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產(chǎn)品分類導(dǎo)航
CPHI制藥在線 資訊 美國(guó)TOP 10天價(jià)藥物,單劑最貴近2500萬RMB!

美國(guó)TOP 10天價(jià)藥物,單劑最貴近2500萬RMB!

熱門推薦: ZYNTEGLO Skysona Hemgenix
作者:文心  來源:藥渡Daily
  2023-05-24
美國(guó)國(guó)內(nèi)對(duì)大型藥企定價(jià)過高的藥物價(jià)格批評(píng)聲不斷。醫(yī)藥行業(yè)的許多新產(chǎn)品近年持續(xù)打破天價(jià)藥物的價(jià)格記錄,也從一方面反應(yīng)了資本在定價(jià)時(shí)候的另一幅面孔,那就是:只要患者沒得選,價(jià)格能標(biāo)多貴標(biāo)多貴。下面將帶大家了解這些“天價(jià)”藥物與它們的定價(jià)策略,看看這些藥物都有哪些,以及藥廠是如何為他們的定價(jià)行為做出辯護(hù)的。

       美國(guó),作為世界第一大經(jīng)濟(jì)體,雖不差錢,但也苦藥物價(jià)格過高久矣,美國(guó)國(guó)內(nèi)對(duì)大型藥企定價(jià)過高的藥物價(jià)格批評(píng)聲不斷。今年早些時(shí)候,禮來、諾和諾德和賽諾菲分別降低了胰島素產(chǎn)品的價(jià)格,并調(diào)整了針對(duì)患者的價(jià)值計(jì)劃,向市場(chǎng)流露出藥企溫情脈脈的一面,釋放給患者藥企降低用藥成本努力的信號(hào)。但是,醫(yī)藥行業(yè)的許多新產(chǎn)品近年持續(xù)打破天價(jià)藥物的價(jià)格記錄,也從一方面反應(yīng)了資本在定價(jià)時(shí)候的另一幅面孔,那就是:只要患者沒得選,價(jià)格能標(biāo)多貴標(biāo)多貴。

       下面將帶大家了解這些“天價(jià)”藥物與它們的定價(jià)策略,看看這些藥物都有哪些,以及藥廠是如何為他們的定價(jià)行為做出辯護(hù)的。

       1

       Hemgenix

       我價(jià)格高,但我為醫(yī)保體系省了錢

       公司:CSL Behring,uniQure

       適應(yīng)癥:B型血友病

       領(lǐng)域:基因治療

       每劑成本:350萬美元

Hemgenix

       CSL Behring和uniQure公司擁有世界上最昂貴的新藥Hemgenix,售價(jià)高達(dá)350萬美元。

       這種療法于去年11月獲得FDA批準(zhǔn)。Hemgenix是一款一次性基因治療產(chǎn)品,該療法以腺相關(guān)病毒(AAV)為載體,通過靜脈輸注形式遞送B型血友病所缺乏的凝血因子IX,在肝 臟中表達(dá)并產(chǎn)生因子IX蛋白,增加因子IX的血液水平從而限制出血發(fā)作。在一項(xiàng)涉及54名血友病患者的試驗(yàn)中,該療法使得受試者的因子IX活性水平增強(qiáng),對(duì)凝血因子IX的預(yù)防性治療需求減少,年出血率(ABR)與基線相比降低了54%。

       值得一提的是,傳統(tǒng)的B型血友病治療方式為補(bǔ)充治療方式,即通過頻繁靜脈注射的方式補(bǔ)充凝血因子IX。而基因治療使得患者能夠像健康人一樣產(chǎn)生足夠的凝血因子IX,無需重復(fù)輸注。

       據(jù)悉,美國(guó)臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所(ICER)出具的報(bào)告評(píng)估Hemgenix價(jià)格上限為290萬美元。然而該藥實(shí)際價(jià)格為每劑350萬美元,刷新“全球最貴藥物”的記錄。

       盡管標(biāo)價(jià)驚人,但其生產(chǎn)者CSL Behring和uniQure公司認(rèn)為,該藥物將為整個(gè)醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省大量成本,并通過降低年出血率、減少或消除預(yù)防性治療、產(chǎn)生持續(xù)多年的IX因子水平升高方面,顯著降低血友病B的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。CSL公司表示,中度至重度血友病B患者一生中可能會(huì)花費(fèi)醫(yī)療保健系統(tǒng)2000多萬美元。

       2

       Skysona

       因?yàn)橛行?,價(jià)格才高

       公司:Bluebirdbio(Bluebird bio)

       適應(yīng)癥:腦腎上腺白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良

       領(lǐng)域:基因治療

       每劑成本:300萬美元

Skysona

       2022年9月,隨著Bluebird公司將Skysona定價(jià)為300萬美元,腦腎上腺白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(CALD)的治療成為當(dāng)時(shí)FDA批準(zhǔn)的最昂貴的藥物。但這個(gè)“史上最昂貴藥物”頭銜只保持了兩個(gè)月。11月,CSL Behring的Hemgenix藥物被批準(zhǔn)后,接過了這個(gè)史上最貴頭銜。

       Skysona是第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用于治療CALD的一次性基因療法。Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D)是一種造血干細(xì)胞慢病毒體外基因療法。療法大致流程為:從患者體內(nèi)取出自體造血干細(xì)胞,體外經(jīng)搭載人ABCD1基因的慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)修飾后,回輸給患者。用于治療年齡在18歲以下、攜帶ABCD1基因突變、早期腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(CALD)患者。

       Bluebird是如何為Skysona定價(jià)的?首席商業(yè)和運(yùn)營(yíng)官Tom Klima在3月份的公司演講中表示,這是一個(gè)由數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的過程:藥品定價(jià)綜合考慮了積極的臨床結(jié)果、生活質(zhì)量的改善、衛(wèi)生系統(tǒng)成本的節(jié)省以及患者和家庭的潛在社會(huì)影響等多方面調(diào)研數(shù)據(jù)。

       Bluebird首席執(zhí)行官Andrew Obenshain表示,這一價(jià)格充分反映了它作為一種迫切需要的治療選擇所提供的臨床益處--可以減緩受進(jìn)行性、不可逆性和致命性罕見疾病影響的兒童神經(jīng)功能障礙的進(jìn)展。

       除了研究和開發(fā)基因療法的成本外,制造這種療法本身也很昂貴。從患者身上采集細(xì)胞后,需要55到60天才能產(chǎn)生一劑Skysona。

       但是高昂的價(jià)格,令絕大多數(shù)的患者望而卻步,雖然Blubirdbio表示如果療效不佳可提供80%的退款,但是Skysona在歐洲上市不到3個(gè)月,就宣布由于商業(yè)策略原因退出歐洲市場(chǎng),其根本都與價(jià)格有關(guān)。

       雖然定價(jià)有些暴利,不過Blubirdbio公司將不會(huì)從Skysona那里獲得巨額銷售回報(bào),因?yàn)镃ALD極為罕見,在美國(guó)每年約有50人患有CALD。該公司預(yù)計(jì)每年僅約治療10名患者。

       3

       Zynteglo

       歐洲人嫌貴,我在美國(guó)賣,無效退款受ICER表揚(yáng)

       公司:Bluebirdbio

       適應(yīng)癥:輸血依賴性地中海貧血

       領(lǐng)域:基因治療

       每劑成本:225萬美元

       四年前, Bluebird在歐洲獲得基因治療Zynteglo的監(jiān)管批準(zhǔn)后,該公司將輸血依賴型(β)地中海貧血(TDT)治療的價(jià)格定為157.5萬歐元(約180萬美元)。

       但這一數(shù)字不符合歐洲的成本效益標(biāo)準(zhǔn)。于是,Bluebird于2021年8月宣布離開歐洲,宣稱價(jià)格 “站不住腳”,市場(chǎng)“被破壞了”。

       在美國(guó),除了獲得優(yōu)先審查、快速通道、突破性治療和孤兒指定外,Zynteglo還申請(qǐng)獲得了罕見的兒科疾病領(lǐng)域藥品憑證。離開歐洲一年后,Bluebird在美國(guó)推出Zynteglo,并發(fā)現(xiàn)美國(guó)是一個(gè)更好的市場(chǎng),于是對(duì)其基因療法進(jìn)行了重新定價(jià),價(jià)格為每劑280萬美元。這使Zynteglo成為當(dāng)時(shí)最昂貴的藥物。

       不過Zynteglo獲得“最昂貴藥物”的頭銜時(shí)間也不長(zhǎng)。批準(zhǔn)四周后,美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了上文300萬美元的Skysona。

       Zynteglo的價(jià)格在其上市的2022年8月份獲得批準(zhǔn)時(shí)曾引起了軒然大波,反對(duì)聲音四起。但Bluebird公司認(rèn)為,與患者每?jī)傻轿逯苄枰臉?biāo)準(zhǔn)護(hù)理輸血費(fèi)用相比,這是一筆相對(duì)劃算的價(jià)格。Bluebird表示,在病人的一生中,標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的費(fèi)用可能超過600萬美元。提供醫(yī)療成本效益分析的臨床經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所(ICER)表示支持Bluebird的價(jià)格,即單支Zynteglo劑量的價(jià)值為277萬美元。

       在評(píng)估中,ICER還贊揚(yáng)了Bluebird為Zynteglo簽訂治療合同的做法:如果患者不能進(jìn)行后續(xù)輸血治療,該公司承諾退還80%的治療費(fèi)用。

       Zynteglo適用于需要定期輸注紅細(xì)胞的β地中海貧血患者。這種疾病是遺傳性的,會(huì)導(dǎo)致血液中含氧量不足,每21000例新生兒中就有一例發(fā)生這種疾病。美國(guó)有1300至1500人患有這種疾病。

       4

       Zolgensma

       貼著競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手定價(jià),可以分期付款

       公司:諾華

       適應(yīng)癥:脊髓性肌肉萎縮癥

       領(lǐng)域:基因治療

       每劑成本:225萬美元

       與此列表中的其他基因療法一樣,諾華的Zolgensma是一種一次性療法,旨在一次治療,持續(xù)終生。雖然它的價(jià)格很高,但帶來的臨床收益持續(xù)時(shí)間也相應(yīng)很長(zhǎng)。

       相比之下,第一種被批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物Biogen的Spinraza的年成本首年為75萬美元,之后為每年37.5萬美元。

       如果不算與Spinraza注射相關(guān)的額外費(fèi)用,從第五年開始,Biogen藥物的累積成本將高于Zolgensma。

       諾華公司發(fā)言人在聲明中表示,Zolgensma的定價(jià)是反映了基因療法的變革性質(zhì)和益處,以及它所能提供的長(zhǎng)期價(jià)值。

       SMA是由SMNA1基因突變引起的罕見遺傳疾病。在美國(guó),每年約有500名嬰兒出生時(shí)患有SMA。

       Zolgensma使用腺相關(guān)病毒作為載體,將人SMN基因的功能性拷貝傳遞到靶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞中,從而產(chǎn)生正常的SMN蛋白以支持肌肉功能。

       Zolgensma于2019年被批準(zhǔn)用于患有1型SMA的嬰兒,是一種開創(chuàng)性的治療方法。最初的212.5萬美元的定價(jià)略高于美國(guó)藥物成本監(jiān)管機(jī)構(gòu),臨床與經(jīng)濟(jì)審查研究所(Institute for Clinical and Economic Review)進(jìn)行的一項(xiàng)成本效益分析的閾值。

       但諾華試圖通過提供靈活的支付模式來抵消監(jiān)管部門對(duì)價(jià)格的不滿。

       這些措施包括將付款分散在五年內(nèi),只有在藥物持續(xù)起效的情況下才需繼續(xù)付款。這種方法使得Zolgensma的年成本基本與Spinraza持平。

       同時(shí),該藥物繼續(xù)產(chǎn)生長(zhǎng)期數(shù)據(jù),顯示其持久作用。在3月份的最新更新中,所有參加了一項(xiàng)持續(xù)15年的觀察性研究的10名1期試驗(yàn)患者之前都到達(dá)了里程碑,最長(zhǎng)的隨訪時(shí)間達(dá)到了7年半。此外,在隨訪期間,三名患者可以在幫助下站立。

       5

       Myalept

       患者唯一選擇,貴也得用

       公司:Chiesi Farmaceutici

       適應(yīng)癥:瘦素缺乏癥

       領(lǐng)域:重組蛋白

       每年費(fèi)用:126萬美元

Myalept

       2014年2月24日,美國(guó)FDA批準(zhǔn)Myalept(注射用美曲普汀)作為替代治療藥物結(jié)合飲食用于治療先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者的瘦素缺乏癥。

       Myalept由Amryt公司研發(fā),是一款重組人瘦素蛋白類似物。多年來,直到基因療法出現(xiàn)前,Myalept在全球最昂貴藥物年度排名中一直處于榜首。該產(chǎn)品的年用藥成本約為126萬美元。根據(jù)Chiesi的數(shù)據(jù),這種藥一瓶藥物的價(jià)格為5867.52美元,患者平均每月使用18瓶,為105615美元。所用瓶數(shù)可能因患者而異。

       脂肪營(yíng)養(yǎng)不良是一組罕見疾病,其特征是皮膚下脂肪組織大量喪失,導(dǎo)致瘦素激素缺乏并導(dǎo)致代謝異常狀況。Myalept是人類瘦素的重組形式,用于治療先天性或后天性全身性脂肪營(yíng)養(yǎng)不良患者的瘦素缺乏癥。

       2021年初,Myalept從每瓶5093美元躍升至5297美元,當(dāng)時(shí)年治療價(jià)格升至114萬美元。它的價(jià)格多年來已被多次提高。

       這種藥物是唯一被批準(zhǔn)用于治療這種罕見疾病的藥物,因此沒有更便宜的選擇。2021年,Myalept全年收入1.41億美元。

       6

       Zokinvy

       曾經(jīng)免費(fèi),再不收高價(jià)就沒機(jī)會(huì)了

       公司:Eiger BioPharmaceuticals

       適應(yīng)癥:Hutchinson-Gilford早衰綜合征和早衰樣核纖層蛋白病

       領(lǐng)域:轉(zhuǎn)移酶抑制劑

       每年費(fèi)用:107萬美元

       Zokinvy是于2020年獲得批準(zhǔn)的一款孤兒藥,是美國(guó)第一個(gè)用于治療Hutchinson-Gilford早衰綜合征和1歲及以上患者的早衰樣核纖層蛋白病的藥物。Zokinvy的本質(zhì)是一種法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑,也是之前研發(fā)的一類分子靶向的抗腫瘤藥物。如今的研究顯示,它還能阻止細(xì)胞產(chǎn)生過多的早衰蛋白。

       Hutchinson-Gilford早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病是兩種不同的致命疾病,其特征是過早衰老。

       據(jù)估計(jì),全世界有400人患有Hutchinson-Gilford早衰癥,而早衰樣核纖層蛋白病約有200人。大多數(shù)患者在15歲之前死于心臟病或中風(fēng)。

       與榜單中同樣高價(jià)的基因療法不同,Zokinvy并不是一種治愈方法,需要持續(xù)給藥。Zokinvy的劑量取決于體表面積,它每年的平均價(jià)格約為107萬美元。

       Zokinvy是由默沙東和Eiger于2018年開發(fā)的。

       Zokinvy上市時(shí)獲得了罕見病藥物的加速審查。同年晚些時(shí)候,Eiger籌集了9500萬美元,并與幫助開發(fā)該藥物的Progeria研究基金會(huì)分享了收益。

       7

       Denyelza

       準(zhǔn)備在華上市

       Danyelza—準(zhǔn)備在華上市

       公司:Y-mAbs

       治療疾病:復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤

       領(lǐng)域:?jiǎn)慰寺】贵w

       每年費(fèi)用:101萬美元

       Y-mAbs Therapeutics在市場(chǎng)上只有一種批準(zhǔn)的產(chǎn)品—Danyelza。

       Danyelza是一種靶向神經(jīng)節(jié)苷脂GD2的人源化單克隆抗體,GD2抗原在各種神經(jīng)外胚層來源的腫瘤和肉瘤中呈現(xiàn)高表達(dá),包括神經(jīng)母細(xì)胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。Danyelza通過與腫瘤細(xì)胞表面的GD2抗原結(jié)合,能夠觸發(fā)抗體介導(dǎo)的細(xì)胞毒 性反應(yīng)并激活免疫系統(tǒng)中的補(bǔ)體系統(tǒng),從而達(dá)到殺傷腫瘤的效果。目前,Danyelza也正被開發(fā)用于治療骨肉瘤以及其他GD2陽性腫瘤。

       Danyelza于2020年獲得FDA批準(zhǔn),用于治療某些1歲及以上的復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。具體而言,F(xiàn)DA批準(zhǔn)該藥物與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子聯(lián)合用于表現(xiàn)出部分反應(yīng),輕微反應(yīng)或先前治療后疾病穩(wěn)定的患者。

       根據(jù)GoodRx 2022年的統(tǒng)計(jì),該藥每瓶售價(jià)超過21000美元,每位患者每年的費(fèi)用約為101萬美元。據(jù)GoodRx稱,2021年12月,Y-mAbs Therapeutics將藥物價(jià)格提高了3.5%。

       Y-mAbs在3月份表示,2022年該藥物收入4930萬美元,與2021年相比增長(zhǎng)了50%。該公司預(yù)計(jì)今年將從該產(chǎn)品中獲得6000萬至6500萬美元。

       FDA已授予了Danyelza優(yōu)先審查資格、孤兒藥資格(ODD)、突破性藥物資格(BTD)、罕見兒科疾病資格(RPDD)。該藥物的兩項(xiàng)單臂開放標(biāo)簽試驗(yàn)結(jié)果顯示,總體反應(yīng)率分別為40%和34%,不僅為“加速批準(zhǔn)”提供了證據(jù)支持,也向監(jiān)管部門合和公眾證明其“貨真價(jià)實(shí)”。

       2021年7月初,賽生藥業(yè)與Y-mAbs宣布向NMPA正式遞交Danyelza的上市許可申請(qǐng)(BLA),計(jì)劃于2023年上半年在中國(guó)上市。

       8

       Kimmtrak

       多個(gè)“第一”頭銜加身,總可以賣貴點(diǎn)吧

       公司:Immunocore

       適應(yīng)癥:葡萄膜黑色素瘤

       領(lǐng)域:TCR雙特異性蛋白

       每年費(fèi)用:975520美元

Kimmtrak

       Immunocore的Kimmtrak于2022年1月獲得FDA批準(zhǔn),是第一種治療不可切除或轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤的療法,也是第一種治療葡萄膜黑色素瘤的T細(xì)胞受體療法,更是第一個(gè)獲得FDA監(jiān)管批準(zhǔn)的TCR療法。

       葡萄膜黑色素瘤是一種眼癌,是一種罕見的惡性腫瘤,在美國(guó)每年約有1700例診斷。局部放療通常用于預(yù)防轉(zhuǎn)移,但大約一半的患者會(huì)發(fā)生轉(zhuǎn)移,且此后預(yù)后不良。

       Kimmtrak是一種新型T細(xì)胞受體(TCR)雙特異性免疫療法,由可溶性TCR與抗CD3免疫效應(yīng)器結(jié)構(gòu)域融合而成。Kimmtrak專門靶向Gp100陽性細(xì)胞,這是一種在黑色素細(xì)胞和黑色素瘤中廣泛表達(dá)的譜系抗原。

       Kimmtrak通過靜脈輸注給藥,每周一次。Immunocore以每瓶18760美元的價(jià)格推出該藥物,這意味著患者每年的用藥成本為975520美元。但大多數(shù)患者無法接受那么長(zhǎng)時(shí)間的藥物治療。

       在3期IMCgp100-202試驗(yàn)中有31%的患者在6個(gè)月時(shí)仍然存活且沒有疾病進(jìn)展。相比之下,對(duì)照組的這一比例為19%,其接受了研究人員選擇的療法,包括默沙東公司的Keytruda、百時(shí)美施貴寶公司的Yervoy或化療藥物--達(dá)卡巴嗪。

       基于“中位治療時(shí)間為5.3個(gè)月”的研究結(jié)果,Immunocore最初估算Kimmtrak的平均費(fèi)用為40萬美元/人。但I(xiàn)mmunocore在3月份的一次投資者更新中表示,現(xiàn)實(shí)中的治療時(shí)間已經(jīng)增長(zhǎng)到9個(gè)月,這意味著每位患者的平均費(fèi)用約為675000美元。

       公司已經(jīng)建立了一個(gè)名為Kimmtrak Connect的患者支持計(jì)劃,向符合條件的患者免費(fèi)提供Kimmtrak。

       2022年,Kimmtrak給Immunocore帶來了1.17億英鎊(1.41億美元)的業(yè)績(jī),其中8000萬英鎊來自美國(guó)。英國(guó)生物技術(shù)公司正在進(jìn)行一項(xiàng)2/3期臨床試驗(yàn),旨在評(píng)估Kimmtrak單藥或與PD-1抑制劑聯(lián)合用于先前治療過的晚期黑色素瘤(不包括葡萄膜黑色素瘤)患者的有效性和安全性。

       9

       Luxturna

       患者唯一選擇,貴也得用不起效就退款,但還是被認(rèn)為太貴

       公司:Spark Therapeutics

       適應(yīng)癥:雙等位基因RPE65介導(dǎo)的遺傳性視網(wǎng)膜疾病

       領(lǐng)域:基因療法

       每次治療費(fèi)用:850000美元

Luxturna

       Luxturna于2017年12月獲得批準(zhǔn),是業(yè)界首批通過監(jiān)管機(jī)構(gòu)審查的基因療法之一。這種一次性療法旨在治療可導(dǎo)致失明的遺傳性視力喪失。打折前,Luxturna售價(jià)85萬美元,即每只眼睛425000美元。

       在該藥物獲得批準(zhǔn)之前,Spark認(rèn)為該藥物的價(jià)值超過100萬美元。

       早在2018年初公布時(shí),Luxturna以85萬美元的標(biāo)價(jià)登上了用藥成本排行榜的榜首。Spark推出Luxturna之時(shí),恰逢公眾對(duì)罕見病藥品價(jià)格廣泛質(zhì)疑和批評(píng),出于對(duì)這種情況的考量,Spark宣布如果藥物不起作用,則不會(huì)收取全額款項(xiàng)。

       然而并不是每個(gè)人都對(duì)Spark的定價(jià)感到滿意。平價(jià)藥物患者協(xié)會(huì)主席David Mitchell在用藥成本公開后不久表示:“大眾無法接受這樣不合理的價(jià)格,今天宣布的新支付模式只是掩蓋過高價(jià)格的一種方式。”

       另一方面,Spark與瑞士制藥公司諾華(Novartis)合作推廣其基因療法。歐洲對(duì)定價(jià)也很敏感。諾華此前表示“創(chuàng)新”付款模式旨在幫助降低Luxturna的成本。諾華的努力取得了回報(bào),英國(guó)藥品成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)NICE于2019年末推出了該療法。

       與此同時(shí),在美國(guó),臨床與經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所(Institute for Clinical and Economic Review)認(rèn)為,Luxturna的成本應(yīng)降低50%至57%,才能被認(rèn)為具有成本效益。

       10

       Folotyn

       目前獨(dú)此一家,仿制藥即將面世

       公司:Acrotech Biopharma

       適應(yīng)癥:每年復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤

       領(lǐng)域:抑制劑

       每年費(fèi)用:842585美元

Folotyn

       Acrotech Biopharma的Folotyn在2009年已獲得FDA批準(zhǔn),它的批準(zhǔn)日期之早使其成為天價(jià)藥名單上停留最久的藥物。

       Folotyn是Acrotech公司開發(fā)的一款二氫葉酸還原酶抑制劑,2009年在美獲批上市,治療復(fù)發(fā)或難治性周圍T細(xì)胞淋巴瘤。根據(jù)2022年GoodRx的數(shù)據(jù),該藥物被批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤,每年的費(fèi)用超過84萬美元。

       患者通常每年服用約135瓶Folotyn。由于折扣之前的每瓶?jī)r(jià)格超過6200美元,因此即使基因療法和其他較新產(chǎn)品進(jìn)入市場(chǎng),F(xiàn)olotyn仍能在世界上最昂貴的藥物中保持一席之地。

       值得患者慶幸的是,去年12月,F(xiàn)resenius Kabi推出了該藥的仿制藥版本。一位發(fā)言人表示,這家仿制藥制造商不對(duì)特定產(chǎn)品的定價(jià)發(fā)表評(píng)論。

       外周T細(xì)胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一種亞型,在淋巴組織中形成,被認(rèn)為是侵襲性的或快速生長(zhǎng)的。除了Folotyn,其他治療方法包括CHOP化療方案和針對(duì)某些患者的Seagend的Adcetris。

       Folotyn在2009年獲得批準(zhǔn)后立即受到了價(jià)格審查。那一年,《紐約時(shí)報(bào)》重點(diǎn)報(bào)道了該藥物當(dāng)時(shí)每月3萬美元的標(biāo)價(jià),包括引用了一位United Healthcare高管的話,他稱其“不合情理”。

       當(dāng)時(shí),公司通過指出其開發(fā)成本以及患者對(duì)侵襲性癌癥沒有其他治療選擇這一事實(shí)為價(jià)格辯護(hù)。

       公司在今年第四季度財(cái)報(bào)電話會(huì)議上表示,預(yù)計(jì)該藥物的銷售額將達(dá)到15億美元。

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