近日，上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司及其全資子公司上海泰昶生物技術(shù)有限公司（以下簡稱“公司”）自主研發(fā)和生產(chǎn)的VGN-R09b獲得國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“國家藥監(jiān)局”）簽發(fā)的藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書，同意開展治療原發(fā)性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）的臨床試驗。
VGN-R09b是國內(nèi)第一個采用AAV遞送雙基因策略獲批注冊臨床的基因療法，也是第一個從治療罕見病拓展到常見病的獲批注冊臨床的基因治療藥物，是該產(chǎn)品及公司發(fā)展的一個重要里程碑。
公司董事長趙小平博士表示：本次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)VGN-R09b同時開展兩個適應(yīng)癥的臨床試驗，是從監(jiān)管和科學(xué)的角度對VGN-R09b在目標(biāo)人群使用安全、潛在獲益以及產(chǎn)品質(zhì)量的肯定，希望VGN-R09b以它良好的安全性和優(yōu)越的有效性造福更多的患者。
關(guān)于帕金森
帕金森病（PD）是第二常見的神經(jīng)退行性疾病，且帕金森病患病率的增長比許多其他神經(jīng)退行性疾病更快。帕金森病估計影響到約1%的65歲以上人口和4%的85歲以上人口。中國65歲以上人群患病率為1.7%，與歐美國家相似。未來我國帕金森病患病人數(shù)將從2005年的199萬人上升到2030年的500萬人，幾乎占全球帕金森病患病人數(shù)的一半。
關(guān)于AADC缺乏癥
AADC（芳香族L-氨基酸脫羧酶）缺乏癥是由于編碼AADC的DDC基因中存在致病性突變，而AADC負責(zé)使L-DOPA（左旋多巴）和5-HTP（5-羥基色氨酸）分別形成神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺和5-羥色胺的脫羧酶。AADC的缺失影響了控制交感神經(jīng)系統(tǒng)、情緒、認(rèn)知和運動協(xié)調(diào)的關(guān)鍵神經(jīng)遞質(zhì)的合成，表現(xiàn)為運動功能障礙、智力障礙和警覺性減弱及睡眠障礙等臨床癥狀，在生命的前十年內(nèi)有過早死亡的危險。目前，該疾病中國還沒有正式的流行病學(xué)研究，在臺灣開展的一項新生兒AADC缺乏癥篩查項目，發(fā)現(xiàn)AADC缺乏癥的出生發(fā)病率約為1/ 32,000。
關(guān)于VGN-R09b
VGN-R09b是公司自主研發(fā)和生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，使用重組AAV作為基因治療載體，以遞送有功能的AADC為基礎(chǔ)恢復(fù)多巴胺的生成，從而發(fā)揮相應(yīng)的潛在的治療作用。通過局部紋狀體注射的方式，使藥物能夠直接作用于發(fā)病部位，減少全身的給藥劑量，從而減少相應(yīng)的免疫反應(yīng)等不良反應(yīng)。理論上，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長期療效。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
