Aptamer Sciences Inc.提交創(chuàng)新肝癌治療藥物AST-201的IND申請

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來源：美通社

2024-03-26

有望解決未被滿足的醫(yī)療需求。

2024年3月26日，Aptamer Sciences Inc. (KOSDAQ, 291650)宣布已于2024年3月12日向韓國食品藥品安全部提交了AST-201的1期臨床試驗新藥(IND)申請。

AST-201是該公司管線中的先鋒候選藥物，是一種ApDC™(Aptamer-Drug Conjugate)，旨在靶向特定癌細(xì)胞（尤其是肝癌）中高表達(dá)水平的GPC3蛋白。它由吉西他濱載體和選擇性結(jié)合GPC3蛋白的適配體組成。吉西他濱是一種成熟的全身性抗癌劑，被廣泛用于治療各種癌癥，包括卵巢癌、乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌和胰腺癌。選擇吉西他濱作為載體是經(jīng)過深思熟慮的，因為吉西他濱毒性適中，特別適合肝臟靶向，因為肝臟是藥物毒性的易感器官。此外，吉西他濱作為一種DNA類似物，有利于在適配體DNA序列中合成。AST-201在動物模型中的療效優(yōu)于索拉非尼，而且在與抗PD-1療法聯(lián)合使用時具有協(xié)同作用，這些都證明了該公司對肝癌的戰(zhàn)略關(guān)注滿足了大量未得到滿足的醫(yī)療需求。

肝癌是一項重大的健康挑戰(zhàn)，尤其是在東亞地區(qū)，存活率極低。雖然阿替利珠單抗和貝伐單抗等聯(lián)合療法已成為晚期肝癌的標(biāo)準(zhǔn)療法，但最近發(fā)表在《Nature Medicine》上的研究結(jié)果表明，這些療法對某些GPC3表達(dá)水平較高的肝癌患者的療效有限，凸顯了大量尚未滿足的醫(yī)療需求。在這種情況下，AST-201通過特異性靶向GPC3，提供了一種很有前景的治療方法。

計劃中的1期試驗旨在評估AST-201在GPC3陽性晚期實體瘤患者中的安全性、藥代動力學(xué)特征和初步療效。值得一提的是，韓國著名腫瘤內(nèi)科醫(yī)生、CHA Bundang Medical Center的Hong Jae Chon博士將擔(dān)任協(xié)調(diào)研究員。該試驗將在四家醫(yī)院進(jìn)行，包括CHA Bundang Medical Center、Samsung Medical Center（三星醫(yī)療中心）、Severance Hospital和韓國國立癌癥中心(National Cancer Center)。

Chon博士表示：“GPC3在肝癌治療開發(fā)方面引起了生物制藥公司的極大關(guān)注。”他樂觀地表示：“AST-201可能會成為肝癌患者的一種新的治療選擇。”

Aptamer Sciences Inc.希望通過這項試驗展示AST-201的臨床療效及其ApDC™平臺的技術(shù)價值。此外，公司預(yù)計這一里程碑將推動其研發(fā)工作，增強后續(xù)血液腫瘤管線產(chǎn)品的競爭力，包括靶向CD25的AST-202、ApRC (Aptamer Radioligand Conjugate)、ApIS (Aptamer Immune Stimulator Conjugate)等。

Aptamer Sciences Inc.首席執(zhí)行官Dong-il Han博士強調(diào)說：“自去年美國食品及藥物管理局批準(zhǔn)第二種適配體藥物Izervay以來，適配體技術(shù)在醫(yī)藥市場上熱度很高。”他還說：“AST-201臨床試驗將展示ApDC™平臺的技術(shù)能力，并加快與多個合作伙伴正在進(jìn)行的技術(shù)轉(zhuǎn)讓討論。這一里程碑凸顯了Aptamer Sciences Inc.致力推進(jìn)創(chuàng)新療法和解決腫瘤領(lǐng)域尚未滿足的關(guān)鍵需求的決心。”

AST-201 structure & mechanism of action