Part 1

       全球藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       全球新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有9個新藥獲批上市。其中，NDA批準1個，BLA批準4個，新適應癥批準4個。本次批準新藥數(shù)量與上個統(tǒng)計周期相同。

       3月24日，億帆醫(yī)藥宣布其子公司自主研發(fā)的創(chuàng)新生物藥Ryzneuta® 獲得歐盟委員會的批準，可在歐盟上市銷售。該決定基于歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的積極審查意見。至此，Ryzneuta®成為公司首 個在中國、美國和歐盟均已獲批上市的創(chuàng)新生物藥，也成為2024年度中國醫(yī)藥企業(yè)獲得歐盟批準的首 個 創(chuàng)新藥。此前，Ryzneuta®已于成功進入NCCN推薦指南和成功進入中國2023年版國家醫(yī)保藥品目錄。

       3月27日，F(xiàn)DA批準Akebia Therapeutics的Vafseo®（Vadadustat）片劑用于治療已接受透析至少三個月的成人慢性腎病（CKD）引起的貧血。Vafseo® 片劑是一種每日一次的口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑，可激活對缺氧的生理反應，刺激促紅細胞生成素的內(nèi)源性產(chǎn)生，增加血紅蛋白和紅細胞的產(chǎn)生，以控制貧血。Vafseo®已獲準在 37 個國家/地區(qū)使用。

       全球（不含中國）新藥批準情況（部分）

       02

       全球新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有3個新藥申報上市。其中，NDA申報進展1個，BLA申報進展2個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加1個NDA/BLA申報。

       3月25日，Astellas宣布CHMP通過了一項積極意見，建議批準XTANDI作為單一療法或與雄激素剝奪療法聯(lián)合治療，用于治療不適合挽救性放療的高危生化復發(fā)（BCR）非轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（nmHSPC）成年男性。CHMP的積極意見是基于III期EMBARK試驗的結(jié)果。

       NDA/BLA申報情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有7個藥物獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定。其中，化學藥4個，生物藥3個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加4個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       3月28日，華昊中天宣布優(yōu)替德隆注射液獲得FDA孤兒藥認定，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。優(yōu)替德隆獨特的理化性質(zhì)以及對P-糖蛋白介導的外排不敏感等優(yōu)勢，使其具備穿透血腦屏障的能力。該能力已通過動物腦組織分布實驗、患者腦腫瘤囊液實驗、以及兩項針對乳腺癌腦轉(zhuǎn)移的臨床研究數(shù)據(jù)得到充分證實。一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗和依托泊苷治療HER2陰性乳腺癌腦轉(zhuǎn)移患者II期臨床共入組17例患者，中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶客觀緩解率（CNS-ORR）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶臨床獲益率（CNS-CBR）分別達到73%和91%；另一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗治療HER2陰性乳腺癌腦轉(zhuǎn)移II期臨床共入組46例患者，中位無進展生存期為7.7個月，12個月總生存率達到74.4%。

       特殊資格認定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計34條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、免疫系統(tǒng)疾病以及眼部疾病等共計11個領(lǐng)域。

       其中，腫瘤領(lǐng)域臨床進展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學藥7條，生物藥3條。

       3月25日，百奧泰生物宣布在研藥品注射用BAT8006的II期臨床試驗申請（IND）已于近期獲得FDA的許可，擬在鉑耐藥上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者中評估其療效及安全性。BAT8006具有高效的抗腫瘤活性，毒素小分子有很強的細胞膜滲透能力，在ADC殺傷癌細胞后能進一步釋放并殺死附近的癌細胞，產(chǎn)生旁觀者效應，可望有效克服腫瘤細胞的異質(zhì)性。同時，BAT8006表現(xiàn)出很好的穩(wěn)定性，血漿中釋放的毒素小分子極低，降低了脫靶毒性的風險。目前，BAT8006的I期臨床試驗已處于劑量擴展階段，在多個腫瘤隊列中進行劑量優(yōu)化以及療效探索。

       3月26日，SELLAS宣布SLS009治療無效或不再有效的復發(fā)/難治性（r/r）急性髓系白血?。ˋML）的IIa期研究獲得積極的頂線數(shù)據(jù)。研究數(shù)據(jù)顯示，在選定的最 佳劑量 30 mg BIW 下，緩解率為 50%，超過目標 20%，迄今為止，具有已確定生物標志物的患者的 100% 反應率。SLS009 在~70% 的患者中表現(xiàn)出強大的抗白血病活性，在所有劑量水平下都具有良好的安全性。

       全球新藥研發(fā)進展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）全球（含中國）醫(yī)藥交易時間共計34起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時間匯總表（部分）

       Part 2

       國內(nèi)藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       國內(nèi)新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）暫無相關(guān)藥物獲批。

       02

       國內(nèi)新藥臨床默示許可進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有16個新藥獲臨床默示許可，涉及22個受理號。其中，化學藥7個，治療用生物制品8個，預防用生物制品1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少63個臨床默示許可獲批受理號。

       本周國內(nèi)新藥臨床默示許可進展（部分）

       03

       國內(nèi)新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有8個新藥申報上市，涉及12個受理號。其中，化學藥3個，治療用生物制品5個。本次申報上市受理號數(shù)量與上個統(tǒng)計周期相同。

       國內(nèi)新藥申報上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有27個新藥申報臨床，涉及41個受理號。其中，化學藥16個，治療用生物制品11個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加10個臨床申報受理號。

       國內(nèi)新藥臨床申報情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)共有5個藥物獲NMPA特殊資格認定。其中，化學藥3個，生物藥2個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加3個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       3月25日，CDE官網(wǎng)公示，恒瑞醫(yī)藥申報的氟唑帕利膠囊和甲磺酸阿帕替尼片擬納入突破性治療品種，適應癥：氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼治療gBRCA突變的HER2陰性乳腺癌。氟唑帕利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，為一種新型口服PARP抑制劑。該藥已經(jīng)在中國獲批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突變的鉑敏感復發(fā)性卵巢癌治療，以及鉑類敏感復發(fā)性卵巢癌維持治療。

       阿帕替尼是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)一種高選擇性的靶向血管內(nèi)皮細胞生長因子受體2（VEGFR2）的抗血管生成藥物，已經(jīng)在中國獲批單藥治療晚期胃腺癌或胃-食管結(jié)合部腺癌、晚期肝細胞癌，以及聯(lián)合卡瑞利珠單抗治療不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細胞癌。此外，它在卵巢癌和乳腺癌等多種實體腫瘤中均顯示良好的活性和安全性。氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼的多個適應癥開發(fā)已處在3期臨床研究階段。

       NMPA特殊資格認定情況（部分）

       04

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.23-03.29）國內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計6條，涉及腫瘤和心血管疾病共計2個領(lǐng)域。其中，化學藥3個，生物藥3個。

       3月27日，信達生物宣布IBI310（抗CTLA-4單抗）結(jié)腸癌新輔助III期臨床研究（Neoshot）完成首例受試者給藥。IBI310是信達生物自主研發(fā)的重組全人源抗細胞毒T淋巴細胞相關(guān)抗原4（CTLA-4）單克隆抗體注射液。IBI310能特異性結(jié)合CTLA-4，從而阻斷CTLA-4介導的T細胞抑制，促進T細胞的激活和增殖，提高腫瘤免疫反應，達到抗腫瘤的效果。

       3月29日，諾誠健華宣布SHP2抑制劑ICP-189聯(lián)合EGFR抑制劑伏美替尼臨床研究完成首例患者給藥。ICP-189是諾誠健華開發(fā)的一種高選擇性的口服SHP2變構(gòu)抑制劑，可用作單藥療法及/或和其他抗腫瘤藥的聯(lián)合療法。ICP-189單藥治療已觀察到初步療效，在劑量爬坡研究中，劑量已增至120毫克，未觀察到劑量限制性毒性（DLT），顯示出良好的PK 和安全性。

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展情況（部分）

       05

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動態(tài)

       國家藥監(jiān)局關(guān)于調(diào)整麻 醉藥品和精神藥品進出口準許證管理有關(guān)事宜的公告（2024年第33號）

       為進一步提升“互聯(lián)網(wǎng)+藥品監(jiān)管”應用水平，加強麻 醉藥品和精神藥品進出口準許證（以下簡稱準許證）管理，為企業(yè)提供更加高效便捷的政務服務，現(xiàn)將有關(guān)事宜公告如下：

       一、自本公告發(fā)布之日起，申請人提交的準許證申報資料及補充資料，調(diào)整為電子形式提交，無須提交紙質(zhì)申報資料?，F(xiàn)有受理、審批和發(fā)證等工作程序不變。

       二、申請人應當按照準許證申報資料要求（見附件）準備電子申報資料，通過國家藥監(jiān)局政務服務門戶藥品業(yè)務應用系統(tǒng)提出申請。

       三、 取得準許證的申請人，應當將申報資料涉及的進口國主管部門出具的進口準許證原件、進出口單位資質(zhì)證明文件公證或認證文本原件等保存至所取得準許證有效期滿后兩年備查。

       四、自本公告發(fā)布之日起，準許證申請受理行政許可電子文書由藥品業(yè)務應用系統(tǒng)推送，不再出具紙質(zhì)文書。

       五、自本公告發(fā)布之日起，國家藥監(jiān)局僅發(fā)放電子準許證，不再發(fā)放紙質(zhì)證件。申請人可進入國家藥監(jiān)局政務服務門戶“我的證照”欄目或登錄“中國藥監(jiān)APP”，查看下載電子準許證。

       06

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點新聞

       利潤暴漲5倍！三生國健重回巔峰

       近日，三生國健發(fā)布最新年報，2023年，其總營收10.14億元，同比增長22.84%；凈利潤2.95億元，暴漲497.63%。在經(jīng)歷了三年的戰(zhàn)略調(diào)整后，三生國健的發(fā)展終于又回到了正軌，不論是總營收還是凈利潤都回到了調(diào)整前的高度。此次王 者歸來，三生國健進行了戰(zhàn)略收縮，將主要精力全部放在了自免管線上。輕裝簡行下，三生國健顯得更加穩(wěn)健，布局也更加合理，兼顧了短中長期的發(fā)展平衡，一切都在向好的方向前進。