7月17日，CDE官網(wǎng)顯示，上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司/重慶復(fù)創(chuàng)醫(yī)藥研究有限公司的口服小分子MEK1/2選擇性抑制劑FCN-159片被納入擬突破性治療品種，用于治療無法手術(shù)或術(shù)后殘留/復(fù)發(fā)的NF1相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤成人患者。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
神經(jīng)纖維瘤病是一類常染色體顯性遺傳病，基因缺陷致使神經(jīng)嵴細(xì)胞發(fā)育異常，最終導(dǎo)致多系統(tǒng)損害。神經(jīng)纖維瘤以Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）多見，約占96%，其中50%的NF1患者經(jīng)全身磁共振檢測(cè)（WB-MRI）可見叢狀神經(jīng)纖維瘤（pNF）。
這是繼今年4月FCN-159治療組織細(xì)胞瘤被納入突破性療法后，F(xiàn)CN-159斬獲的第二項(xiàng)突破性療法。
組織細(xì)胞瘤是一種罕見的異質(zhì)性疾病，特征是具有不同巨噬細(xì)胞或樹突狀細(xì)胞表型的髓樣細(xì)胞浸潤(rùn)幾乎任何器官，可發(fā)于任何年齡段。目前，BRAF或MEK抑制劑的靶向治療已經(jīng)徹底改變了挽救治療。
據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，除組織細(xì)胞瘤、神經(jīng)纖維瘤病外，F(xiàn)CN-159片還擬被用于治療黑色素瘤、低級(jí)別膠質(zhì)瘤等。此外，2021年，F(xiàn)CN-159片在美國(guó)獲批臨床，目前正進(jìn)行治療神經(jīng)纖維瘤病的臨床試驗(yàn)。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
全球在研50余款
僅兩款在華上市
MEK是MAPK通路的一部分，該通路在腫瘤中常常被激活。RAS—RAF—MEK—ERK信號(hào)通路是重要的細(xì)胞內(nèi)信號(hào)傳遞通路，存在于大多數(shù)細(xì)胞中。通常在許多類型的癌癥中能夠發(fā)現(xiàn)該途徑的失調(diào)（特別是BRAF、KRAS和NRAS突變的癌癥類型中）。
目前全球約有50余款MEK抑制劑在研，僅有兩款在我國(guó)上市，分別為諾華的Trametinib及阿斯利康/默沙東的Selumetinib。Trametinib在我國(guó)被批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)移性/不可切除的黑色素瘤，Selumetinib可用于治療兒童1型神經(jīng)纖維瘤病。
上海科州、恒瑞、正大天晴、基石藥業(yè)也在此靶點(diǎn)有所布局，其中上?？浦莸耐桌捞婺嵩诮衲昴瓿醌@CDE優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往接受過免疫治療的攜帶NRAS突變的晚期黑色素瘤患者。
部分MEK抑制劑在研情況
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)
復(fù)創(chuàng)醫(yī)藥表示，與Trametinib（GSD1120212）相比，F(xiàn)CN-159表現(xiàn)了增強(qiáng)的體外、內(nèi)活性，具有優(yōu)良的物理、藥代動(dòng)力學(xué)和安全性特征，適用于聯(lián)合用藥療法。
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