2024年3月20日，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（睿健醫(yī)藥）突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥”治療，是睿健醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)依托公司獨(dú)特的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)，開發(fā)的首 款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源的眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。
NouvSight001所針對(duì)的視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一種可導(dǎo)致失明的遺傳性眼科疾病?；疾〕跗谥饕憩F(xiàn)為夜盲，周邊視野缺損等癥狀。當(dāng)視野缺損逐漸惡化，將進(jìn)一步導(dǎo)致管視角（視野狹隘），甚至完全失明。整個(gè)過程不可逆，臨床上也尚無治愈該疾病的有效方法。
現(xiàn)有的研究結(jié)果顯示，視網(wǎng)膜色素變性可由相關(guān)超過50種基因的任一變異引起，發(fā)病機(jī)制主要?dú)w于眼底視桿細(xì)胞進(jìn)行性缺失及視錐細(xì)胞缺失，發(fā)病率約為1/4000，是世界衛(wèi)生組織（WTO）定義的罕見病種。但即便以1/4000的發(fā)病率計(jì)算，全球范圍內(nèi)也有超過150萬病患承受著日漸失明的痛苦。這也是睿健醫(yī)藥研發(fā)的NouvSight001受到FDA重視的原因。
公開信息顯示， 孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD) 對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥認(rèn)定的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity），在臨床研究階段費(fèi)用享受稅收減免，并同時(shí)免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)（PDUFA）。
此次眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認(rèn)定，也是睿健醫(yī)藥發(fā)展過程中的標(biāo)志性里程碑事件。
對(duì)此，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示，
FDA對(duì)公司眼科產(chǎn)品NouvSight001的孤兒藥認(rèn)定證明了公司在前期管線規(guī)劃，適應(yīng)癥選擇策略上的戰(zhàn)略眼光，認(rèn)可了該產(chǎn)品在眼科視網(wǎng)膜相關(guān)病變治療領(lǐng)域的獨(dú)特性，以及治療機(jī)制上的優(yōu)越性，此次孤兒藥的認(rèn)定對(duì)該產(chǎn)品在后續(xù)商業(yè)化進(jìn)程具有重要的加速推動(dòng)作用，睿健醫(yī)藥也將獲得產(chǎn)品上市后的市場(chǎng)獨(dú)占地位，提升管線商業(yè)價(jià)值。公司后續(xù)會(huì)努力推動(dòng)產(chǎn)品的注冊(cè)臨床，早日造福全世界的患者。
睿健醫(yī)藥國際事務(wù)SVP Emmanuel Montet先生表示，
此次ODD的授予證明了睿健醫(yī)藥的創(chuàng)新精神和堅(jiān)持不懈的努力，恭喜睿健醫(yī)藥再次實(shí)現(xiàn)重要里程碑事件，是團(tuán)隊(duì)的快速學(xué)習(xí)能力，辛勤工作和奉獻(xiàn)精神讓睿健走到了這一關(guān)鍵時(shí)刻。團(tuán)隊(duì)追求卓越的動(dòng)力，也更加堅(jiān)定了睿健醫(yī)藥應(yīng)對(duì)視網(wǎng)膜色素變性患者所面臨挑戰(zhàn)的決心。
作為全球較早將“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”應(yīng)用于細(xì)胞特定功能改造的Biotech公司，睿健醫(yī)藥旨在為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無法治愈”的疾病開發(fā)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品、提供新的治療方案，并已建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線。依托自主開發(fā)的基于“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”作為細(xì)胞精細(xì)功能定向改造的開發(fā)平臺(tái)，睿健醫(yī)藥可以通過精準(zhǔn)的差異性分析，確定衍生細(xì)胞的誘導(dǎo)方案，實(shí)現(xiàn)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化，為成藥性護(hù)航。
目前，“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”誘導(dǎo)平臺(tái)的優(yōu)勢(shì)已經(jīng)得到了臨床階段的驗(yàn)證，公司首 款通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001作為帕金森領(lǐng)域全球首 個(gè)通用型化學(xué)誘導(dǎo)產(chǎn)品在2023年8月獲批進(jìn)入I-II期聯(lián)合臨床，2024年1月完成首例患者給藥，目前已在注冊(cè)臨床試驗(yàn)中獲得了良好的藥效及安全性數(shù)據(jù)。
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