近日，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（睿健醫(yī)藥）突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國(guó)FDA授予孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），該產(chǎn)品針對(duì)“視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥”，是睿健醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)依托獨(dú)特的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)開(kāi)發(fā)的全球首 款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來(lái)源的眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，也是全球首 創(chuàng)的突破性眼科治療產(chǎn)品。視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一種遺傳性眼科疾病，最終可致失明。癥狀包括夜盲，周邊視野缺損等，后者逐漸惡化，可能逐漸導(dǎo)致管視角（視野狹隘），甚至完全失明。RP可由相關(guān)超過(guò) 50 種基因任一變異引起，發(fā)病機(jī)制主要?dú)w于眼底視桿細(xì)胞進(jìn)行性缺失及視錐細(xì)胞缺失。目前臨床上尚無(wú)治療 RP 的有效方法。
孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD) 對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認(rèn)定。獲得ODD的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity），在臨床研究階段費(fèi)用享受稅收減免，并同時(shí)免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)（PDUFA）。
此次眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國(guó)FDA授予孤兒藥認(rèn)定，是睿健醫(yī)藥發(fā)展過(guò)程中的標(biāo)志性里程碑事件。對(duì)此，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示，F(xiàn)DA對(duì)公司眼科產(chǎn)品NouvSight001的孤兒藥認(rèn)定證明了公司在前期管線(xiàn)規(guī)劃，適應(yīng)癥選擇策略上的戰(zhàn)略眼光，認(rèn)可了該產(chǎn)品在眼科視網(wǎng)膜相關(guān)病變治療領(lǐng)域的獨(dú)特性，以及治療機(jī)制上的優(yōu)越性，此次孤兒藥的認(rèn)定對(duì)該產(chǎn)品在后續(xù)商業(yè)化進(jìn)程具有重要的加速推動(dòng)作用，睿健醫(yī)藥也將獲得產(chǎn)品上市后的市場(chǎng)獨(dú)占地位，提升管線(xiàn)商業(yè)價(jià)值。公司后續(xù)會(huì)努力推動(dòng)產(chǎn)品的注冊(cè)臨床，早日造福全世界的患者。睿健醫(yī)藥國(guó)際事務(wù)SVP Emmanuel Montet先生表示此次ODD的授予證明了睿健醫(yī)藥的創(chuàng)新精神和堅(jiān)持不懈的努力再次實(shí)現(xiàn)了重要里程碑事件，這也是團(tuán)隊(duì)的快速學(xué)習(xí)能力，辛勤工作和奉獻(xiàn)精神讓睿健走到了這一關(guān)鍵時(shí)刻。團(tuán)隊(duì)追求卓越的動(dòng)力，也更加堅(jiān)定了睿健醫(yī)藥應(yīng)對(duì)視網(wǎng)膜色素變性患者所面臨挑戰(zhàn)的決心。
睿健醫(yī)藥作為全球較早將“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”應(yīng)用于細(xì)胞特定功能改造的Biotech公司，并在這一獨(dú)特的平臺(tái)上建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線(xiàn)，旨在為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無(wú)法治愈”的疾病開(kāi)發(fā)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品、提供新的治療方案。睿健醫(yī)藥依托自主開(kāi)發(fā)了基于“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”作為細(xì)胞精細(xì)功能定向改造的開(kāi)發(fā)平臺(tái)，通過(guò)精準(zhǔn)的差異性分析，確定衍生細(xì)胞的誘導(dǎo)方案，實(shí)現(xiàn)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化，為成藥性護(hù)航。“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”誘導(dǎo)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)已經(jīng)得到了臨床階段的驗(yàn)證，首 款通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001作為帕金森領(lǐng)域全球首 個(gè)通用型化學(xué)誘導(dǎo)產(chǎn)品在2023年8月獲批進(jìn)入I-II期聯(lián)合臨床，2024年1月完成首例患者給藥，目前已在注冊(cè)臨床試驗(yàn)中獲得了良好的藥效及安全性數(shù)據(jù)。
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