艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室的正式書(shū)面回函，其原創(chuàng)開(kāi)發(fā)的First-In-Class I類(lèi)創(chuàng)新藥ER2001被授予孤兒藥資格認(rèn)定1, 用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington's Disease, HD）。
ER2001作為艾碼生物體內(nèi)自組裝外泌體遞送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED）技術(shù)平臺(tái)的首 個(gè)產(chǎn)品，在臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)上顯示出令人振奮的初步有效性，并展現(xiàn)出了優(yōu)越安全性，這些是獲得孤兒藥資格認(rèn)定的重要因素。
在獲得孤兒藥資格后，ER2001將可以在后續(xù)的美國(guó)申報(bào)和臨床研究中接受FDA的指導(dǎo)支持。如果將來(lái)產(chǎn)品批準(zhǔn)上市，還有可能享有特殊費(fèi)用減免，美國(guó)七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等若干政策優(yōu)惠。
關(guān)于亨廷頓舞蹈癥
亨廷頓舞蹈癥是一種，一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性疾病?；加性摬“Y的患者往往會(huì)出現(xiàn)神經(jīng)功能障礙，運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和精 神異常，現(xiàn)有藥物及手術(shù)治療僅能緩解部分癥狀，無(wú)法實(shí)現(xiàn)徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細(xì)胞內(nèi)異常聚集形成大分子團(tuán)，并導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機(jī)制。因而，降低mHTT蛋白是治療該病癥的根本和最 佳策略。
關(guān)于ER2001
動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證明，ER2001通過(guò)利用人體或動(dòng)物體的自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)被 “加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應(yīng)器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向的內(nèi)源外泌體中，經(jīng)外泌體分泌 “運(yùn)輸”到神經(jīng)元細(xì)胞，降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA，從而產(chǎn)生藥效。外泌體既保護(hù)siRNA完成跨細(xì)胞和生物屏障的運(yùn)輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺(tái)保障了核酸藥物遞送的安全性，實(shí)現(xiàn)了對(duì)“核酸藥物無(wú)肝外有效遞送體系”的突破；同時(shí)也避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大、不穩(wěn)定易降解、起效量高等問(wèn)題。在給藥濃度極低的情況下，ER2001也能夠在體內(nèi)發(fā)揮強(qiáng)大的作用。目前ER2001的仍然在開(kāi)發(fā)和研究過(guò)程中，尚未獲批上市。
關(guān)于艾碼生物
艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng)立于2021年9月，致力于開(kāi)發(fā)出更多能在實(shí)際治療中惠及更多尚未滿足臨床需求的病患的產(chǎn)品，特別是針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的治療藥物，打造平臺(tái)型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)。至目前為止，艾碼生物已獲得多家國(guó)內(nèi)知名投資機(jī)構(gòu)的投資，目前正在積極推進(jìn)其產(chǎn)品管線，計(jì)劃在今年內(nèi)提交其首 個(gè)產(chǎn)品的IND。
注1：孤兒藥資格認(rèn)定是FDA對(duì)處于研發(fā)階段的罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品的政策支持，該資格認(rèn)定不代表產(chǎn)品獲批上市。
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