“無法治愈，不可逆轉(zhuǎn)”，帕金森病雖然發(fā)現(xiàn)至今已有200余年，但目前依然是一種無法治愈的“絕癥”。
據(jù)調(diào)查顯示，當前全球有1%-2%的65歲以上人群患有帕金森病，我國65歲以上人群的帕金森病患病率為1.7%，當前我國大約有帕金森患者300萬人，但隨著我國老齡化逐漸加劇，預計2030年我國帕金森患者將達到490萬人。
由于我國老齡化日趨嚴重，我國對于治療帕金森藥物的研發(fā)已經(jīng)刻不容緩。幸運的是，國內(nèi)藥企在帕金森領域接連取得突破。
01
全球首 款創(chuàng)新微球制劑，
上市申請獲受理
綠葉制藥宣布其在研藥物注射用羅替高汀緩釋微球（LY03003）上市申請已被中國藥監(jiān)局受理，并納入優(yōu)先審評。
注射用羅替高汀緩釋微球（LY03003）適應癥為帕金森病，LY03003是當前范圍內(nèi)全球首 個用于治療帕金森病的長效緩釋微球制劑，該藥物每周僅注射一次即可，是全球首 個可以一周內(nèi)持續(xù)產(chǎn)生多巴胺能刺激的藥物。
LY03003肌肉注射后顯示出了顯著的緩釋制劑特性，7天內(nèi)可持續(xù)并穩(wěn)定的釋放藥物。此外，由于該藥物濃度變化范圍較小，所以產(chǎn)生的不良反應也相應減弱，一定程度上提高了患者的依從性。
LY03003的上市申請基于其臨床1期與臨床3期試驗結(jié)果，結(jié)果顯示，LY03003是一種安全、有效的治療帕金森的藥物，能全面、持續(xù)的改善帕金森患病人群的癥狀，從而提高病人的生活質(zhì)量。
除LY03003的上市申請已被中國藥監(jiān)局受理外，近年來也有多款治療帕金森的1類新藥獲批上市，下表1為筆者通過藥智數(shù)據(jù)所整理的近10年獲批用于治療帕金森的1類新藥信息。
除LY03003外，國內(nèi)帕金森領域接連取得突破。
沙芬酰胺
國內(nèi)第一款即將獲批的治療帕金森的進口1類新藥即沙芬酰胺，沙芬酰胺已于2022年04月27日在國內(nèi)進行了NDA申請，預計今年即可獲批上市。
沙芬酰胺是一種針對MAOB的選擇性抑制劑，其臨床研究發(fā)現(xiàn)，沙芬酰胺可使“開啟”期明顯延長，而“關(guān)閉”期明顯縮短。該藥物曾被譽為是美國治療帕金森病的重要里程碑，該藥若能成功在我國獲批上市，對于我國的帕金森患者也是意義重大。
表1 近10年全球獲批的帕金森1類新藥
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
奧匹卡朋
國內(nèi)第二款即將獲批的治療帕金森的進口1類新藥即奧匹卡朋，奧匹卡朋的NDA申請已于2021年03月10日獲受理，但據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示，該藥物至今還未獲批。
奧匹卡朋由Bial制藥所研發(fā)，后授權(quán)給日本小野制藥開發(fā)，用于治療帕金森癥，該藥物于2016年在德國獲批，2020年在美國獲批。根據(jù)新聞稿報道，奧匹卡朋是第一種也是唯一一種獲批的每日一次COMT抑制劑，可以有效減少帕金森患者的“關(guān)閉”時間，增加帕金森患者的“開啟”時間，并且不會出現(xiàn)運動障礙。
02
全球首 個，
帕金森患者或迎來治愈曙光？
國家藥監(jiān)局正式批準了睿健醫(yī)藥帕金森新藥NouvNeu001的IND申請，這是當前全球首 個用于治療帕金森病進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品。
其實自90年代以來，國際上就一直在研究帕金森患者是否可以使用細胞替代療法進行治療，但進展一直比較緩慢。FDA于2021年1月才批準了第一個IND藥物，即BlueRock的ESCs衍生藥物MSK-DA01，該藥物已于2023年6月28日完成臨床1期試驗，并取得了良好的臨床效果。
如今我國在帕金森領域也有了自己的藥物進入了IND階段，并且從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結(jié)果來看，NouvNeu001的起效速度優(yōu)于MSK-DA01。使用NouvNeu001治療4周后，行為學功能即可得到了極大恢復，同時多項生理生化指標也得到了顯著提升，而MSK-DA01需要在給藥十二周后才可起效。
細胞療法近年來頻頻在各大疾病領域取得重大突破，如今在這種前沿的治療技術(shù)加持下，帕金森這一疾病已經(jīng)具有了可逆轉(zhuǎn)的可能，或許多年以后帕金森完全治愈也將不再是幻想。
除NouvNeu001獲批臨床外，國內(nèi)其余帕金森新藥研發(fā)狀況如何？
下表2為筆者通過藥智數(shù)據(jù)所查詢到的當前處于臨床階段的用于治療帕金森病的1類新藥。從中可以看出，目前獲批臨床的新藥多以化藥為主，生物制品僅有兩款，除前文提到的NouvNeu001外，還有一款就是賽神（上海）醫(yī)藥的SNP201注射液，該藥物也是剛獲批臨床。
表2 國內(nèi)臨床階段治療帕金森的1類新藥
數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)
SNP201注射液為一款α-突觸核蛋白抑制劑，而α-突觸核蛋白在神經(jīng)元突觸活性及胞內(nèi)轉(zhuǎn)運過程中發(fā)揮重要作用，與帕金森疾病密切相關(guān)的Lewis小體就是由α-突觸核蛋白纖維化聚集而成的。對病人而言，減少α-突觸核蛋白有望延緩或阻止帕金森的發(fā)病情況。
03
國內(nèi)患帕金森人群持續(xù)增長，
藥物市場不斷擴容
據(jù)《中國帕金森病疾病負擔變化趨勢分析及預測》數(shù)據(jù)顯示，2019年全世界的帕金森病患者已達到850萬人左右，其中我國占據(jù)約284萬人，占比33.37%，據(jù)世界首位。并且隨著人口老齡化進程的加快，預計到2030年，我國帕金森病患者人數(shù)將達490萬，占全球帕金森病患者總數(shù)的一半左右，這將對中國經(jīng)濟和醫(yī)療衛(wèi)生體系帶來沉重的負擔。
據(jù)頭豹統(tǒng)計，我國2015年帕金森病藥物市場規(guī)模為15.6億元，2019年市場規(guī)模增長至27.1億元，年復合增長率達到了14.9%。由于未來帕金森患者數(shù)量將會不斷增多，這將帶動藥物治療的需求，帕金森藥物市場將持續(xù)擴容。
此外，根據(jù)Global Health Data統(tǒng)計，當前全球患有帕金森病的人群已突破一千萬，而2020年全球的帕金森用藥市場規(guī)模也達到了45.64億美元，預計2026年市場規(guī)?？蛇_59.34億美元，年均復合增長率為4.68%。
由此可見，無論是國內(nèi)還是全球范圍內(nèi)，帕金森藥物市場都具有一定規(guī)模。尤其是國內(nèi)，老齡化持續(xù)加重，帕金森藥物年復合增長率近15%，都預示著國內(nèi)帕金森藥物市場將快速的擴增。
04
小結(jié)
帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病，并且隨著老齡化的加劇，帕金森的患病率也在隨之增高，并且當前不可治愈。
而細胞療法的出現(xiàn)讓人眼前一亮，似乎帕金森病也出現(xiàn)了被逆轉(zhuǎn)的可能。也期待未來出現(xiàn)新的治療手段，為帕金森患者帶來新的曙光。
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