2024年1月3日，專(zhuān)注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed，BBM）（下稱(chēng)"信念醫(yī)藥"）宣布：由其自主研發(fā)和生產(chǎn)的BBM-H803 注射液的注冊(cè)臨床研究（CTR20233400）在中國(guó)順利完成首例受試者給藥。
BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥領(lǐng)先適用于治療A型血友病的基因治療藥物，也是公司第二款獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的藥物，該款產(chǎn)品于2022年12月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD）。截至目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)已上市的適用于治療A型血友病成年患者的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。
本研究是一項(xiàng)多中心、單臂、開(kāi)放、單次給藥的注冊(cè)臨床研究，旨在評(píng)估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。該款藥物使用了具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的工程化衣殼，相對(duì)而言，其免疫原性較低，肝臟遞送效率較高。臨床擬用劑量亦低于國(guó)外已上市同類(lèi)AAV基因治療產(chǎn)品，預(yù)期安全性更佳。此前開(kāi)展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入組，相關(guān)數(shù)據(jù)為后續(xù)注冊(cè)臨床研究提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)支撐。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)及首席科學(xué)家肖嘯博士表示："歲序更迭、華章日新，對(duì)于信念醫(yī)藥以及A型血友病患者而言，今天定然是個(gè)令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注冊(cè)臨床成功完成首例受試者給藥！此次里程碑的達(dá)成，意味著信念醫(yī)藥在基因治療血液疾病領(lǐng)域取得了又一項(xiàng)重大突破，亦再次印證了公司強(qiáng)大且穩(wěn)健的研發(fā)實(shí)力。我們將繼續(xù)秉持初心，內(nèi)外合力，全面有序推進(jìn)臨床研究各項(xiàng)工作，致力將這款創(chuàng)新藥物盡早帶給廣大中國(guó)患者。"
關(guān)于A型血友病
A型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ（FⅧ）所致，其特點(diǎn)為反復(fù)的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血，如反復(fù)關(guān)節(jié)出血，還可能導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)關(guān)節(jié)活動(dòng)障礙，進(jìn)而致殘。我國(guó)已注冊(cè)登記的A型血友病患者約為1.4萬(wàn)人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治療，存在感染風(fēng)險(xiǎn)和給藥不便等問(wèn)題。同時(shí)，由于治療不充分或不規(guī)范，患者診療仍然面臨諸多挑戰(zhàn)，其醫(yī)療需求亟待滿足。
關(guān)于BBM-H803注射液
BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物，通過(guò)靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因?qū)階型血友病患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到"一次給藥、長(zhǎng)期有效"的預(yù)防出血的效果。BBM-H803注射液的藥物設(shè)計(jì)采用了肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒，藥物生產(chǎn)則運(yùn)用了公司自主開(kāi)發(fā)的無(wú)血清懸浮培養(yǎng)工藝，符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》要求。
自2022年起，BBM-H803注射液研究者發(fā)起的臨床研究（IIT, NCT05454774）已經(jīng)啟動(dòng)；同年12月，該款藥物獲得美國(guó)FDA的孤兒藥認(rèn)定（ODD）；2023年5月，信念醫(yī)藥正式向NMPA提交BBM-H803注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）；同年7月，其IND獲得NMPA批準(zhǔn)。
消息來(lái)源：信念醫(yī)藥
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