本周，熱點不少。審評審批方面，國內外均有值得關注的點。首先是，國內，全球首 個眼底雙抗國內獲批，國內首 個阿柏西普生物類似藥獲批上市。國外，阿斯利康反義療法eplontersen獲FDA批準上市，但納米療法CNM-Au8暫時被FDA拒絕上市。研發(fā)方面，進展不多，efgartigimod皮下注射劑治療天皰瘡Ⅲ期研究失敗。交易及投融資方面，華東醫(yī)藥獲得英派藥業(yè)PARP1/2抑制劑，總交易額2.9億元。上市方面，君圣泰醫(yī)藥正式在港交所上市。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、上市4大板塊，統(tǒng)計時間為12.18-12.22，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，羅氏的法瑞西單抗注射液（商品名：羅視佳）獲批上市，用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）。法瑞西單抗是由羅氏開發(fā)的全球首 款靶向VEGFA/ANGPT2雙抗眼科藥物，最早于2022年1月首次獲FDA批準上市，目前獲批適應癥包括：治療濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）、視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）繼發(fā)黃斑水腫。

       2、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，齊魯制藥的阿柏西普眼內注射溶液獲批上市，這是國內首 個獲批的阿柏西普生物類似藥。原研由拜耳/再生元聯(lián)合開發(fā)，是一款全人源化融合蛋白。2012年，首次在美國獲批上市，目前獲批適應癥包括視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水腫、近視性脈絡膜新生血管、糖尿病黃斑水腫、濕性年齡相關性黃斑變性、糖尿病性視網(wǎng)膜病變、青光眼或高壓眼癥以及早產兒視網(wǎng)膜病變等。

       3、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，默沙東的PD-1單抗帕博利珠單抗新適應癥獲批，聯(lián)合含氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療用于局部晚期不可切除或轉移性人表皮生長因子受體2（HER2）陰性胃或胃食管結合部腺癌患者的一線治療。這是帕博利珠單抗在中國獲批的第12個適應癥。

       4、12月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，武田的馬立巴韋片（maribavir）獲批上市，用于治療造血干細胞移植或實體器官移植后巨細胞病毒（CMV）感染和/或疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋片是一款靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑。

       5、12月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，李氏大藥廠旗下兆科腫瘤藥物的抗PD-L1單克隆抗體索卡佐利單抗注射液（Socazolimab）獲批上市，用于治療復發(fā)性或轉移性宮頸癌。這是國內第6款、國產第4款獲批上市的PD-L1單抗。

       臨床

       批準

       6、12月18日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來的lebrikizumab注射液獲批臨床，擬用于治療中重度特應性皮炎（AD）青少年（12歲及以上，體重至少為40kg）和成人患者。lebrikizumab是Almirall公司和禮來聯(lián)合開發(fā)的IL-13特異性抗體療法，已經(jīng)于2023年11月在歐盟獲得全球首批，用于青少年和成人中度至重度特應性皮炎患者。

       7、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的SHR0302緩釋片獲批臨床，擬用于治療紅斑狼瘡。SHR0302（艾瑪昔替尼）是恒瑞醫(yī)藥開發(fā)的一種高選擇性JAK1抑制劑，可通過抑制JAK1信號傳導發(fā)揮抗炎和抑制免疫的生物學效應。SHR0302緩釋片的首 發(fā)適應癥為系統(tǒng)性紅斑狼瘡，目前市場上暫未有針對該疾病的JAK1抑制劑獲批上市。

       8、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，瑞順生物旗下全資子公司瑞加美生物的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT細胞藥）獲批臨床，擬用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。RJMty19注射液（主要活性成分為CD19-CAR-DNT細胞）正是瑞順生物基于人源化CD19-CAR開發(fā)的一款創(chuàng)新現(xiàn)貨通用型第二代DNT細胞治療產品。

       9、12月21日，CDE官網(wǎng)顯示，亙喜生物的GC012F注射液獲批臨床，擬用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。GC012F注射液是亙喜生物開發(fā)的一款CD19/BCMA雙靶點自體FasTCAR-T細胞療法，此前已在美國獲批治療SLE的臨床試驗。

       10、12月22日，CDE官網(wǎng)顯示，第一三共的DS-7011a獲批臨床，擬用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。DS-7011a屬于1類新藥，是一款靶向TLR7的拮抗型抗體，正在海外開展治療SLE和活動性皮膚紅斑狼瘡（CLE）的Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。

       優(yōu)先審評

       11、12月18日，CDE官網(wǎng)顯示，益方生物的格舒瑞昔片（D-1553片，Garsorasib）擬納入優(yōu)先審評，用于既往經(jīng)一線系統(tǒng)治療后疾病進展或不可耐受的、并且經(jīng)檢測確認存在KRASG12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的治療。D-1553由益方生物研發(fā)，是國內首 個自主研發(fā)并進入臨床試驗階段的KRASG12C抑制劑。

       12、12月19日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥全資子公司中美華東制藥的注射用利納西普新適應癥擬納入優(yōu)先審評，用于治療成人和12歲及以上青少年復發(fā)性心包炎（RP）以及降低復發(fā)風險。注射用利納西普（ARCALYST，RilonaceptforInjection）為中美華東與Kiniksa合作開發(fā)的產品，是一種重組二聚體融合蛋白。

       13、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來pirtobrutinib片（匹妥布替尼片）的上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬定適應癥：單藥適用于既往接受過布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。Pirtobrutinib是一款可口服的高選擇性可逆BTK抑制劑。

       FDA

       上市

       批準

       14、12月21日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的Eplontersen（商品名：Wainua）獲批上市，用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTRv-PN）。Eplontersen是一種配體偶聯(lián)反義寡核苷酸（LICA）藥物，旨在減少血清TTR的產生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。

       15、12月21日，Clene宣布，已與FDA就CNM-Au8用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）的加速上市申請舉行會議。經(jīng)過討論后，F(xiàn)DA不同意憑當前的II期研究結果加速批準CNM-Au8上市。CNM-Au8是一種具有催化活性、表面清潔、濃縮的金元素多面納米晶體的水懸浮液，旨在通過增加能量產生和利用來恢復神經(jīng)元的健康和功能。

       臨床

       批準

       16、12月20日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，榮昌生物的泰它西普全球多中心Ⅲ期臨床獲批，用于治療成人活動性原發(fā)性干燥綜合征（pSS）。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，旨在評估泰它西普治療成人pSS的療效與安全性，并進行藥代動力學特征、藥效學與免疫原性的評估。泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的一款BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白。

       孤兒藥資格

       17、12月18日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，領諾醫(yī)藥的重組芳香基硫酸酯酶A（ARSA）被授予孤兒藥資格，用于治療異染性腦白質病（MLD）。LIN-2003項目正是利用NBP技術開發(fā)的一款CNS靶向的重組ARSA酶，擬用于MLD的酶替代治療。

       兒科罕見病藥物資格

       18、12月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，輝大基因的HG302被授予兒科罕見病藥物資格（RPDD）。HG302是一種全新的CRISPR-Cas12 DNA編輯療法，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。這也是輝大基因繼眼科基因治療藥物HG004、RNA編輯療法HG204之后，第三個被授予RPDD的項目。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、12月19日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網(wǎng)公示，默沙東在中國啟動了MK-0616的兩項國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對適應癥包括動脈粥樣硬化、高膽固醇血癥。MK-0616是默沙東正在開發(fā)的一款口服PCSK9小分子抑制劑。

       臨床數(shù)據(jù)

       20、12月20日，Argenx宣布，efgartigimod皮下注射劑（efgartigimod SC）治療天皰瘡Ⅲ期ADDRESS研究的最新數(shù)據(jù)，efgartigimod SC組與安慰劑組使用最小劑量皮質類固醇達到持續(xù)完全緩解(CRmin)的尋常型天皰瘡(PV)患者比例沒有顯著差異。受此消息影響，Argenx股價大跌25%。

       交易及投融資

       21、12月20日，華東醫(yī)藥宣布，其全資子公司中美華東與英派藥業(yè)簽訂了獨家市場推廣服務協(xié)議，獲得后者的塞納帕利（IMP4297，Senaparib）于中國大陸的獨家市場推廣權益。英派藥業(yè)作為許可產品MAH持有人，將負責許可產品的注冊、臨床開發(fā)、生產、供應及分銷。根據(jù)協(xié)議條款，中美華東將向英派藥業(yè)支付1億元人民幣首付款，以及最高不超過1.9億元人民幣的注冊及商業(yè)化里程碑付款。

       22、12月21日，基石藥業(yè)宣布，與施維雅（Servier）達成協(xié)議，基石藥業(yè)將大中華地區(qū)（包括中國大陸、中國香港、中國澳門及中國臺灣地區(qū)）和新加坡開發(fā)、生產和商業(yè)化艾伏尼布片（拓舒沃）的獨家權利轉讓給施維雅。在中國，艾伏尼布片已獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)或難治性急性髓系白血?。ˋML）成人患者。

       上市

       23、12月22日，君圣泰醫(yī)藥正式在港交所上市。君圣泰醫(yī)藥專注于就代謝及消化系統(tǒng)疾病的治療發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化多功能及多靶點療法。該公司已經(jīng)研發(fā)包含5款候選藥物的產品管線，涵蓋代謝及消化系統(tǒng)的9種適應癥，核心產品HTD1801是一款新分子實體。