近日，北京錦籃基因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“錦籃基因”）宣布，繼不久前pre-B輪億元融資后，再次獲得數(shù)千萬元加輪融資。本輪融資由國(guó)科嘉和獨(dú)家投資完成。錦籃基因同時(shí)表示將啟動(dòng)AAV基因藥物商業(yè)化生產(chǎn)基地建設(shè)。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——投資格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)
據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，此前的pre-B輪億元融資被用于提升錦籃基因AAV制品生產(chǎn)規(guī)模和商業(yè)化能力，支持其新藥產(chǎn)品注冊(cè)上市。
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關(guān)于錦籃基因
錦籃基因是一家以AAV載體遞送技術(shù)介導(dǎo)的基因治療藥物開發(fā)為核心業(yè)務(wù)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，專注于遺傳性神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領(lǐng)域基因治療藥物開發(fā)，并通過推進(jìn)罕見病基因藥物研發(fā)和臨床應(yīng)用，更深入認(rèn)識(shí)生命健康，將基因治療技術(shù)及產(chǎn)品從罕見病過渡到慢性病和其它重大疾病的治療和康復(fù)。
目前，錦籃基因已有多款藥物獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，包括用于1、2、3型脊髓性肌萎縮癥、早發(fā)型及晚發(fā)型龐貝病和高甘油三酯血癥伴急性胰 腺炎的基因藥物。
圖片來源：BJGC錦籃基因公眾號(hào)
在全球范圍內(nèi)，當(dāng)前已知7000余種罕見疾病，盡管罕見病總和發(fā)病率相對(duì)較低，但因我國(guó)人口基數(shù)大，罕見病在中國(guó)其實(shí)也并不“罕見”。國(guó)內(nèi)罕見病治療主要依靠進(jìn)口及仿制藥品，且普遍存在“境外有藥，境內(nèi)無藥”的困境，國(guó)內(nèi)罕見病孤兒藥治療特 效藥品則更為緊缺。
絕大多數(shù)罕見病是由基因突變導(dǎo)致，基因治療可以通過增補(bǔ)功能缺失的基因片段以實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)有效的長(zhǎng)效性靶向治療，從疾病源頭改善患者的生存狀態(tài)。目前在國(guó)外已有7種針對(duì)罕見病的AAV基因治療藥物獲批上市，而國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域仍處于空白狀態(tài)。
錦籃基因掌握了基因治療藥物核心的AAV載體高效生產(chǎn)的國(guó)際領(lǐng)先工藝，在給藥方式上充分考慮臨床需求及疾病致病機(jī)理，設(shè)計(jì)開發(fā)了一系列自主創(chuàng)新的基因治療管線。首 個(gè)基因藥物針對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）采用鞘內(nèi)注射的方式，顯著降低了治療的AAV用量，臨床試驗(yàn)進(jìn)度國(guó)內(nèi)領(lǐng)先。研發(fā)平臺(tái)上有龐貝病等多個(gè)適應(yīng)癥的基因治療藥物，具有差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，助力我國(guó)在這項(xiàng)先進(jìn)生物制藥產(chǎn)業(yè)里保持國(guó)際一流的水平與競(jìng)爭(zhēng)力。
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