下艾碼生物可以破釜沉舟，一步一步踏實(shí)地按照預(yù)期推進(jìn)管線項(xiàng)目讓我們看到了團(tuán)隊(duì)的韌性。我們鼎心資本也堅(jiān)信在這樣產(chǎn)研結(jié)合的力量推動(dòng)下，艾碼生物一定可以研發(fā)出造福患者的藥物，給患者帶來希望。”

       原股東鼎暉投資創(chuàng)新與成長高級合伙人柳丹博士也同時(shí)表示：“艾碼生物在過去一年中取得的進(jìn)展和結(jié)果給了我們股東很大的信心和暖意。該先進(jìn)技術(shù)在行業(yè)和監(jiān)管評定中取得的認(rèn)可和肯定，和團(tuán)隊(duì)在疫情下保障管線的高效快速推進(jìn)，可能很快將在包括亨廷頓舞蹈癥在內(nèi)的多個(gè)神經(jīng)系統(tǒng)疾病中帶來突破性結(jié)果，我們對這一平臺(tái)的延展和可復(fù)制性抱有很大期待，我們投資人愿意支持真正中國原創(chuàng)先進(jìn)技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，并助力艾碼生物早日造福未來更多的全球患者。”

       艾碼生物首條研發(fā)管線所面對的亨廷頓舞蹈癥，就是一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病。患有該病癥的患者往往會(huì)出現(xiàn)神經(jīng)功能障礙，運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和精 神異常，現(xiàn)有藥物及手術(shù)治療僅能緩解部分癥狀，無法實(shí)現(xiàn)徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細(xì)胞內(nèi)異常聚集形成大分子團(tuán)，并導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機(jī)制。因而，降低mHTT蛋白也是該病癥治療的根本策略。

       孟夏博士表示：“從前期的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果來看，艾碼的技術(shù)平臺(tái)有望突破中樞神經(jīng)疾病治療的難題。我們也同步開啟了亨廷頓舞蹈癥管線在美國FDA的孤兒藥認(rèn)證工作，相信這一技術(shù)可以走向全球市場，得到全球市場的認(rèn)可，未來，艾碼生物將利用獨(dú)有的第三代體內(nèi)自組裝外泌體遞送系統(tǒng)繼續(xù)聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域尚未滿足的臨床需求，打造平臺(tái)型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)，實(shí)現(xiàn)技術(shù)創(chuàng)新服務(wù)于患者和社會(huì)的理想。”

       關(guān)于越秀產(chǎn)業(yè)基金

       廣州越秀產(chǎn)業(yè)投資基金管理股份有限公司成立于2011年，是越秀資本旗下的投資管理平臺(tái)，截至目前累計(jì)基金管理規(guī)模超千億元。經(jīng)過多年市場化、專業(yè)化的發(fā)展，公司形成了一核（母基金投資）兩翼（股權(quán)投資、夾層投資）的業(yè)務(wù)布局，成長為粵港澳大灣區(qū)富有影響力的產(chǎn)業(yè)資本運(yùn)營商。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，公司以深度研究驅(qū)動(dòng)投資，不斷整合生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)資源，賦能被投企業(yè)，助力打造良好的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈。目前累計(jì)投資生物醫(yī)藥企業(yè)超50家，在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，已投優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目包括：圣諾醫(yī)藥（2257.HK）、嘉晨西海、艾碼生物、瑞風(fēng)生物等。

       關(guān)于京新藥業(yè)

       浙江京新藥業(yè)股份有限公司（證券代碼：002020）成立于1990年，是一家集研發(fā)、生產(chǎn)、銷售于一體的醫(yī)藥上市公司。公司遵循“做強(qiáng)藥品主業(yè)，發(fā)展醫(yī)療器械”的經(jīng)營方針，堅(jiān)持“務(wù)實(shí)、創(chuàng)新、包容、共贏”的企業(yè)核心價(jià)值觀，以“精心守護(hù)健康”為使命，致力于成為中國精 神神經(jīng)、心腦血管領(lǐng)域的領(lǐng) 先者。

       關(guān)于鼎心資本

       鼎心資本于2014年成立，核心團(tuán)隊(duì)成員擁有深厚金融與產(chǎn)業(yè)的復(fù)合背景，以投資推動(dòng)社會(huì)進(jìn)步為企業(yè)使命，聚焦醫(yī)療和硬科技方向的早期、專業(yè)化投資，主導(dǎo)參與了近40個(gè)優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目的早期投資，分別躋身“中國最 佳早期創(chuàng)業(yè)投資機(jī)構(gòu)”、“醫(yī)療健康最 佳投資機(jī)構(gòu)”、“中國半導(dǎo)體與集成電路領(lǐng)域最 佳早期投資機(jī)構(gòu)”等行業(yè)重要榜單。鼎心資本當(dāng)前累計(jì)管理規(guī)模已超過100億元，出資人涵蓋政府引導(dǎo)基金、保險(xiǎn)公司、上市公司及其股東、大型企業(yè)集團(tuán)、市場化母基金等機(jī)構(gòu)投資人，2021、2022已連續(xù)兩年進(jìn)入保險(xiǎn)資金投資的股權(quán)基金管理人年度最高的A類評價(jià)名單。