2023年8月24日，云頂新耀，一家專注于創(chuàng)新藥及疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，今日公布2023年度中期業(yè)績報告（截至2023年6月30日）及業(yè)務(wù)進展。

       云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶先生表示："我們非常高興在2023年這個轉(zhuǎn)型升級、價值增長的關(guān)鍵之年，成功實現(xiàn)了從一家臨床階段的生物科技公司到商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物制藥公司的轉(zhuǎn)變。這得益于全球首 個氟環(huán)素類抗菌藥物依嘉®于7月份在中國成功商業(yè)化上市，有望成為對抗多重耐藥菌感染的主力軍，挽救更多危重患者。作為公司提升自身造血能力的重要一步，我們朝著 "以最快的速度、最高效的投入，惠及最多的患者"的目標，打造了一支精干高效的商業(yè)化團隊，并與多個國內(nèi)領(lǐng)先的藥品經(jīng)銷商建立合作伙伴關(guān)系，通過創(chuàng)新、合作取得效率最大化，打造最 佳商業(yè)化實踐。在未來的18-24個月內(nèi)，我們有望在大中華區(qū)和韓國、新加坡等國家陸續(xù)推出三款重磅新藥，進一步拓展公司在亞太地區(qū)的商業(yè)化版圖，這也凸顯了云頂在研發(fā)以及商業(yè)化方面的卓越能力。

       在2023年的下半年，我們即將迎來腎科領(lǐng)域的主打產(chǎn)品—全球首 個對因治療IgA腎病的疾病首 創(chuàng)藥物耐賦康®在中國大陸的獲批，并預計將于2024年初在國內(nèi)全面商業(yè)化上市。今年4月，我們已在海南博鰲試驗區(qū)推出了耐賦康®早期準入項目，該項目非常成功，凸顯了中國IgA腎病患者的巨大未滿足臨床需求，也讓我們對未來耐賦康®的商業(yè)化上市充滿了信心。在我們推進商業(yè)化戰(zhàn)略的同時，公司也將繼續(xù)通過業(yè)務(wù)拓展和自主研發(fā)的雙輪驅(qū)動來擴大我們重點領(lǐng)域的產(chǎn)品管線， 致力于成為亞洲領(lǐng)先的全球綜合性生物制藥公司。

       今年一季度，公司收到了與Trodelvy 亞洲權(quán)益交易相關(guān)的全額預付款，擁有了更穩(wěn)健的財務(wù)狀況。截至6月底，公司擁有人民幣25.4億元的充足現(xiàn)金儲備。同時，通過提高公司運營效率和明確重點治療領(lǐng)域，我們大幅減少了各個職能部門的開支，將今年前六個月的凈虧損較去年同期減少了三分之一以上。這些舉措都為我們的股東帶來持久穩(wěn)定的價值。"

       最新產(chǎn)品亮點和預期里程碑

       感染性疾病管線

       依拉環(huán)素（依嘉®），為全球首 個氟環(huán)素類抗生素，用于治療包括臨床常見多重耐藥菌在內(nèi)的革蘭陰性菌、革蘭陽性菌、厭氧菌等所引起的感染。目前批準的適應(yīng)癥是用于治療成人患者的復雜性腹腔內(nèi)感染 (cIAI)。

         •  于報告期內(nèi)的成就：

             •  2023年3月16日，本公司宣布，中國國家藥監(jiān)局批準了依嘉®用于治療成人患者cIAI的新藥上市申請（NDA）。

         •  報告期后的成就及預期里程碑：

             •  2023年7月26日，依嘉®在中國成功上市，其首張?zhí)幏皆趶偷┐髮W附屬華山醫(yī)院開出。依嘉®在中國的商業(yè)化標志著本公司轉(zhuǎn)型成為商業(yè)化階段的創(chuàng)新生物制藥公司。

       我們預計2023年在臺灣地區(qū)獲得依拉環(huán)素用于治療cIAI的NDA批準。

       頭孢吡肟-他尼硼巴坦是一種β-內(nèi)酰胺/β-內(nèi)酰胺酶抑制劑(BL/BLI)抗菌藥物，聯(lián)合使用時可開發(fā)其作為潛在治療選擇，針對由抗菌藥物耐藥的革蘭陰性菌引起的嚴重細菌感染，尤其是產(chǎn)超廣譜β內(nèi)酰胺酶（ESBL）腸桿菌目細菌、碳青霉烯耐藥腸桿菌目細菌（CRE）和多重耐藥銅綠假單胞菌（MDR-PA），其中包括碳青霉烯耐藥銅綠假單胞菌（CRPA）。

         •  報告期后的成就及預期里程碑：

             •  2023年8月15日，我們的合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals宣布，美國FDA已受理頭孢吡肟-他尼硼巴坦的NDA，這是一種處于研究階段的β—內(nèi)酰胺╱β—內(nèi)酰胺酶抑制劑（BL/BLI）抗生素，可用作包括腎盂腎炎的成人復雜性泌尿感染（cUTI）的潛在治療藥物。FDA還將該NDA納入優(yōu)先審評， 預計將于2024年2月22日前做出審評決定。

       EVER206（亦稱為SPR206），是一種潛在同類最 佳的新型多黏菌素類抗生素，旨在減少目前臨床上多黏菌素B和黏菌素治療時產(chǎn)生的毒 性，特別是腎 臟毒 性。

         •  于報告期內(nèi)的成就：

            •  于2023年1月18日，本公司宣布在中國健康受試者中1 期臨床研究的頂線結(jié)果，表明EVER206 所有給藥劑量在健康受試者中的耐受性良好，試驗中未觀察到急性腎損傷，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。EVER206 在中國健康受試者中的藥代動力學特征與國外I 期臨床研究(SPR206–101)結(jié)果可比且該研究的安全性信息也與國外I 期結(jié)果相似，可以支持本公司在中國啟動該藥物的下一階段臨床開發(fā)的計劃。

       腎病管線

       耐賦康®（Nefecon®）為我們腎病治療領(lǐng)域中的支柱候選藥物，是開發(fā)用于治療IgAN的專利口服靶向布地奈德遲釋膠囊。

         •  于報告期內(nèi)的成就:

            •  2023年2月10日，韓國食品藥品安全部（MFDS）將耐賦康®納入全球創(chuàng)新產(chǎn)品快速通道（GIFT）計劃，用于治療原發(fā)性IgA腎病。耐賦康®是納入MFDS的GIFT計劃中的第二款產(chǎn)品和首 款非腫瘤產(chǎn)品。納入GIFT計劃后，預計可將審批時間加快25%，并允許滾動審理。

            •  2023年3月12日，合作伙伴 Calliditas Therapeutics AB（Calliditas）公布評估耐賦康®用于治療IgA腎病的NefIgArd 3期臨床試驗獲得積極頂線結(jié)果。該試驗達到了主要終點，在兩年研究期間 (在接受優(yōu)化腎素-血管緊張素系統(tǒng) (RAS) 抑制劑治療的基礎(chǔ)上，加用耐賦康®或安慰劑治療9個月，之后停藥隨訪15個月) ，與安慰劑相比，耐賦康®在估算腎小球濾過率（eGFR）方面具有統(tǒng)計學顯著性優(yōu)勢（p值<0.0001）。在主要研究終點方面，耐賦康®治療組兩年內(nèi)的eGFR比安慰劑組平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在兩年研究期間，耐賦康® 16 mg 組eGFR 的平均變化為 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組為 -7.52 mL/min/1.73 m2。

            •  2023年4月6日，公司宣布新加坡衛(wèi)生科學局受理耐賦康®用于治療有疾病進展風險的IgA腎病成人患者的NDA。本公司預計將于2023年在新加坡獲得NDA批準。

            •  2023年6月，我們的合作伙伴Calliditas在歐洲腎 臟協(xié)會和歐洲透析和移植協(xié)會大會（ERA-EDTA）上發(fā)布了NefIgArd 3期研究2年隨訪數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在第24個月，耐賦康®治療組eGFR自基線下降6.11 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組自基線下降12 mL/min/1.73 m2，顯示9個月的耐賦康®治療可以延緩腎功能衰退達50%。同時也觀察到持久的尿蛋白肌酐比率（UPCR）下降，在第24個月（耐賦康®停藥15個月之后），耐賦康®治療組仍保持UPCR自基線下降達30.7%，安慰劑組僅下降1%。另一項對減少蛋白尿的持久下降作用的分析顯示，與安慰劑相比，耐賦康®治療組12至24個月的UPCR時間平均值減少了41%（95% CI 32–49%，p<0.0001）。在血尿治療方面，耐賦康®治療組鏡下血尿的患者比例從基線的66.5%降至40.5%，而安慰劑組僅從基線的67.8%降至61.2%。該數(shù)據(jù)于2023年8月發(fā)表在《柳葉刀》上。

            •  2023年6月21日，我們的合作伙伴Calliditas宣布，向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）遞交了一份補充新藥上市申請（sNDA），尋求TARPEYO®（Nefecon在美國的商品名）的完全批準。此sNDA的遞交是基于NefIgArd 3期臨床試驗的完整數(shù)據(jù)。Calliditas于8月18日宣布美國FDA接受該補充新藥上市申請并授予優(yōu)先審評，預計將于2023 年 12月20日前做出審評決定。

       報告期后的成就及預期里程碑：

            •  2023年8月1日，本公司宣布完成NefIgArd 3期研究中國開放標簽擴展（cOLE）的患者招募。這項研究用以評估耐賦康®在完成3期臨床研究項目NefIgArd后并符合入選標準的中國原發(fā)性IgA腎病患者中，繼續(xù)使用該藥物9個月的療效和安全性。

            •  我們預計于2023年在中國大陸及新加坡獲得耐賦康®用于治療原發(fā)性IgA腎病的NDA批準。

            •  我們預計于2023年在中國香港、中國澳門、中國臺灣地區(qū)及韓國提交耐賦康®治療IgA腎病的NDA。

       自身免疫性疾病管線

       Etrasimod（伊曲莫德）是一種口服、每日一次、選擇性1-磷酸鞘氨醇(S1P) 受體1,4,5 (S1P1,4,5) 調(diào)節(jié)劑。除UC外，目前正在研究其對一系列其他免疫炎癥性疾病的作用。

         •  于報告期內(nèi)成就：

            •  2023年5月17日，本公司宣布在亞洲完成etrasimod （伊曲莫德）用于治療中重度活動性UC的多區(qū)域、多中心3期臨床患者招募。

         •  報告期后成就及預期里程碑：

            •  我們的授權(quán)合作伙伴輝瑞公司預期將于2023年下半年收到FDA對etrasimod（伊曲莫德）用于治療中重度活動性UC患者的審評決定。美國FDA于2022年12月受理NDA。

            •  我們將于2023年讀出etrasimod（伊曲莫德）用于治療UC的亞洲3期臨床試驗中12周誘導臨床緩解數(shù)據(jù)，并將與相關(guān)藥監(jiān)部門討論注冊策略。

       mRNA平臺

       EVER-COVID19–M1.2為一款針對奧密克戎株（Omicron）的二價COVID-19加強針候選疫苗。

         •  于報告期內(nèi)的成就：

            •  利用我們經(jīng)臨床驗證的mRNA平臺，本公司正在開發(fā)一款針對奧密克戎株（Omicron）的二價加強針候選疫苗EVER-COVID19–M1.2。本公司已于中國啟動研究用新藥（IND）申請的滾動數(shù)據(jù)遞交。

       商業(yè)化

         •  我們打造了一支精干高效且擁有行業(yè)豐富經(jīng)驗的專業(yè)商業(yè)化團隊，該團隊將聚焦兩個關(guān)鍵治療領(lǐng)域（抗感染及腎科疾病領(lǐng)域）。截至2023年6月30日，我們的商業(yè)團隊有約138名成員，包括銷售、營銷、市場準入、醫(yī)學事務(wù)、渠道及商業(yè)卓越的員工。

         •  公司與中國的多個藥品經(jīng)銷商建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，包括國藥控股、上藥控股有限公司，上藥科園信海醫(yī)藥有限公司，重慶醫(yī)藥（集團）股份有限公司及廣州醫(yī)藥集團有限公司。 通過緊密及多維度的合作，我們將憑借其行業(yè)領(lǐng)先的進口及渠道分銷網(wǎng)絡(luò)優(yōu)勢，加速依嘉®在中國的商業(yè)化進程，惠及更多的患者。

         •  耐賦康®預計將成為本公司在中國商業(yè)化的第二款重磅產(chǎn)品，已于2023年4月成功獲準進入博鰲樂城先行區(qū)，該早期準入項目獲得廣泛好評，目前已超過500名患者注冊，凸顯了中國IgAN患者巨大的未滿足臨床需求。

         •  鑒于中國IgA腎病發(fā)病率突出，公司正全力拓展耐賦康®的多元化創(chuàng)新支付手段，積極推動耐賦康®納入保險計劃，以提高治療的可及性，減輕家庭與社會的治療負擔。因此，2023年5月耐賦康®被納入2023年度"北京普惠健康保新版特藥清單-海外特藥"報銷目錄，并已進入昆明市及山西省等地的惠民保目錄。

       新藥研發(fā)

         •  本公司在治療腎小球疾病領(lǐng)域的自主研發(fā)項目進展順利，其中進度最快的項目將于2024年進入臨床試驗階段。此外，通過我們經(jīng)臨床驗證的mRNA平臺，我們正在推進傳染病預防性疫苗及實體瘤癌癥治療疫苗的開發(fā)。

       業(yè)務(wù)拓展

         •  我們的業(yè)務(wù)拓展重點為腎病、抗感染及自身免疫性疾病領(lǐng)域。我們正積極尋求這些疾病領(lǐng)域的商業(yè)合作。

         •  如先前所公告，于2022年8月，Gilead Sciences, Inc.的全資附屬公司Immunomedics, Inc.（Immunomedics）同意以總額高達455百萬美元的對價（其中包括預付款280百萬美元）收購本公司對Trodelvy®的權(quán)利。本公司于2022年末及2023年第一季度收到全額預付款，增強了我們的現(xiàn)金流，以繼續(xù)推進核心治療領(lǐng)域的產(chǎn)品開發(fā)。

       未來發(fā)展

         •  本公司成立六年以來，始終堅定不移朝著成為生物制藥公司的目標努力。我們成功地獲得依嘉®的新藥上市批準并將其成功商業(yè)化上市。我們將繼續(xù)尋求藥監(jiān)部門對其他創(chuàng)新候選藥物的批準，并用授權(quán)引進及內(nèi)部研發(fā)的雙輪驅(qū)動戰(zhàn)略進一步擴大我們現(xiàn)有的豐富管線。

         •  在未來的18-24個月，我們預計將在大中華區(qū)和韓國、新加坡等國家陸續(xù)推出三款重磅新藥，即耐賦康®、etrasimod （伊曲莫德）及頭孢吡肟—他尼硼巴坦。隨著耐賦康®獲批的臨近，我們將于今年下半年及2024年擴大商業(yè)化團隊，以更深入的覆蓋更多的醫(yī)院。

       財務(wù)亮點

       國際財務(wù)報告準則數(shù)字

         •  收益由截至2022年6月30日止的人民幣1.0百萬元增加人民幣7.9百萬元至截至2023年6月30日止的人民幣8.9百萬元，主要由于在新加坡銷售Xerava®及與吉利德德過渡期內(nèi)銷售Trodelvy®。

         •  研發(fā)開支由截至2022年6月30日止六個月的人民幣345.5百萬元減少人民幣57.0百萬元至截至2023年6月30日止六個月的人民幣288.5百萬元，主要由于（i）多款候選藥物已完成臨床試驗并進入新藥上市審批或商業(yè)化階段；及（ii）將Trodelvy®的臨床開發(fā)活動轉(zhuǎn)至吉利德。

         •  一般及行政開支由截至2022年6月30日止六個月的人民幣118.9百萬元減少人民幣35.8百萬元至截至2023年6月30日止六個月的人民幣83.1百萬元，主要由于組織架構(gòu)優(yōu)化及相關(guān)的以股份為基礎(chǔ)的薪酬開支減少。

         •  分銷及銷售開支由截至2022年6月30日止六個月的人民幣148.2百萬元減少人民幣84.1百萬元至截至2023年6月30日止六個月的人民幣64.1百萬元，主要由于將Trodelvy®的相關(guān)商業(yè)活動轉(zhuǎn)至吉利德以及2022年8月起相關(guān)的組織架構(gòu)優(yōu)化。

         •  期內(nèi)虧損凈額由截至2022年6月30日止六個月的人民幣668.0百萬元減少人民幣244.4百萬元至截至2023年6月30日止六個月的人民幣423.6百萬元，主要由于（i）多款候選藥物已完成臨床試驗并進入新藥上市審批或商業(yè)化階段;及（ii）將Trodelvy®的相關(guān)臨床及商業(yè)活動轉(zhuǎn)至吉利德；及（iii）組織架構(gòu)優(yōu)化和合理化。

         •  截至2023年6月30日，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物以及銀行存款為人民幣2,540.2百萬元。

       非國際財務(wù)報告準則數(shù)字

         •  期內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損由截至2022年6月30日止六個月的人民幣523.7百萬元減少人民幣196.8百萬元至截至2023年6月30日止六個月的人民幣326.9百萬元，主要由于國際財務(wù)報告準則虧損縮減所致。

       有關(guān)云頂新耀

       云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球制藥企業(yè)從事過高質(zhì)量臨床開發(fā)、藥政事務(wù)、化學制造與控制（CMC）、業(yè)務(wù)發(fā)展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首 創(chuàng)或者同類最 佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗后期階段。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。