2024年1月16日，今年1月起，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2023年）》在全國范圍內(nèi)正式實(shí)行。此次目錄更新調(diào)整了用于治療多發(fā)性骨髓瘤的創(chuàng)新藥物伊沙佐米的醫(yī)保支付范圍，為"治療已接受過至少一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者"，與說明書適應(yīng)癥一致。這意味著舊版目錄中伊沙佐米與來那度胺聯(lián)用時(shí)只支付其中一種的限制已去除，用于多發(fā)性骨髓瘤持續(xù)治療的IRd全口服方案（伊沙佐米聯(lián)合來那度胺、地塞米松）年自付費(fèi)用大幅降低，患者的用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)將得到極大緩解。
北京積水潭醫(yī)院血液科主任鮑立教授表示："伊沙佐米的用藥報(bào)銷限制被取消后，極大地降低了中國多發(fā)性骨髓瘤患者的醫(yī)療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，將有望進(jìn)一步發(fā)揮IRd方案的應(yīng)用價(jià)值和臨床潛力，助力患者堅(jiān)持持續(xù)治療，提升生活質(zhì)量。"
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是第二大常見的血液腫瘤。在我國，每10萬人中就有約1.6萬MM患者，患者發(fā)病年齡多為60歲以上，發(fā)病率也呈上升趨勢[1]。研究顯示，相較于西方國家，中國的MM患者多在確診時(shí)已進(jìn)展為晚期，高?；颊邤?shù)量更多[2]。目前，多發(fā)性骨髓瘤依舊是一種不可治愈的疾病，且隨著復(fù)發(fā)次數(shù)增多，治療難度加大，嚴(yán)重加深患者負(fù)擔(dān)，影響生活質(zhì)量。
近年來，隨著臨床治療方案的不斷創(chuàng)新突破，多發(fā)性骨髓瘤的整體治療模式向持續(xù)治療模式轉(zhuǎn)化。與傳統(tǒng)固定周期治療相比，持續(xù)治療可以延長疾病控制，改善臨床結(jié)局，進(jìn)一步延長患者無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）[3],[4]。但在臨床實(shí)踐中，持續(xù)治療對藥物的療效、不良反應(yīng)的耐受性、給藥便捷程度、患者的依從性等均提出了較高的要求。
多項(xiàng)國內(nèi)外臨床指南提出，治療方案的選擇是實(shí)現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤持續(xù)治療的關(guān)鍵。伊沙佐米聯(lián)合來那度胺、地塞米松形成的全口服的IRd治療方案，是目前唯一[5]獲批含蛋白酶體抑制劑（PI）的全口服聯(lián)合方案，在臨床實(shí)踐中可為患者治療提供更多便利，減少病毒暴露和感染風(fēng)險(xiǎn)，從而提升患者的用藥可及性，治療時(shí)間較V-base延長一倍以上[6]，助力實(shí)現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤的長期持續(xù)治療。全球III期臨床研究TOURMALINE-MM1[7]及中國延展性研究TOURMALINE-MM1 CCS[8]中，已驗(yàn)證IRd在復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。TOURMALINE-MM1的中國延展研究數(shù)據(jù)顯示[9]，相比安慰劑Rd組，IRd組患者的總生存期顯著延長達(dá)10個(gè)月（25.8個(gè)月 vs 15.8個(gè)月），無進(jìn)展生存期顯著改善67%（6.7個(gè)月 vs 4.0個(gè)月）。在安全性方面，IRd與安慰劑Rd組比較沒有明顯增加不良事件。
在舊版醫(yī)保目錄中，伊沙佐米與來那度胺聯(lián)用時(shí)，醫(yī)保只能支付其中一種。同時(shí)，每2個(gè)療程患者需提供治療有效的證據(jù)后方可繼續(xù)使用醫(yī)保支付，并且需由三級醫(yī)院血液?？苹蜓簩？漆t(yī)院醫(yī)師處方。新版醫(yī)保目錄實(shí)行后，這些限制都將被取消，這意味著患者使用IRd方案的年自付費(fèi)用可降低過半。此外，各地開展的惠民保、補(bǔ)充商業(yè)保險(xiǎn)等，可在患者醫(yī)保報(bào)銷后進(jìn)行二次報(bào)銷，也可助力患者進(jìn)一步減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
審批編號(hào)：C-ANPROM/CN/NINL/0824
審批日期：2024.1
[1] Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).
[2] Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).
[3] Palumbo A, Gay F, Cavallo F, et al. Continuous Therapy Versus Fixed Duration of Therapy in Patients With Newly Diagnosed Multiple Myeloma. J Clin Oncol. 2015 Oct 20;33(30):3459-3466.
[4] Facon T, Dimopoulos MA, Dispenzieri A, et al. Final analysis of survival outcomes in the phase 3 FIRST trial of up-front treatment for multiple myeloma. 2018 Jan 18;131(3):301-310.
[5] 截止至2024年1月16日
[6] Robert M. Rifkin. et al. EHA Library. M. Rifkin R. 06/10/22; 357807; P947
[7] Moreau P, Masszi T, Grzasko N, et al. Oral Ixazomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma. N Engl J Med. 2016 Apr 28;374(17):1621-34.
[8] Hou J, Jin J, Xu Y, et al. Randomized, double-blind, placebo-controlled phase III study of ixazomib plus lenalidomide-dexamethasone in patients with relapsedrefractory multiple myeloma China Continuation. J Hematol Oncol. 2017 Jul 6;10(1):137.
[9] Hou J, Jin J, Xu Y, et al. Randomized, double-blind, placebo-controlled phase III study of ixazomib plus lenalidomide-dexamethasone in patients with relapsedrefractory multiple myeloma China Continuation. J Hematol Oncol. 2017 Jul 6;10(1):137.
消息來源：武田
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