Octapharma 將在 2024 年 2 月 6 日至 9 日于德國(guó)法蘭克福舉行的歐洲血友病及相關(guān)疾病協(xié)會(huì) (EAHAD) 第 17 屆年會(huì)上公布臨床和科學(xué)數(shù)據(jù)，以推進(jìn)對(duì)出血性疾病的理解和治療

       Octapharma 將公布 wilate^® 和 Nuwiq^®的最新臨床和科研成果

       頂/尖專(zhuān)家將在一場(chǎng)衛(wèi)星研討會(huì)、一次口頭報(bào)告和六個(gè)海報(bào)展示中介紹有關(guān)血管性血友病 (VWD) 和 A 型血友病的新發(fā)現(xiàn)

       展示內(nèi)容將包括 wilate^® 對(duì)血管性血友病 (VWD) 患者的預(yù)防療效和安全性的新數(shù)據(jù)

       2024年1月19日

       在 EAHAD 2024 上展示 wilate^®

       WIL-31 是 VWD 領(lǐng)域最大規(guī)模的前瞻性預(yù)防研究，其中包含按需進(jìn)行的磨合研究，用于患者個(gè)體內(nèi)的比較。該研究表明，wilate^®預(yù)防療法在降低各種類(lèi)型 VWD 兒童和成人患者的出血率方面療效卓著，而且適用于所有已知的出血部位。研究結(jié)果為 VWD 患者采用常規(guī)預(yù)防療法提供了有力證據(jù)。

       "WIL-31 研究的新數(shù)據(jù)為在所有類(lèi)型的 VWD 患者中使用 wilate^® 預(yù)防療法提供了有力證據(jù)。這些研究結(jié)果促使美國(guó)批準(zhǔn) wilate^® 預(yù)防用途，為這些患者提供了更多的治療選擇。"– IBU Haematology 高級(jí)副總裁兼負(fù)責(zé)人 Larisa Belyanskaya。

       Octapharma 的衛(wèi)星研討會(huì)"轉(zhuǎn)變 VWD 預(yù)防范式：聚焦 WIL-31 研究"將深入探討 WIL-31 研究的發(fā)現(xiàn)：

       Jan Astermark（瑞典）將探討相較于 A 型血友病，VWD 預(yù)防性治療不足的問(wèn)題

       Robert F. Sidonio Jr.（美國(guó)）將闡述 WIL-31 的研究結(jié)果何以對(duì) VWD 預(yù)防性治療的現(xiàn)狀造成沖擊

       將以 WIL-31 研究中的三個(gè)互動(dòng)病例介紹 wilate^®預(yù)防療法的療效：

       由來(lái)自亞特蘭大的 Robert F. Sidonio Jr. 介紹兒童 VWD 病患

       由來(lái)自薩格勒布的 Ana Boban 介紹經(jīng)常流鼻血的成人

       由來(lái)自德布勒森的 Csongor Kiss 介紹經(jīng)期大量出血的女性

       衛(wèi)星研討會(huì)將于歐洲中部時(shí)間 2 月 7 日（星期三）17:30-18:45在 Panorama Room 2 舉行。

       Ana Boban 將于歐洲中部時(shí)間 2 月 9 日（星期五）08:30-10:00 在 SLAM 第 6 分會(huì)場(chǎng)發(fā)表題為"使用血漿來(lái)源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行常規(guī)預(yù)防，可有效減少血管性血友病兒童和成人患者的鼻出血" (OR04) 的口頭 SLAM 報(bào)告，闡述預(yù)防 VWD 患者頻繁流鼻血的重要性以及 wilate^®在這種情況下的預(yù)防效果。

       兩個(gè)海報(bào)展示提供對(duì) WIL-31 研究結(jié)果的更多看法：

       PO213：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來(lái)源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行預(yù)防治療期間，凝血因子 VIII 和血管性血友病因子沒(méi)有蓄積

       PO194：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來(lái)源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行預(yù)防治療期間，使用抑制劑治療血管性血友病

       在 EAHAD 2024 上展示 Nuwiq^®

       除了在凝血級(jí)聯(lián)中的作用外，新的證據(jù)表明 FVIII 還會(huì)影響血小板和內(nèi)皮細(xì)胞的功能。使用重組 FVIII (rFVIII) 濃縮劑進(jìn)行替代治療已成為治療 A 型血友病患者的主要方法，但目前尚不清楚 rFVIII 濃縮劑的改性對(duì)血小板和內(nèi)皮細(xì)胞功能的影響是否存在差異。與其他 rFVIII 濃縮劑相比，Nuwiq^® 在體外試驗(yàn)中與活化血小板的結(jié)合程度更高，而在另一項(xiàng)研究中，Nuwiq^®比其他 rFVIII 濃縮劑對(duì)內(nèi)皮細(xì)胞功能的影響更大：

       PO027：重組因子 VIII 濃縮劑與血小板的不同結(jié)合對(duì)血小板功能的影響

       PO024：研究凝血因子 VIII 在內(nèi)皮細(xì)胞功能中的作用

       對(duì)于 A 型血友病等罕見(jiàn)疾病，無(wú)法在臨床研究中直接比較治療方法。在這種情況下，可以采用間接治療比較方法來(lái)比較不同治療方法的效果。其中匹配調(diào)整間接比較法 (MAIC) 是一種行之有效的間接比較方法。Nuwiq^® 以藥代動(dòng)力學(xué)為指導(dǎo)的個(gè)性化預(yù)防治療與其他治療方法的療效已采用 MAIC 進(jìn)行比較：

       PO041：在 A 型血友病患者中，對(duì)使用 simoctocog alfa 的個(gè)性化預(yù)防與使用 efanesoctocog alfa 的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防進(jìn)行匹配調(diào)整的間接比較

       PO042：在 A 型血友病患者中，對(duì)使用 simoctocog alfa 的個(gè)性化預(yù)防與使用 emicizumab 的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防進(jìn)行匹配調(diào)整的間接比較

       "Octapharma 的核心價(jià)值觀是全力改善患者的生活，支持臨床和科學(xué)研究項(xiàng)目是我們實(shí)現(xiàn)這一承諾的必要手段。我們很高興能在 EAHAD 2024 上展示這些研究成果。"—Octapharma 董事會(huì)成員兼國(guó)際業(yè)務(wù)部負(fù)責(zé)人 Olaf Walter。

       關(guān)于 Nuwiq^®

       Nuwiq^®(simoctocog alfa) 是第 4 代重組因子 VIII (rFVIII) 蛋白，源自人類(lèi)細(xì)胞系，未經(jīng)化學(xué)修飾或與任何其他蛋白融合1。在培養(yǎng)過(guò)程中不含人源性或動(dòng)物源性添加劑。不含非人類(lèi)蛋白抗原表位，與血管性血友病因子具有高度親和性1。Nuwiq^®治療已在九項(xiàng)1-3 已完成的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了評(píng)估，包括 201 名接受過(guò)治療（190 人）1 、108 名未接受過(guò)治療2 的重癥 A 型血友病患者。Nuwiq^®提供 250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU 和 4,000 IU 八種規(guī)格4。Nuwiq^® 已獲準(zhǔn)用于治療和預(yù)防各年齡組 A 型血友?。ㄏ忍煨?FVIII 缺乏）患者的出血4。

       關(guān)于 wilate^®

       wilate^® 是一種高純度人類(lèi)血管性血友病因子/凝血因子 VIII (VWF/FVIII) 濃縮劑，在生產(chǎn)過(guò)程中采用雙重病毒滅活步驟5。未添加白蛋白作為穩(wěn)定劑5。經(jīng)過(guò)純化過(guò)程，VWF 與 FVIII 的比率達(dá)到與普通血漿近似的 1:15。wilate^® 含有一種 VWF 三重結(jié)構(gòu)以及與普通人血漿類(lèi)似的大分子量多聚體含量5。wilate^®提供 500 IU 和 1000 IU 兩種規(guī)格。6wilate^® 在僅使用去氨加壓素 (DDAVP) 無(wú)效或存在使用禁忌時(shí)，用于預(yù)防和治療血管性血友病 (VWD) 患者的大出血或手術(shù)出血，同時(shí)還用于治療和預(yù)防 A 型血友?。ㄏ忍煨?FVIII 缺乏）患者的出血6。

       參考文獻(xiàn)：

       1. Lissitchkov T et al.Ther Adv Hematol?2019; 10:2040620719858471.

       2. Liesner RJ et al.Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.

       3. Octapharma AG; Data on file.

       4. Nuwiq® Summary of Product Characteristics.

       5. Stadler M et al.Biologicals 2006; 34:281-8.

       6. wilate® Summary of Product Characteristics.

       消息來(lái)源：Octapharma AG