2023年12月14日，和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（“FDA”）授予快速通道認(rèn)定（Fast Track Designation）用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤（“TGCT”）。此前，Pimicotinib于今年1月獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation）?？焖偻ǖ勒J(rèn)定及突破性療法認(rèn)定將加速Pimicotinib在全球上市的步伐。
快速通道是FDA旨在促進(jìn)藥物開發(fā)和加快審查，以治療嚴(yán)重疾病和滿足未獲滿足的醫(yī)療需求的政策，其目的是為了更早地為患者提供重要的新藥。除此之外，獲得快速通道認(rèn)定后可以幫助企業(yè)與FDA保持更為高頻的溝通，并且藥物將獲得FDA的加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審查。
12月初，和譽(yù)醫(yī)藥與總部位于德國達(dá)姆施塔特的默克公司（以下簡稱“默克”）達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，授予其在中國內(nèi)地、中國臺(tái)灣、中國香港和中國澳門針對Pimicotinib就所有適應(yīng)癥進(jìn)行商業(yè)化的許可。默克還可以在達(dá)到行權(quán)條件，并支付額外行權(quán)費(fèi)后，行使選擇權(quán)以獲得Pimicotinib在全球范圍內(nèi)的商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，和譽(yù)醫(yī)藥將獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán)，和譽(yù)還將獲得額外的行權(quán)費(fèi)；加上研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可高達(dá)6.055億美元。除此之外，默克還將向和譽(yù)醫(yī)藥支付兩位數(shù)百分比的銷售提成。
Pimicotinib（ABSK021）是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認(rèn)定和優(yōu)先藥物認(rèn)定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗(yàn)。此項(xiàng)研究也是腱鞘巨細(xì)胞瘤疾病領(lǐng)域首 個(gè)在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。
此外，和譽(yù)醫(yī)藥在2023年CTOS年會(huì)上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗(yàn)TGCT患者一年長期隨訪數(shù)據(jù)的進(jìn)一步更新。Pimicotinib在50mg QD隊(duì)列中ORR達(dá)到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數(shù)據(jù)優(yōu)異。Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)。
除腱鞘巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準(zhǔn)開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗(yàn)和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗(yàn)。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
關(guān)于TGCT
TGCT是一種局部侵襲性腫瘤，通常會(huì)影響滑膜關(guān)節(jié)、黏液囊和肌腱膜，導(dǎo)致相關(guān)關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動(dòng)減弱，嚴(yán)重影響患者生活品質(zhì)[1]。根據(jù)2013年世界衛(wèi)生組織分類，TGCT被分類為局限性TGCT和彌漫性TGCT。彌漫性TGCT包括過往已知的結(jié)節(jié)性腱鞘炎和色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS）。CSF-1過表達(dá)發(fā)生在大多數(shù)TGCT。手術(shù)切除是TGCT的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。然而，并非所有患者都適合手術(shù)治療。彌漫性TGCT患者的腫瘤很難透過手術(shù)切除，手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)損傷、滑膜全切除、關(guān)節(jié)置換甚至截肢，而且手術(shù)并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)很高。根據(jù)報(bào)告，超過50%的彌漫性TGCT患者在手術(shù)切除后病情還會(huì)復(fù)發(fā)[2]。對于不適合手術(shù)的TGCT患者，中國目前尚無藥物獲批上市。
[1] Stacchiotti S, Dürr HR, Schaefer IM, et al. Best clinical management of tenosynovial giant cell tumour (TGCT): A consensus paper from the community of experts. Cancer Treat Rev. 2023;112:102491.
[2] Verspoor FG, van der Geest IC, Vegt E, Veth RP, van der Graaf WT, Schreuder HW. Pigmented villonodular synovitis: current concepts about diagnosis and management. FutureOncol. 2013;9(10):1515-1531.
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