3月12日，Pearl Bio宣布與默沙東簽訂一項(xiàng)許可、合作和選擇協(xié)議，將通過(guò)其專有的GRO（Genomically Recoded Organisms）平臺(tái)，以共同發(fā)現(xiàn)與開發(fā)針對(duì)癌癥、包含非標(biāo)準(zhǔn)氨基酸的生物制品療法。根據(jù)協(xié)議，Pearl有資格獲得總計(jì)高達(dá)10億美元的預(yù)付款和里程碑付款等款項(xiàng)。
劍指生物合成療法
Pearl Bio總部位于馬薩諸塞州，是在耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授Farren Isaacs和斯坦福大學(xué)的Michael Jewett博士的研究基礎(chǔ)上建立起來(lái)的。2013 年，F(xiàn)arren Isaacs與哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院合成生物學(xué)家 George Church等合作者發(fā)表了一篇關(guān)于基因組重編碼生物（GROs）的論文。其主要想法是利用自然界存在的20種氨基酸以外的氨基酸生成蛋白質(zhì)，提供更好的藥物分子基礎(chǔ)。
默沙東看到了這一想法的潛力，斥資10億美金與Pearl Bio合作開發(fā) GROs，并推進(jìn)合作開發(fā)出的候選藥物。
合作雙方最初計(jì)劃將這項(xiàng)技術(shù)應(yīng)用于抗癌生物療法的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。Pearl Bio 公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁Amy Cayne Schwartz在一份聲明中說(shuō)：Pearl Bio的目標(biāo)是創(chuàng)造出具有可調(diào)特性的多功能候選療法，以解決生物制劑面臨的一些關(guān)鍵缺陷。
從理論上講，使用合成氨基酸（而不僅僅是自然界中的20種氨基酸）的能力可以使研究人員生成活性更強(qiáng)的蛋白質(zhì)，并找到解決長(zhǎng)期存在的問(wèn)題的方法，例如如何優(yōu)化ADC藥物中的藥物-抗體比例。
MNC爭(zhēng)相布局
合成生物學(xué)，廣義上是指通過(guò)構(gòu)建生物功能元件、裝置和系統(tǒng)，對(duì)細(xì)胞或生命體進(jìn)行遺傳學(xué)設(shè)計(jì)、改造，使其擁有滿足人類需求的生物功能，甚至創(chuàng)造新的生物系統(tǒng)。
合成生物學(xué)作為一項(xiàng)顛覆性技術(shù)和前沿技術(shù)，已成為一條新的黃金賽道。
除默沙東以外，強(qiáng)生、賽諾菲等MNC在這一領(lǐng)域也很活躍。
2024年1月8日，強(qiáng)生宣布已達(dá)成最終協(xié)議收購(gòu)Ambrx Biopharma，后者是一家臨床階段的生物制藥公司，擁有專有的合成生物技術(shù)平臺(tái)，用于設(shè)計(jì)和開發(fā)下一代抗體偶聯(lián)藥物（ADC），在全現(xiàn)金合并交易中，總股本價(jià)值約為20億美元。
Ambrx公司于2003年脫胎于斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute)。該公司開創(chuàng)了擴(kuò)展的遺傳密碼技術(shù)平臺(tái)，使用工業(yè)標(biāo)準(zhǔn)細(xì)胞系將合成氨基酸(SAA)結(jié)合到任何選定位點(diǎn)的蛋白質(zhì)中。SAAs允許工程精密生物制品具有位點(diǎn)特異性，可以均勻和穩(wěn)定地偶聯(lián)，克服了傳統(tǒng)偶聯(lián)技術(shù)的局限性。
2019年12月9日，賽諾菲計(jì)劃以25億美元現(xiàn)金收購(gòu)合成基因組公司 Synthorx，以強(qiáng)化其免疫腫瘤產(chǎn)品線。
Synthorx成立于2014年，其核心技術(shù)源于斯克利普斯研究所（The Scripps Research Institute, TSRI）Floyd Romesberg博士的研究成果。使用合成生物學(xué)技術(shù)在天然的A-T和G-C堿基對(duì)之外，創(chuàng)建了一對(duì)新的堿基對(duì)（名為X-Y），可以將非天然氨基酸嵌入到重組蛋白中，從而改變蛋白的特性，后續(xù)還可通過(guò)在含活性基團(tuán)的非天然氨基酸位點(diǎn)定向引入偶聯(lián)物（比如PEG）延長(zhǎng)半衰期和改變結(jié)合特異性等。
2021年12月，拜耳和Redmile集團(tuán)牽頭對(duì)GRO Biosciences 進(jìn)行了2500萬(wàn)美元的投資。GRO Biosciences 是一家新興的生物技術(shù)公司，利用突破性科學(xué)擴(kuò)展氨基酸字母表并推進(jìn)蛋白質(zhì)療法開發(fā)。
此次籌集的資金將支持 GRO 平臺(tái)的開發(fā)、生物工藝制造的擴(kuò)大、臨床前驗(yàn)證研究和 IND 啟用研究，用于 GRObio 用于治療自身免疫和代謝疾病的獨(dú)特非標(biāo)準(zhǔn)氨基酸 (NSAA) 蛋白質(zhì)療法管線。
小 結(jié)
不論是先發(fā)入局的賽諾菲和強(qiáng)生，還是后來(lái)者默沙東，都看中了新型氨基酸衍生出的新藥和新療法背后的潛力。據(jù)麥肯錫數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)到2025年，合成生物學(xué)與生物制造的經(jīng)濟(jì)影響將達(dá)到1000 億美元。除彈藥充足的國(guó)際大藥企外，華熙生物、梅花生物和金城醫(yī)藥等國(guó)內(nèi)企業(yè)也在布局合成生物產(chǎn)業(yè)。在廣闊的全球產(chǎn)業(yè)前景下，誰(shuí)能脫穎而出，值得期待。
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