本周，非常值得關(guān)注的就是2023年國家醫(yī)保目錄調(diào)整公布以及多個新藥申報上市。審評審批方面，兩個1類新藥申報上市，分別是邁威生物的8MW0511以及盛迪醫(yī)藥的注射用HR20013。研發(fā)方面，多個藥取得進展，諾華FIC口服補體抑制劑治療C3腎小球?、笃诔晒σ约皻W賽微科生物陰道卷曲乳桿菌活菌膠囊Ⅲ期研究達(dá)到主要終點。交易及投融資方面，百利天恒子公司EGFR/HER3雙抗ADC實現(xiàn)海外授權(quán)，首付款8億美元。另外，就是2023版醫(yī)保目錄公布，新增126個藥。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、醫(yī)保4大板塊，統(tǒng)計時間為12.11-12.15，包含26條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       申請

       1、12月12日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲的艾沙妥昔單抗注射液（isatuximab）申報上市，擬用于治療多發(fā)性骨髓瘤。艾沙妥昔單抗屬于CD38單抗，2020年3月，該藥獲FDA批準(zhǔn)上市，聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療既往至少接受過2線以上療法（包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑）的復(fù)發(fā)性難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

       2、12月12日，CDE官網(wǎng)顯示，復(fù)宏漢霖的斯魯利單抗（漢斯?fàn)睿┬逻m應(yīng)癥申報上市，聯(lián)合培美曲塞和卡鉑一線治療表皮生長因子受體（EGFR）敏感性突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）基因重排陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。斯魯利單抗屬于PD-1單抗，這是第五項申報上市的適應(yīng)癥。

       3、12月12日，CDE官網(wǎng)顯示，第一三共/阿斯利康的注射用德曲妥珠單抗新適應(yīng)癥申報上市，擬用于單藥治療既往接受過兩種或兩種以上治療方案的局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陽性成人胃或胃食管結(jié)合部（GEJ）腺癌患者。德曲妥珠單抗是第一三共和阿斯利康合作開發(fā)的一款靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       4、12月12日，CDE官網(wǎng)顯示，邁蘭公司的普托馬尼片申報上市。普托馬尼是一種硝基咪唑類化合物，由全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TBAlliance）開發(fā)的新分子實體，該藥于2019年獲美國FDA批準(zhǔn)上市，與貝達(dá)喹啉和利奈 唑胺聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核患者。

       5、12月14日，CDE官網(wǎng)顯示，邁威生物的注射用重組（酵母分泌型）人血清白蛋白-人粒細(xì)胞集落刺激因子（I）融合蛋白（8MW0511）申報上市。8MW0511是邁威生物自主研發(fā)的1類治療用生物制品，屬于新一代長效G-CSF（高活性改構(gòu)細(xì)胞因子）。2021年5月，揚子江與邁威生物簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，揚子江獲得了在合作區(qū)域內(nèi)獨家生產(chǎn)及商業(yè)化8MW0511權(quán)益。

       6、12月14日，CDE官網(wǎng)顯示，恒潤達(dá)生生物的潤達(dá)基奧侖賽注射液（擬定）申報上市。根據(jù)恒潤達(dá)生早先招股書資料介紹，該公司CD19靶向CAR-T產(chǎn)品HR001治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/rB-NHL）適應(yīng)癥的臨床試驗申請此前已被納入優(yōu)先審評。恒潤達(dá)生在招股書中表示，預(yù)計于2023年提交該藥的新藥上市申請。

       7、12月14日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥子公司盛迪醫(yī)藥的注射用HR20013申報上市，擬開發(fā)用于預(yù)防化療后惡心嘔吐。HR20013是一種NK-1RA與5-HT3RA的復(fù)合制劑，屬于1類新藥，組分包括HRS5580+帕洛諾司瓊。其中，HRS5580為羅 拉匹坦前藥，注射用HR20013同時作用于NK-1受體和5-HT3受體，雙途徑抑制嘔吐反射，使用簡便。

       8、12月15日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳的阿柏西普眼內(nèi)注射溶液申報上市，推測為阿柏西普高劑量8mg版本。阿柏西普是拜耳和再生元聯(lián)合開發(fā)的一款VEGFR-Fc融合蛋白，拜耳獲得美國以外的獨家營銷權(quán)。2023年8月，阿柏西普8mg獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）和糖尿病視網(wǎng)膜病變患者。

       9、12月15日，CDE官網(wǎng)顯示，強生的厄達(dá)替尼（erdafitinib，商品名：Balversa）片申報上市，擬用于治療晚期尿路上皮癌。厄達(dá)替尼是一款泛成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，每日口服一次。

       臨床

       批準(zhǔn)

       10、12月11日，CDE官網(wǎng)顯示，通化東寶的注射用THDBH120獲批臨床，預(yù)測用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。THDBH120是胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體和葡萄糖促胰島素分泌多肽（GIP）受體雙靶點激動劑。目前，國內(nèi)尚無GLP-1/GIP雙靶點受體激動劑獲批上市，禮來已在2022年9月向CDE遞交糖尿病適應(yīng)癥上市申請。

       11、12月12日，CDE官網(wǎng)顯示，康哲藥業(yè)的磷酸蘆可替尼乳膏獲批臨床，擬用于治療非節(jié)段型白癜風(fēng)。磷酸蘆可替尼乳膏為Incyte公司的一種新型乳膏制劑，能選擇性抑制Janus激酶1和2（JAK1/JAK2），該產(chǎn)品已經(jīng)于2023年8月獲得海南省藥監(jiān)局批準(zhǔn)臨床急需進口。

       12、12月13日，CDE官網(wǎng)顯示，石藥集團的SYHX1901片獲批臨床，擬用于治療非節(jié)段型白癜風(fēng)和重度斑禿。SYHX1901為石藥集團開發(fā)的口服JAK/TYK2抑制劑，對JAK1-3和TYK2激酶均有不同程度抑制活性，具有治療多種自身免疫性疾病的潛力，包括但不限于銀屑病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、特應(yīng)性皮炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等。

       13、12月14日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的SHR0302緩釋片獲批臨床，擬用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。SHR0302屬于JAK1抑制劑，為恒瑞自主研發(fā)的1類新藥。此前，恒瑞醫(yī)藥開發(fā)的SHR0302片已經(jīng)在國內(nèi)遞交多個適應(yīng)癥的上市申請，分別用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強直性脊柱炎、特應(yīng)性皮炎。

       申請

       14、12月12日，CDE官網(wǎng)顯示，安諦康生物的ADC189顆粒申報臨床，擬用于2周歲及以上患者急性甲型和乙型流行性感冒的治療。ADC189是一款cap依賴型核酸內(nèi)切酶抑制劑，屬于1類新藥。研究數(shù)據(jù)顯示，ADC189對甲型、乙型和高致病性禽流感病毒，均具有顯著的抗病毒活性和良好的安全性。

       突破性療法

       15、12月11日，CDE官網(wǎng)顯示，舒泰神的BDB-001注射液擬納入突破性療法，用于治療抗中性粒細(xì)胞胞質(zhì)抗體（ANCA）相關(guān)性血管炎（AAV）。BDB-001注射液是針對C5a靶點的特異性單克隆抗體，可以高效、特異性地抑制C5a信號通路，具有治療AAV的良好潛力。

       FDA

       上市

       申請

       16、12月12日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，MAPS Public Benefit Corporation的亞甲二氧甲基苯 丙 胺膠囊（midomafetamine，MDMA）申報上市，擬用于與心理干預(yù)（包括心理治療或談話療法以及其他支持服務(wù)）相結(jié)合，以輔助治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙（PTSD）患者。如果獲得批準(zhǔn)，MDMA膠囊將成為第一個被批準(zhǔn)用于PTSD的迷 幻 藥輔助療法。

       孤兒藥資格

       17、12月14日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，樂普生物的MRG004A（一種新型靶向組織因子的特異性抗體藥物偶聯(lián)物）被授予孤兒藥資格認(rèn)定，擬用于治療胰腺癌。MRG004A是一種新型靶向組織因子的運用定點偶聯(lián)技術(shù)進行偶聯(lián)的特異性抗體藥物偶聯(lián)物。樂普生物目前在美國及中國進行I/Ⅱ期臨床研究。

       快速通道資格

       18、12月14日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，和譽醫(yī)藥的pimicotinib（ABSK021）被授予快速通道資格，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）。Pimicotinib（ABSK021）是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。

       優(yōu)先審評資格

       19、12月13日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，安進的Tarlatamab的BLA申請被授予優(yōu)先審評資格，針對晚期NSCLC。PDUFA決定日期在2024年6月12日。Tarlatamab/AMG757是安進/百濟合作開發(fā)的一款靶向DLL3和CD3的潛在first-in-class雙特異性T細(xì)胞銜接蛋白（BiTE）。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       20、12月11日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，邁威生物的9MW2821啟動Ⅲ期臨床，該研究旨在評估9MW2821對比研究者選擇的化療治療既往接受過含鉑化療和PD-（L）1抑制劑治療的無法手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。9MW2821是國內(nèi)同靶點藥物中首 個開展臨床研究的Nectin-4ADC。

       21、12月14日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，勃林格殷格翰啟動了一項BI456906用于未伴糖尿病的超重或肥胖人群減重的Ⅲ期臨床。BI456906是一種從天然腸道激素胃泌酸調(diào)節(jié)素中提取的每周皮下注射1次長效GLP-1R/GCCR雙重激動劑。

       臨床數(shù)據(jù)

       22、12月11日，諾華宣布，Iptacopan治療C3腎小球病的Ⅲ期APPEAR-C3G研究達(dá)到主要終點。在6個月的背景治療基礎(chǔ)上，iptacopan（200mg，每天兩次）相較于安慰劑在減少蛋白尿方面具有優(yōu)勢，且這種減少具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義。Iptacopan的安全性與之前報告的數(shù)據(jù)一致。Iptacopan是一款first-in-class、靶向補體旁路途徑B因子的口服抑制劑。

       23、12月13日，蘇州歐賽微科生物宣布，陰道卷曲乳桿菌活菌膠囊已完成Ⅲ期臨床試驗揭盲和初步數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，結(jié)果顯示該臨床試驗達(dá)到主要和次要臨床終點指標(biāo)。陰道卷曲乳桿菌膠囊由蘇州歐賽微科自主研發(fā)，是一種利用卷曲乳桿菌活菌在患者陰道內(nèi)定植、增長來達(dá)到恢復(fù)陰道微生態(tài)平衡的1類新藥

       交易及投融資

       24、12月11日，百利天恒宣布，其全資子公司SystImmune和百時美施貴寶就BL-B01D1達(dá)成獨家許可與合作協(xié)議。BL-B01D1是一款潛在"first-in-class"EGFR/HER3雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。百時美施貴寶和SystImmune將在美國聯(lián)合開發(fā)并商業(yè)化BL-B01D1；SystImmune公司將保留其在中國大陸的獨家權(quán)益，而百時美施貴寶將獲得在全球其他市場的獨家許可。

       25、12月15日，西比曼宣布，對與楊森簽署的全球合作和許可協(xié)議進行了修訂。根據(jù)修訂后的協(xié)議，對于靶向CD20的嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞C-CAR039和C-CAR066產(chǎn)品，強生將擁有在中國對其進行商業(yè)化的權(quán)利。目前西比曼正在開展C-CAR039和C-CAR066治療非霍奇金淋巴瘤（NHL）的臨床研究。

       醫(yī)保

       26、12月13日，國家醫(yī)保局公布了2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共有126個藥品新增進入國家醫(yī)保藥品目錄，其中包含腫瘤藥物21種，新冠抗感染用藥17種，糖尿病精神病等慢性病用藥15種，罕見病用藥15種（其中阿伐替尼片同為腫瘤用藥）。調(diào)出1個品種為丙肝治療藥艾爾巴韋格拉瑞韋片。