合成致死！先聲藥業(yè)USP1小分子抑制劑SIM0501在美獲批臨床

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作者：兆景來源：藥智數(shù)據(jù)

2023-12-06

12月4日，先聲藥業(yè)發(fā)布公告，宣布其自主研發(fā)的抗腫瘤候選藥物——泛素特異性肽酶1（USP1）抑制劑SIM0501獲美國FDA批準進入臨床研究，擬用于晚期實體瘤的治療。

先聲藥業(yè)公告

中美雙雙申報臨床

“合成致死”SIM0501

去泛素化酶廣泛是一類極具潛力的藥物靶點，不僅可調(diào)控可成藥蛋白，還能調(diào)節(jié)傳統(tǒng)靶向治療不敏感或難以用小分子干預的蛋白水平。人體中共有100種不同的去泛素化酶，USP1是其中之一。

USP1定位于細胞核，其異常表達與多種癌癥相關(guān)，包括腎癌、前列腺癌、黑色素瘤、甲狀腺癌和子宮內(nèi)膜癌等。此外，USP1或能作為一種合成致死靶點治療攜帶HRD突變腫瘤，并且能與PARP抑制劑產(chǎn)生協(xié)同作用。

SIM0501是一種小分子口服、非共價、高選擇性USP1抑制劑。據(jù)先聲藥業(yè)公告顯示，該藥物在臨床前體外和體內(nèi)藥理研究中單藥或與PARP抑制劑聯(lián)合，均對HRD腫瘤有顯著的抗增殖活性。今年10月，SIM0501的臨床申請也獲得了CDE受理。

CDE官網(wǎng)

至此，先聲藥業(yè)的抗腫瘤管線進一步壯大。

四駕馬車齊驅(qū)并進

先聲藥業(yè)的管線布局

實際上，包括抗腫瘤領(lǐng)域在內(nèi)，先聲藥業(yè)已聚焦各個治療領(lǐng)域建立了差異化、多樣化的產(chǎn)品管線，例如神經(jīng)系統(tǒng)、自身免疫及抗感染等，其中19種潛在創(chuàng)新藥已開展22項注冊性臨床研究。

抗腫瘤領(lǐng)域

從管線圖可以看出，先聲藥業(yè)在抗腫瘤領(lǐng)域進行了深入布局。目前，先聲藥業(yè)與G1 Therapeutics合作開發(fā)合作開發(fā)的CDK4/6抑制劑科賽拉?（注射用鹽酸曲拉西利）已獲FDA及NMPA批準上市，該藥物可用于化療前給藥，擁有全系骨髓保護作用。此外，先聲藥業(yè)的抗腫瘤在研產(chǎn)品涵蓋了PI3K、TNFR2、CD80 等靶點，且在研發(fā)進展加快的同時，全球化進程同步加速。

先聲藥業(yè)官網(wǎng)

神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域

在神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域，先聲藥業(yè)同樣布局了數(shù)款新藥，適應癥涵蓋阿爾茨海默病、腦卒中等疾病。其中，達利雷生是先聲藥業(yè)以3000萬美元首付款從Idorsia引入大中華區(qū)的失眠治療藥物，今年7月獲得CDE臨床批件，緊接著于8月啟動3期臨床。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，我國有近3億失眠癥患者，達利雷生開發(fā)加速將有助于先聲藥業(yè)搶占國內(nèi)龐大市場。

先聲藥業(yè)官網(wǎng)

自身免疫領(lǐng)域

自免領(lǐng)域管線是先聲藥業(yè)重點打造的另一管線。日前，先聲藥業(yè)宣布以1.5億元首付、總計或超10億元的金額，獲得康乃德生物醫(yī)藥的創(chuàng)新藥IL-4Rα單抗Rademikibart的授權(quán)。此外，先聲藥業(yè)的1.1類抗風濕創(chuàng)新藥艾拉莫德片，在2017年被納入國家醫(yī)保目錄并持續(xù)放量，今年上半年取得4.46億元銷售額的佳績，未來有望成為10億大單品。

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