近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡稱“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟大學附屬東方醫(yī)院）（以下簡稱“東方醫(yī)院”）開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，經(jīng)過國家干細胞臨床研究專家委員會的多輪評審，正式由國家衛(wèi)生健康委員會和國家藥品監(jiān)督管理局（簡稱兩委）批準，開展國家級干細胞備案臨床研究（國家兩委局批準開展臨床備案號：MR-31-24-001927）。
士澤生物此次獲批開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目，是我國第一個經(jīng)國家兩委局批準開展的iPS衍生細胞治療帕金森病的臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個正式獲批的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目。
根據(jù)我國CDE最新發(fā)布的《人源性 干細胞產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》 《人源性 干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》等干細胞治療產(chǎn)品研究、評價及臨床試驗指南文件的啟示性說明，國家級干細胞備案臨床研究可以加快干細胞藥物研發(fā)進度，可能被直接支持用來代替一部分的注冊臨床試驗，豁免部分早期臨床試驗直接進入后續(xù)階段，包括已有基于臨床研究獲準免除注冊臨床Ⅰ期直接進入到臨床Ⅱ期試驗的先例等。（推薦閱讀：構(gòu)建新時代中國干細胞產(chǎn)業(yè)的生態(tài)系統(tǒng)；看CDE專家解讀GCT監(jiān)督新指南）
我國自2015年施行《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號）和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》（國衛(wèi)辦科教發(fā)〔2015〕46號）等指導(dǎo)原則以來，截止2023年，國家兩委局總計正式批準了129個國家級干細胞臨床研究備案項目，其中，2023年度我國共有19項國家兩委局干細胞臨床研究備案項目及16項國家CDE干細胞臨床試驗?zāi)驹S可。
迄今為止，包括士澤生物此次獲批的我國第一個且唯一一個iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄖ兄囟扰两鹕。┑膰壹墏浒疙椖吭趦?nèi)，獲得國家兩委局正式批準開展的iPS衍生細胞治療的國家級備案臨床研究項目共4個。
帕金森?。≒arkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，主要起因于中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)震顫、運動遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動功能衰退，并最終導(dǎo)致運動能力喪失且危及生命。據(jù)統(tǒng)計，在我國65歲以上人群中，帕金森病的發(fā)病率約為1.7%。預(yù)計到2030年，我國帕金森病患者數(shù)量將達到約500萬人左右。目前已有的傳統(tǒng)藥物治療和手術(shù)治療無法再生多巴胺能神經(jīng)元或阻止神經(jīng)元退行性病變的進展，無法從根本上改變帕金森病的疾病發(fā)展進程。因此，迫切需要開發(fā)新的治療方案。
此次士澤生物聯(lián)合上海市東方醫(yī)院獲國家兩委局正式批準的國家級干細胞備案臨床研究項目，依托士澤生物已建立的全流程的臨床級iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系開展，士澤生物誘導(dǎo)制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細胞產(chǎn)品質(zhì)量標準已達國際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動物模型及中重度帕金森病非人靈長類模型上進行了系統(tǒng)的評估和驗證，成藥性優(yōu)異，證實士澤生物iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本次獲批的國家級臨床研究項目開展所需的臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
此次士澤生物獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，將采用顱內(nèi)立體定位注射方式移植臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞替代性治療中重度帕金森?。簩μ剿髟偕喟桶纺苌窠?jīng)細胞移植治療帕金森病的安全性并分析對帕金森病患者療效的影響具有重要的標桿意義。
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士表示：士澤生物此次獲得國家衛(wèi)生健康委員會和國家藥品監(jiān)督管理局正式批準開展的臨床研究，是我國第一個iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案干細胞臨床研究項目，也是我國迄今為止唯一一個獲得國家兩委局正式批準開展的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級臨床研究項目。
士澤生物非常感謝國家干細胞臨床研究專家委員會及國家兩委局對士澤生物開發(fā)的iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首 發(fā)藥研管線的臨床級制備工藝、亞型神經(jīng)前體細胞制劑、質(zhì)量控制體系，及與合作醫(yī)院方的醫(yī)學倫理及臨床實施整體方案的悉心指導(dǎo)和支持！
此次獲批準開展國家備案干細胞研究，是對士澤生物首 發(fā)管線，即iPS衍生細胞治療帕金森病藥研管線已建立的整體產(chǎn)品體系及臨床研究方案的充分肯定與認可！
士澤生物團隊將嚴格遵守醫(yī)學及倫理要求，與合作醫(yī)院臨床及管理團隊一起，以科學嚴謹?shù)膽B(tài)度推進國內(nèi)第一個正式獲批開展的iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級備案臨床研究工作，不忘初心，不懈進取，期待最終能夠為帕金森病患者開發(fā)出安全、有效、可控的具有實質(zhì)臨床獲益的細胞藥物和解決方案！
士澤生物團隊全身心All In，低調(diào)實干，行勝于言，持續(xù)不斷的以實際事實和結(jié)果為證！國士無雙的干細胞創(chuàng)新藥物，福澤千萬受苦難的病患家庭！
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