2023年5月22日，美國(guó)東部時(shí)間上午10：30

       • OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的DIAMOND試驗(yàn)達(dá)到了其第1階段目標(biāo)，即驗(yàn)證旨在優(yōu)化OCS-01療效潛力的荷載和維持給藥方案，具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義

       • 第6周時(shí)最 佳矯正視力（BCVA）與基線相比的主要療效終點(diǎn)顯示，OCS-01組與對(duì)照組相比，視力的增加有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義

       • 次要終點(diǎn)結(jié)果同樣具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，與對(duì)照組相比，OCS-01組在BCVA中獲得≥15個(gè)字母改善的患者比例更高，視網(wǎng)膜厚度的改善也更高

       • OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件

       • 如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有可能成為DME的第一個(gè)使用滴眼方式的非侵入性治療方法

       2023年5月23日，Oculis 公司（納斯達(dá)克：OCS）（"Oculis"）宣布OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的三期臨床試驗(yàn)DIAMOND第1階段取得積極頂線結(jié)果。DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬人，由于缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。

       OCS-01三期臨床第1階段積極頂線結(jié)果意味著DME治療模式可能面臨改變

       DIAMOND是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、多中心、分兩個(gè)階段進(jìn)行的三期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一階段的主要目的是選擇最 佳的給藥方案。第一階段在美國(guó)和歐洲的39個(gè)臨床中心進(jìn)行，148名患者按2：1隨機(jī)接受OCS-01（=100）或安慰劑（=48），先是每天滴眼6次為期6周的荷載期，隨后進(jìn)入每天滴眼3次為期6周的維持期。

       第1階段達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運(yùn)用"早期治療糖尿病視網(wǎng)膜病變研究"圖表（BCVA ETDRS）的平均BCVA評(píng)分有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善（OCS-01：7.2個(gè)字母，安慰劑： 3.1個(gè)字母，p=0.007），顯示治療組視力增加顯著。持續(xù)到第12周的療效同樣具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（OCS-01： 7.6個(gè)字母，安慰劑：3.7個(gè)字母，p= 0.016）。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達(dá)到≥15個(gè)字母的患者比例更高（OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015），并持續(xù)到第12周（OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009）。

       在這項(xiàng)為期3個(gè)月的試驗(yàn)中，OCS-01達(dá)到了全部?jī)蓚€(gè)臨床療效終點(diǎn)（BCVA評(píng)分改善，和獲得3行視力提升的患者比例）。藥物批準(zhǔn)將要求這些指標(biāo)在為期12個(gè)月的治療中可以實(shí)現(xiàn)。

       在OCS-01治療組中，視網(wǎng)膜中心凹厚度（CST）在第6周時(shí)有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著下降（OCS-01： -63.6μm，安慰劑： +5.5μm，p<0.0001）。視網(wǎng)膜厚度的下降持續(xù)到第12周（-61.6μm 對(duì) - 16μm，p=0.004）。

       OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件。

       OCS-01開發(fā)項(xiàng)目將按計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)入第2階段，包括兩項(xiàng)全球試驗(yàn)，每個(gè)試驗(yàn)招募約350-450名患者。Oculis預(yù)計(jì)將在今年下半年開始DIAMOND試驗(yàn)的第2階段。

       Oculis的首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士，Riad Sherif說："我很高興，非常受鼓舞，在這個(gè)試驗(yàn)的第一階段，OCS-01以顯著的方式達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)。在OCS-01之前，從來沒有滴眼液治療DME的積極結(jié)果?，F(xiàn)在，OCS-01已經(jīng)在兩項(xiàng)不同的研究中得到驗(yàn)證，具有一致和重復(fù)的積極結(jié)果。我們?nèi)詫Ｗ⒂诟叨葍?yōu)先地推進(jìn)三期臨床DIAMOND試驗(yàn)的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首次應(yīng)用滴眼液治療DME這種嚴(yán)重和致盲的疾病更近一步。"

       內(nèi)華達(dá)州里諾Sierra Eye Associates臨床研究主任，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗(yàn)主要研究者Arshad M. Khanani評(píng)論道："作為三期臨床DIAMOND試驗(yàn)的主要研究者，看到第1階段試驗(yàn)的積極結(jié)果令人非常興奮。DME患者在開始使用OCS-01滴眼液治療6周后，BCVA改善7.2個(gè)字母，CST減少63.6μm，這對(duì)治療醫(yī)生和患者具有臨床意義。OCS-01作為一種已顯示出這些積極結(jié)果的非侵入性治療方法，如果獲得批準(zhǔn)，有可能使大量DME患者受益。我期待著將患者納入這個(gè)試驗(yàn)的第2階段。"

       南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院眼科臨床教授，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗(yàn)主要研究者David S.Boyer教授說：："DME與滲透性增加和炎癥都相關(guān)。目前抗VEGF作為有效的抗?jié)B透性藥物，但對(duì)炎癥無影響。因此，相當(dāng)大比例的患者單獨(dú)使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有潛力補(bǔ)充目前的治療，和用于治療頑固性患者。此外，由于它是一種外用藥物，如果獲得批準(zhǔn)，它也有潛力成為DME的一線治療藥物。簡(jiǎn)而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成為真正的游戲規(guī)則改變者。"

       關(guān)于OCS-01滴眼液及Optireach®技術(shù)

       利用Oculis公司的Optireach®專利技術(shù)，OCS-01是一種新型的高濃度（15 mg/ml）地塞米松局部制劑。它通過滴眼液到達(dá)視網(wǎng)膜，是DME治療新的給藥途徑，與目前治療方法不同，目前的治療都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃體內(nèi)注射將藥物輸送到視網(wǎng)膜。Optireach®增溶配方技術(shù)，通過提高親脂性藥物的溶解度，增加藥物在眼表的停留時(shí)間，使藥物通過眼表到達(dá)眼后段，從而解決了傳統(tǒng)滴眼液的局限性。

       關(guān)于糖尿病黃斑水腫（DME）

       DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因。目前據(jù)估計(jì)，它將影響全球約3700萬人，隨著糖尿病的增加，其患病率預(yù)計(jì)到2040年將增加到5300萬人1,2. DME是糖尿病視網(wǎng)膜病變的一種不可逆的進(jìn)行性并發(fā)癥，與持續(xù)的高血糖水平損害黃斑中的神經(jīng)和血管有關(guān)，黃斑是視網(wǎng)膜負(fù)責(zé)清晰視力的區(qū)域。視網(wǎng)膜內(nèi)的血管膨脹，進(jìn)而滲漏，導(dǎo)致視網(wǎng)膜內(nèi)的液體積聚（水腫），從而發(fā)生DME。對(duì)于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、負(fù)擔(dān)更少的治療方法。

       關(guān)于Oculis

       Oculis（Nasdaq： OCS）是一家致力于改善視力和保護(hù)眼睛的國(guó)際生物制藥公司。Oculis的高度差異化管線由多個(gè)在開發(fā)的創(chuàng)新候選藥物組成，應(yīng)對(duì)未滿足的眼科臨床需求。它包括，OCS-01滴眼液，處于三期臨床階段用于治療糖尿病性黃斑水腫（DME）和眼部手術(shù)后炎癥和疼痛的外用候選藥物；OCS-02滴眼液，處于臨床二期用于治療干眼?。―ED）和葡萄膜炎的外用生物候選藥物；以及OCS-05，用于治療急性視神經(jīng)炎（AON）和其他神經(jīng)眼科疾病，如青光眼、糖尿病視網(wǎng)膜病變、地理萎縮和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎，改變疾病進(jìn)程的候選藥物。OCS-05首 個(gè)用于患者的概念驗(yàn)證試驗(yàn)?zāi)壳罢诜▏?guó)進(jìn)行。Oculis的總部設(shè)在瑞士，業(yè)務(wù)遍及歐洲、美國(guó)和中國(guó)，致力于為世界各地的患者提供改變生活的治療方法，由經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)領(lǐng)導(dǎo)，并得到領(lǐng)先的國(guó)際醫(yī)療投資者的支持。

       1）Yau 等. 糖尿病視網(wǎng)膜病變的全球患病率和主要危險(xiǎn)因素，Diabetes Care 2012 Mar; 35(3): 556-564.

       2）國(guó)際糖尿病聯(lián)合會(huì)-diabetesatlas.org 估計(jì)，全球糖尿病患者2021 年5.37億, 到 2045 年達(dá)到 7.83億