本周，審評(píng)審批方面，兩大進(jìn)展值得關(guān)注，一件事是，F(xiàn)DA受理首 款CRISPR基因編輯療法上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格；另一件事是，恒瑞JAK1抑制劑艾瑪昔替尼申報(bào)上市，有望成為首 個(gè)上市的國(guó)產(chǎn)新一代JAK1抑制劑。研發(fā)方面，迪哲醫(yī)藥ASCO口頭報(bào)告JAK1抑制劑臨床數(shù)據(jù)，單藥ORR達(dá)44.3%。交易及投融資方面，博迪生物授出TLR7/8激動(dòng)劑全球權(quán)益。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)和交易及投融資3大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為6.5-6.9，包含21條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、6月5日，NMPA官網(wǎng)顯示，強(qiáng)生旗下楊森烏司奴單抗注射液（ustekinumab、商品名：喜 達(dá) 諾、規(guī)格：45mg/0.5ml/支）新適應(yīng)癥獲批，用于治療對(duì)其他系統(tǒng)性治療或光療應(yīng)答不足或無法耐受的6歲及以上兒童和青少年（體重60公斤至100公斤）中重度斑塊狀銀屑病患者。此前，該藥已獲批用于治療成人中度至重度斑塊狀銀屑病。烏司奴單抗是一款全人源“雙靶向”白細(xì)胞介素12（IL-12）和白細(xì)胞介素23（IL-23）抑制劑。

       申請(qǐng)

       2、6月9日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥及其子公司瑞石生物共同遞交1類新藥硫酸艾瑪昔替尼片上市申請(qǐng)并獲受理。艾瑪昔替尼（SHR0302）是一款新一代JAK1抑制劑，屬于2代JAK抑制劑。根據(jù)其在特應(yīng)性皮炎人群中積極的Ⅱ期研究結(jié)果，該產(chǎn)品還曾被CDE納入突破性治療品種。

       臨床

       批準(zhǔn)

       3、6月5日，CDE官網(wǎng)顯示，翰森制藥1類生物制品HS-20117注射液獲批臨床，擬用于治療晚期實(shí)體瘤。HS-20117是一種EGFR/cMet雙特異性抗體藥物，翰森制藥于2022年與普米斯生物達(dá)成超14億元合作，獲得該產(chǎn)品在大中華區(qū)（包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣）的開發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家權(quán)利。

       4、6月8日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思藥業(yè)1類新藥JAB-26766片獲批臨床，將在中國(guó)開展Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗(yàn)，擬用于治療晚期實(shí)體瘤。JAB-26766是PARP7抑制劑，屬于口服小分子抑制劑，在多種小鼠腫瘤模型中具有顯著的抗腫瘤活性。

       申請(qǐng)

       5、6月7日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東1類生物制品注射用sotatercept遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲受理。Sotatercept是Acceleron Pharma開發(fā)的一款潛在“first-in-class”ⅡA型激活素受體（ActRⅡA）融合蛋白，擬用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）。2021年9月，默沙東完成了對(duì)Acceleron Pharma的收購(gòu)。

       優(yōu)先審評(píng)

       6、6月5日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華1類新藥鹽酸伊普可泮膠囊擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于治療成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。該藥是諾華在研的一款潛在“first-in-class”口服補(bǔ)體途徑因子B的抑制劑iptacopan（LNP023），此前曾被CDE納入突破性治療品種，擬用于治療PNH。

       7、6月8日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟(jì)神州1類新藥澤布替尼膠囊擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于治療聯(lián)合奧妥珠單抗（新一代抗CD20單抗）用于既往接受過至少二線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）患者。澤布替尼是一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑。

       8、6月8日，CDE官網(wǎng)顯示，瓴路藥業(yè)引進(jìn)新藥注射用loncastuximab tesirine擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬用于治療二線或多線系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成年患者。Loncastuximab tesirine是一種靶向CD19的ADC，這是首 款獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的靶向CD19的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       9、6月8日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Novaliq新藥0.1%環(huán)孢菌素A制劑（SHR8058、商品名：CyclASol）獲批上市，用于治療干眼病。2019年11月，恒瑞與Novaliq達(dá)成協(xié)議，獲得該藥在中國(guó)開發(fā)、生產(chǎn)和市場(chǎng)銷售的獨(dú)家權(quán)利。2023年2月，恒瑞醫(yī)藥已向NMPA申報(bào)SHR8058上市。

       申請(qǐng)

       10、6月7日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，兆科眼科合作伙伴Vyluma公司遞交0.01%低濃度阿托品NVK002新藥上市申請(qǐng)（NDA）并獲受理，用于治療兒童近視。PDUFA日期為2024年1月31日。NVK002是一款具有專利配方、試驗(yàn)性、不含防腐劑、每晚使用的滴眼液，適用于3至17歲的患者。

       11、6月8日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Vertex和CRISPR遞交exagamglogene autotemcel（exa-cel）生物制品許可申請(qǐng)（BLA）并獲受理，用于治療嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞貧血?。⊿CD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT），同時(shí)授予治療SCD的優(yōu)先審評(píng)資格。這也是FDA受理的首 個(gè)CRISPR基因編輯療法上市申請(qǐng)，針對(duì)SCD和TDT的PDUFA日期分別為2023年12月8日和2024年3月30日。

       臨床

       申請(qǐng)

       12、6月8日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，澤璟制藥注射用ZGGS15雙特異性抗體獲批臨床，用于治療晚期實(shí)體瘤。ZGGS15是一款人源化抗淋巴細(xì)胞激活基因-3（LAG-3）和T細(xì)胞免疫受體（TIGIT）的雙特異性抗體，其治療晚期實(shí)體瘤的臨床試驗(yàn)已于2023年4月獲NMPA批準(zhǔn)。

       研發(fā)

       臨床數(shù)據(jù)

       13、6月5日，恒瑞醫(yī)藥公布了卡瑞利珠單抗聯(lián)合阿帕替尼（“雙艾”組合）治療既往至少接受過一種全身治療失敗的晚期或復(fù)發(fā)性子宮內(nèi)膜癌患者的Ⅱ期CAP 04研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示：“雙艾”組合在該人群中確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分別為44.4%、91.7%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為6.4個(gè)月，中位總生存期（OS）達(dá)到21.0個(gè)月。

       14、6月5日，星漢德生物公布了乙肝抗原特異性T細(xì)胞受體（TCR）T細(xì)胞療法（研發(fā)代號(hào)：SCG101）研究結(jié)果。結(jié)果顯示，一名患有HBV相關(guān)肝細(xì)胞癌患者接受單劑SCG101輸注后，第28天腫瘤靶病灶相比基線縮小66%，達(dá)到部分緩解（PR），并在第4個(gè)月進(jìn)一步縮小74.5%；另一處病灶完全消失。

       15、6月5日，維眸生物公布了雙靶點(diǎn)藥物VVN539滴眼液針對(duì)開角型青光眼或高眼壓患者的美國(guó)Ⅱ期研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，VVN539滴眼液達(dá)到主要研究終點(diǎn)，表現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義的降眼壓效果，并且在開角型青光眼或高眼壓受試者中具有良好的安全性和耐受性。

       16、6月5日，傳奇生物公布了Ⅲ期CARTITUDE-4研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在中位隨訪16個(gè)月時(shí)，與標(biāo)準(zhǔn)治療方案（SOC）相比，西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel、商品名：Carvykti）降低既往接受過1-3線治療且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者74%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)。西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法。

       17、6月6日，晨泰醫(yī)藥公布了Ⅲ期EVEREST研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在伴有CNS轉(zhuǎn)移的EGFR敏感突變NSCLC患者中，與第一代EGFR-TKI相比，佐利替尼一線治療表現(xiàn)出較好的全身和顱內(nèi)抗腫瘤療效。佐利替尼是一種有效的、口服的、可逆的新一代表皮生長(zhǎng)因子受體激活突變（L858R和Exon 19Del）EGFR-TKI，具有完全穿透血腦屏障的能力。

       18、6月6日，迪哲醫(yī)藥公布了戈利昔替尼針對(duì)復(fù)發(fā)/難治外周T細(xì)胞淋巴瘤的全球關(guān)鍵研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，接受戈利昔替尼治療的患者客觀緩解率（ORR）達(dá)44.3%，其中23.9%達(dá)到完全緩解（CR）。戈利昔替尼是一款高選擇性JAK1抑制劑。

       19、6月7日，君實(shí)生物公布了Ⅲ期CHOICE-01研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與單獨(dú)化療相比，PD-1單抗特瑞普利單抗聯(lián)合化療一線治療無EGFR/ALK突變的晚期非小細(xì)胞肺癌患者可顯著改善PFS和OS；無論P(yáng)D-L1表達(dá)陽性或陰性、腫瘤突變負(fù)荷（TMB）水平高或低，聯(lián)合治療均能帶來OS獲益。其中，非鱗狀NSCLC患者接受特瑞普利單抗聯(lián)合化療治療可獲得更顯著的OS獲益。

       交易及投融資

       20、6月6日，博迪生物宣布與Eikon Therapeutics簽署獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，授權(quán)Eikon在全球范圍內(nèi)開發(fā)并商業(yè)化博迪生物的新型免疫調(diào)節(jié)劑Toll樣受體7和8（TLR7/8）激動(dòng)劑。Toll樣受體（TLRs）是一類先天免疫傳感器，可以識(shí)別保守的微生物結(jié)構(gòu)，TLR的激活可以啟動(dòng)先天性和適應(yīng)性免疫反應(yīng)。

       21、6月6日，藥明生基宣布與茂行生物美國(guó)公司T-MAXIMUM 達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，藥明生基將為茂行生物的MT-027通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品在美國(guó)提供一體化測(cè)試、工藝開發(fā)、申報(bào)批生產(chǎn)及IND申報(bào)等全流程服務(wù)。MT-027產(chǎn)品是茂行生物自主研發(fā)的一款靶向B7-H3的同種異體通用型CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)性高級(jí)別腦膠質(zhì)瘤。