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CPHI制藥在線 資訊 從全球干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀,看中國(guó)干細(xì)胞發(fā)展未來(lái)

從全球干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀,看中國(guó)干細(xì)胞發(fā)展未來(lái)

來(lái)源:醫(yī)麥客
  2024-07-12
干細(xì)胞是具有多向分化及自我更新能力,能夠分化成多種功能細(xì)胞的多潛能細(xì)胞。隨著科技的創(chuàng)新發(fā)展,干細(xì)胞技術(shù)在人體組織器官修復(fù)、替代或再生等方面都表現(xiàn)出獨(dú)特優(yōu)勢(shì),為人類重大難治性疾病的。治療帶來(lái)新的希望。

       醫(yī)麥客新聞 eMedClub News

       不久前,同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)基地國(guó)家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫(kù)在“海南醫(yī)學(xué)”上發(fā)表了一篇《全球干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀與展望》的論文。

海南醫(yī)學(xué)

       該論文文梳理了美國(guó)、歐洲、日本、韓國(guó)、中國(guó)不同的干細(xì)胞監(jiān)管政策及干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀,歸納了中國(guó)代表性地區(qū)的干細(xì)胞臨床研究政策,提出推動(dòng)地方立法工作、加快審批制度改革、建設(shè)區(qū)域臨床研究中心、建立細(xì)胞質(zhì)量合規(guī)保障機(jī)制、加強(qiáng)公眾科普宣傳等5點(diǎn)推進(jìn)中國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的建議,以期為中國(guó)實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞臨床研究向轉(zhuǎn)化應(yīng)用提供參考和借鑒。

       干細(xì)胞是具有多向分化及自我更新能力,能夠分化成多種功能細(xì)胞的多潛能細(xì)胞。隨著科技的創(chuàng)新發(fā)展,干細(xì)胞技術(shù)在人體組織器官修復(fù)、替代或再生等方面都表現(xiàn)出獨(dú)特優(yōu)勢(shì),為人類重大難治性疾病的。治療帶來(lái)新的希望。 

       當(dāng)前,干細(xì)胞研究已成為國(guó)際性、前沿性、戰(zhàn)略性領(lǐng)域,全球大多數(shù)發(fā)達(dá)國(guó)家都聚焦于干細(xì)胞領(lǐng)域并制定了國(guó)家計(jì)劃和相應(yīng)政策。習(xí)近平總書記曾多次強(qiáng)調(diào),干細(xì)胞相關(guān)研究要加快轉(zhuǎn)化應(yīng)用步伐,盡快將研究成果應(yīng)用于重大疾病治療當(dāng)中。近年來(lái),雖然中國(guó)已在干細(xì)胞前沿基礎(chǔ)研究領(lǐng)域取得長(zhǎng)足進(jìn)步,但是臨床轉(zhuǎn)化仍是現(xiàn)階段面臨的重要問(wèn)題之一。

       本文概述了不同國(guó)家和地區(qū)的干細(xì)胞監(jiān)管政策、干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀,提出推動(dòng)中國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的建議和展望,旨在為中國(guó)干細(xì)胞臨床研究高質(zhì)量發(fā)展提供參考。 

       1、不同國(guó)家和地區(qū)的干細(xì)胞監(jiān)管政策

       以美國(guó)、歐洲、日本、韓國(guó)等為代表的發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)對(duì)干細(xì)胞監(jiān)管的側(cè)重點(diǎn)各有不同,反映了不同 國(guó)家和地區(qū)在干細(xì)胞研究和發(fā)展上的差異和特點(diǎn),見表1??傮w來(lái)看,中國(guó)對(duì)干細(xì)胞的監(jiān)管模式與日本較為相近,西方發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)間存在一定的差異性。

不同國(guó)家和地區(qū)在干細(xì)胞研究和發(fā)展上的差異和特點(diǎn)
不同國(guó)家和地區(qū)在干細(xì)胞研究和發(fā)展上的差異和特點(diǎn)

表1:不同國(guó)家和地區(qū)的干細(xì)胞監(jiān)管政策

       主要發(fā)達(dá)國(guó)家干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀 截至2023年12月31日,以“stem cell”作為關(guān)鍵 詞,在clinicaltrials.gov網(wǎng)站中檢索到,全球干細(xì)胞臨床 試驗(yàn)有10130項(xiàng),其中在研2102項(xiàng),包括美國(guó)838項(xiàng)、 歐洲487項(xiàng)、日本19項(xiàng)、韓國(guó)62項(xiàng)。

       從地區(qū)分布來(lái)看, 美國(guó)占據(jù)主導(dǎo)地位。而隨著越來(lái)越多干細(xì)胞產(chǎn)品在 日本、韓國(guó)上市,全球干細(xì)胞行業(yè)的市場(chǎng)結(jié)構(gòu)正從美國(guó)一家獨(dú)大向其他國(guó)家和地區(qū)均衡化發(fā)展,主要?dú)w結(jié)于日本、韓國(guó)等亞洲發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)新興醫(yī)療技術(shù)和治療方法持開放態(tài)度,為干細(xì)胞發(fā)展提供了社會(huì)支持和文化環(huán)境。當(dāng)前,美國(guó)、歐洲、韓國(guó)、日本均已批準(zhǔn)超過(guò)3款干細(xì)胞治療產(chǎn)品上市,干細(xì)胞治療疾病正成為更為廣泛的現(xiàn)實(shí)。

       美國(guó):美國(guó)是國(guó)際上干細(xì)胞臨床研究最多的國(guó)家,并在干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化方向做了全面布局。2022年9月,美國(guó)拜登政府簽署《關(guān)于促進(jìn)生物技術(shù)和生物 制造創(chuàng)新以建立可持續(xù)、安全和有保障的美國(guó)生物經(jīng)濟(jì)的行政命令》,號(hào)召生物制造回流美國(guó)本土,以減少對(duì)外部的依賴,該行政命令是繼《2022年芯片與科學(xué)法案》后又一策動(dòng)美中科技脫鉤的升級(jí)舉措。

       ·美國(guó)擁有世界頂尖水平的高校、研究機(jī)構(gòu)及醫(yī)療機(jī)構(gòu),輝瑞等傳統(tǒng)化學(xué)制藥行業(yè)巨頭的研發(fā)管線也正向生物制藥轉(zhuǎn)移。在這一系列因素作用下,美國(guó)干細(xì)胞研究具有無(wú)可比擬的優(yōu)勢(shì)。全球獲批的臍血造血干細(xì)胞產(chǎn)品中,80%來(lái)自美國(guó),也反映了其對(duì)全球干細(xì)胞發(fā)展具有重要貢獻(xiàn)。
       歐洲:歐洲在干細(xì)胞研究與轉(zhuǎn)化領(lǐng)域?qū)儆诘诙蓐?duì)。歐盟通過(guò)各種研究和創(chuàng)新計(jì)劃為干細(xì)胞研究提供資金支持:“地平線2020”研究和創(chuàng)新計(jì)劃為干細(xì)胞研究提供了總預(yù)算為505.21億歐元的研究資金;目前仍在運(yùn)行中的“生命之窗”計(jì)劃已資助多項(xiàng)干細(xì)胞研究、培訓(xùn)和臨床試驗(yàn)。英國(guó)政府在脫歐后將干細(xì)胞研究列為優(yōu)先發(fā)展領(lǐng)域之一。
       ·英國(guó)國(guó)家干細(xì)胞基金會(huì)繼續(xù)致力于支持和推動(dòng)干細(xì)胞研究的發(fā)展。此外,英國(guó)與歐盟成員國(guó)間的合作仍得以維持, 為英國(guó)的干細(xì)胞研究提供了更多的機(jī)會(huì)和資源。
       日本:日本開創(chuàng)了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC) 的新紀(jì)元。2012年,山中仲?gòu)浺虬l(fā)現(xiàn)成熟細(xì)胞可被重 編程變?yōu)閕PSC榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)后,日本傾國(guó)家之力發(fā)展以iPSC為主的干細(xì)胞研究:日本建立了iPSC儲(chǔ)存項(xiàng)目,以京都大學(xué)iPSC研究與應(yīng)用中心為核心,為臨床研究提供標(biāo)準(zhǔn)化iPSC;日本耗資3.4億美元建造世界首家可商業(yè)化臨床級(jí)iPSC制備中心。這些舉措展現(xiàn)了日本在干細(xì)胞研究領(lǐng)域的決心和投入。
       ·截至2023年12月31日,日本已批準(zhǔn)高風(fēng)險(xiǎn)細(xì)胞治療7項(xiàng),中風(fēng)險(xiǎn)細(xì)胞治療1462項(xiàng),低風(fēng)險(xiǎn)細(xì)胞治療3860項(xiàng),但僅有19項(xiàng)在clinicaltrials.gov上注冊(cè)在研,主要由于其“雙軌制”監(jiān)管制度,機(jī)構(gòu)更傾向于按照醫(yī)療技術(shù)在日本厚生勞動(dòng)省申報(bào)。
       韓國(guó):韓國(guó)在干細(xì)胞領(lǐng)域具有較強(qiáng)的開拓精神。2013年,韓國(guó)在全球首次采用從流產(chǎn)胎兒中腦中提取神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病,10年隨訪結(jié)果顯示 神經(jīng)干細(xì)胞對(duì)帕金森病具有顯著療效。2011年,韓國(guó)批準(zhǔn)全球首款干細(xì)胞藥品Hearticellgram。
       ·此后5年中,韓國(guó)又相繼上市4款間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品一,在Ⅲ期臨床研究中獲得積極結(jié)果的Jointstem也將有望成為新一款獲批上市的干細(xì)胞產(chǎn)品。為實(shí)現(xiàn)“2030年韓國(guó)成為生物強(qiáng)國(guó)”目標(biāo),韓國(guó)政府于2022年12月發(fā)布 《數(shù)字生物創(chuàng)新戰(zhàn)略》,提出要加快繪制干細(xì)胞基因圖譜、研發(fā)控制干細(xì)胞再生能力的技術(shù),這將進(jìn)一步夯實(shí)韓國(guó)在干細(xì)胞領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。
     
       中國(guó)干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀

       當(dāng)前,中國(guó)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)展較為緩慢。中國(guó)缺乏明確定義干細(xì)胞法律屬性的上位法,使得干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用存在一定風(fēng)險(xiǎn)。

       2015年7月,國(guó)家頒布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》,規(guī)定醫(yī)療機(jī)構(gòu)在開展干細(xì)胞臨床研究前需提前進(jìn)行備案手續(xù)(即“雙備案制”)。截至2023年12月31日,中國(guó)共有超過(guò)119家醫(yī)療機(jī)構(gòu)(不含軍隊(duì)醫(yī)院及港澳臺(tái)地區(qū))完成干 細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案,但仍有約1/3的備案機(jī)構(gòu)未 有備案項(xiàng)目。

       北京市、廣東省、上海市的備案機(jī)構(gòu)總數(shù)占比超全國(guó)1/3,山西省、青海省、廣西壯族自治區(qū)、 西藏自治區(qū)暫無(wú)備案機(jī)構(gòu)。151項(xiàng)備案項(xiàng)目中,約90%使用間充質(zhì)干細(xì)胞,其中主要為臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞,在視神經(jīng)脊髓炎、薄型子宮內(nèi)膜、膝骨性關(guān)節(jié)炎、急性(亞急性)肝衰竭、潰瘍性結(jié)腸炎、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、難治性免疫性血小板減少癥等疾病中取得良好進(jìn)展。

       港澳臺(tái)地區(qū)的干細(xì)胞臨床研究無(wú)需進(jìn)行“雙備案”。

       在clinicaltrials.gov上,香港共注冊(cè)干細(xì)胞臨床研究38項(xiàng),涵蓋骨關(guān)節(jié)炎、胎兒巴特水中綜合征等疾病;澳門尚無(wú)注冊(cè)的干細(xì)胞臨床研究;臺(tái)灣共注冊(cè)干細(xì)胞臨床研究168項(xiàng),涵蓋小腦共濟(jì)失調(diào)、冠狀動(dòng)脈疾病、腦卒中、慢性腎臟病等疾病。

       中國(guó)干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)已進(jìn)入發(fā)展期。以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長(zhǎng)江三角洲地區(qū)、以深圳為代表的珠江三角洲地區(qū)、以湖南為代表 的自南貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、以海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先 行區(qū)為代表的“醫(yī)療特區(qū)”、以港澳臺(tái)地區(qū)為代表的 “境外地區(qū)”都在積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)制高點(diǎn)。

       北京

       北京市政府將干細(xì)胞視為“十四五” 期間重要的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。近年來(lái),北京市衛(wèi)生健康委員會(huì)連續(xù)發(fā)文,強(qiáng)化為干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案政策咨詢服務(wù)和申請(qǐng)前輔導(dǎo),支持備案機(jī)構(gòu)與企業(yè)合作開展臨床研究,對(duì)開展干細(xì)胞在神經(jīng)系統(tǒng)、骨科、呼吸系統(tǒng)、普通外科、血液系統(tǒng)、整形醫(yī)學(xué)、風(fēng)濕免疫及皮膚病與性病等八大方向的臨床研究給予專 項(xiàng)經(jīng)費(fèi)資助。

       2023年9月,北京市商務(wù)局等9部門印發(fā)《關(guān)于支持美麗健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》, 支持有條件的臨床研究機(jī)構(gòu)開展細(xì)胞治療在整形修 復(fù)美容領(lǐng)域的臨床研究和臨床試驗(yàn)。

       2023年11月, 國(guó)務(wù)院發(fā)文支持符合條件的外籍及港澳臺(tái)醫(yī)生在北京市開設(shè)診所,探索在干細(xì)胞研發(fā)企業(yè)外籍及港澳臺(tái)從業(yè)人員的股權(quán)激勵(lì)方式,支持干細(xì)胞與基因研發(fā)國(guó)際合作,支持符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。這些措施將促進(jìn)北京市干細(xì)胞臨床研究領(lǐng)域的創(chuàng)新和發(fā)展。

       上海

       上海市以政策紅利為引領(lǐng),采取多元化措施穩(wěn)步推進(jìn)干細(xì)胞領(lǐng)域的發(fā)展?!渡虾J薪ㄔO(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》、《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案 (2022--2024年)》、《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2023--2025年)》均提出將依托相關(guān)醫(yī)院在細(xì)胞治療領(lǐng)域建設(shè)若干臨床醫(yī)學(xué)研究中心,構(gòu)建市級(jí)細(xì)胞治療臨床研究公共服務(wù)平臺(tái)。

       作為改革開放的前沿陣地,浦東新區(qū)于2014年前瞻布局,在上海市東方醫(yī)院(同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院)成立上海張江國(guó)家自主創(chuàng)新示范區(qū)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)基地,為干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化提供全方位支持。

       2019年12月,國(guó)家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫(kù)落地同濟(jì)大學(xué), 作為國(guó)家科技資源共享服務(wù)平臺(tái),為干細(xì)胞臨床研究與轉(zhuǎn)化提供安全、有效的干細(xì)胞資源。

       2023年11月,上海市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)支持在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院建設(shè)上海細(xì)胞治療臨床研究中心,旨在整合上海市細(xì)胞臨床研究力量。這些舉措為上海市干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化發(fā)展注入了強(qiáng)大動(dòng)力。

       深圳

       深圳市政府在政策層面大力支持干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展。2023年1月,深圳市人大常委會(huì)開全國(guó)先河就促進(jìn)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)進(jìn)行專項(xiàng)立法,發(fā)布 《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》。

       深圳市各轄區(qū)也給予了干細(xì)胞臨床研究積極支持:

       ·廣州市越秀區(qū)重點(diǎn)圍繞干細(xì)胞治療腫瘤、泌尿系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、血液、眼部疾病等領(lǐng)域發(fā)展精準(zhǔn)醫(yī)療;
       ·前海蛇口自貿(mào)區(qū)支持區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用;
       ·大鵬新區(qū)爭(zhēng)取海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)干細(xì)胞相關(guān)“先行先試”政策在新區(qū)內(nèi)推行,爭(zhēng)取國(guó)家允許在港澳、發(fā)達(dá)國(guó)家或地區(qū)上市的干細(xì)胞產(chǎn)品在新區(qū)內(nèi)使用;
       ·南山區(qū)支持自貿(mào)區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用;
       ·河套深港科技創(chuàng)新合作區(qū)積極爭(zhēng)取在特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床研究等國(guó)際前沿醫(yī)療技術(shù)。這些舉措彰顯了深圳政府對(duì)推進(jìn)干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用的高度重視。
       湖南

       湖南省政府對(duì)干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面做了前瞻性布局,致力于在這一領(lǐng)域搶占先機(jī)。

       2020年9月,在國(guó)家的支持下,中國(guó)(湖南)自貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)(以下簡(jiǎn)稱湖南自貿(mào)試驗(yàn)區(qū))成為湖南政府推動(dòng)經(jīng)濟(jì)發(fā)展的重要平臺(tái)。

       2021年9月,《湖南省人民政府辦公廳關(guān)于促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》將“支持干細(xì)胞應(yīng)用研究”作為重要內(nèi)容予以表述,要求湖南白貿(mào)試驗(yàn)區(qū)的核心區(qū)域長(zhǎng)沙片區(qū)著力推動(dòng)生物醫(yī)藥等產(chǎn)業(yè)發(fā)展的任務(wù)。

       2023年1月,湖南自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)工作辦公室發(fā)文要求長(zhǎng)沙片區(qū)盡快制定出臺(tái)試點(diǎn)方案,統(tǒng)籌推進(jìn)干細(xì)胞等醫(yī)藥前沿領(lǐng)域“先行先試”。眾多干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化政策密集出臺(tái),其力度之大、行動(dòng)之快,展現(xiàn)出湖南省政府發(fā)展推進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的決心和魄力。

       海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)

       海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)作為全國(guó)唯一的國(guó)家級(jí)醫(yī)療特區(qū),擁有國(guó)家賦予的“先行先試”政策優(yōu)勢(shì),具備為干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用開路的先決條件。

       2013年2月,國(guó)務(wù)院批復(fù)設(shè)立海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡(jiǎn)稱先行區(qū)),賦予其九大政策紅利(又稱“國(guó)九條”),其中包括先行區(qū)可根據(jù)自身的技術(shù)能力,申報(bào)開展干細(xì)胞臨床研究等前沿醫(yī)療技術(shù)研究項(xiàng)目。

       2019年9月,國(guó)家再次發(fā)文支持先行區(qū)申報(bào)開展干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用(又稱“新圍九條”)。

       2020年6月,海南省政府立法支持先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以在先 行區(qū)進(jìn)行干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用f又稱“先行 區(qū)條例第十九條”)口”。盡管先行區(qū)擁有國(guó)家賦予的醫(yī)療旅游示范區(qū)的高定位,在先行區(qū)內(nèi)推動(dòng)干細(xì)胞臨床 研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用仍需要依據(jù)結(jié)合當(dāng)前產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)和實(shí)際情況制定實(shí)施細(xì)則。“圍九條”、“新圍九條”、“先行區(qū)條例第十九條”出臺(tái)多年,先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展小樣本干細(xì)胞臨床研究數(shù)量仍較少,臨床研究結(jié)題后, 大樣本研究仍在“先行先試”,推進(jìn)難度大。

       2021年中國(guó)干細(xì)胞新藥實(shí)行臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度(IND)至今,上海市、北京市、廣東省已占據(jù)干細(xì)胞新藥研發(fā)的半壁江山,目前海南省尚無(wú)已獲得IND干細(xì)胞藥物的研發(fā)企業(yè),研發(fā)企業(yè)在先行區(qū)開展相關(guān)研究和應(yīng)用暫 無(wú)突出的政策優(yōu)勢(shì)。

       相比之下,按照“國(guó)九條”的技術(shù)路徑更適合且有利于先行區(qū)發(fā)展。當(dāng)前,(湖南)自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)長(zhǎng)沙片區(qū),(山東)自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)青島片區(qū)、濟(jì)南片 區(qū),(天津)自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)均已發(fā)文將試點(diǎn)在特定區(qū)域內(nèi)開展附條件的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用,他們都正在集中優(yōu)勢(shì)資源搶占干細(xì)胞治療高地。為了迎頭趕上并取得更 好的發(fā)展,先行區(qū)應(yīng)充分利用國(guó)家政策支持,協(xié)調(diào)相 關(guān)部門牽頭制定相關(guān)實(shí)施細(xì)則,率先試行干細(xì)胞轉(zhuǎn)化 應(yīng)用收費(fèi)政策,主動(dòng)擔(dān)當(dāng)起國(guó)家賦予的引領(lǐng)和推動(dòng)干細(xì)胞領(lǐng)域發(fā)展的重任,打造具有中國(guó)特色的干細(xì)胞醫(yī)療旅游品牌。

       港澳臺(tái)地區(qū)

       與內(nèi)地相比,港澳臺(tái)地區(qū)政府對(duì)干細(xì)胞臨床研究沒有過(guò)于嚴(yán)格的限制和監(jiān)管,研究機(jī)構(gòu)有更大的自主權(quán)和靈活性,為港澳臺(tái)地區(qū)干細(xì)胞發(fā)展提供了有利條件。

       香港特別行政區(qū)政府給予干細(xì)胞研究大力的資金支持。醫(yī)療衛(wèi)生研究基金資助了多項(xiàng)干細(xì)胞治療相關(guān)研究,創(chuàng)新及科技基金鼓勵(lì)企業(yè)和機(jī)構(gòu)將最新的干細(xì)胞技術(shù)和研究成果轉(zhuǎn)化為實(shí)際應(yīng)用,研究資助局還通過(guò)直接撥款的形式為高等教育機(jī)構(gòu)從事干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)項(xiàng)目提供支持。這些舉措為干細(xì)胞治療領(lǐng)域提供了有力的支持和保障,促進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和升級(jí)。

       澳門特別行政區(qū)政府一直積極尋求與內(nèi)地的合作機(jī)會(huì)。澳門特別行政區(qū)于2022年首次獲得國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃,將圍繞干細(xì)胞在移植物抗宿主病、膝骨關(guān)節(jié)炎及重大疾病的臨床導(dǎo)向開展研究。該項(xiàng)目由澳門大學(xué)與內(nèi)地高校、企業(yè)聯(lián)合申報(bào),是澳門特別行政區(qū)與內(nèi)地合作的典范,有助于促進(jìn)兩地協(xié)同創(chuàng)新和干細(xì)胞技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展。 

       臺(tái)灣地區(qū)在干細(xì)胞領(lǐng)域已取得突破性進(jìn)展。其政府于2019年批準(zhǔn)自體脂肪干細(xì)胞移植治療退化性關(guān)節(jié)炎及膝關(guān)節(jié)軟骨缺損的臨床應(yīng)用,為干細(xì)胞發(fā)展打開新篇章。

       當(dāng)前,臺(tái)灣地區(qū)政府也正在受理干細(xì)胞技術(shù) 治療腦中風(fēng)、糖尿病、腎病、脊髓損傷等多種疾病的臨床應(yīng)用,將為更多患者帶來(lái)新的福音。伴隨著國(guó)家科技振興,各地加速推進(jìn)干細(xì)胞臨床產(chǎn)業(yè)發(fā)展,密集出臺(tái)一系列政策,為兩岸三地的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和企業(yè)提供更多合作機(jī)會(huì),共同推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)的創(chuàng)新和應(yīng)用,助力中國(guó)再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域發(fā)展。

       推進(jìn)中國(guó)內(nèi)地干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的建議

       “十四五”是推進(jìn)“健康中圍”建設(shè)的關(guān)鍵時(shí)期。經(jīng)過(guò)多年發(fā)展,中圍干細(xì)胞臨床研究已經(jīng)取得一些臨 床證據(jù),但相較于其他國(guó)家仍有一定的差距。為推動(dòng) 中國(guó)干細(xì)胞臨床發(fā)展,通過(guò)借鑒其他國(guó)家先進(jìn)經(jīng)驗(yàn), 并結(jié)合中國(guó)實(shí)際情況,提出以下建議: 

       一、是推動(dòng)地方立法工作:發(fā)揮地方人大立法的主導(dǎo)作用,結(jié)合當(dāng)?shù)貙?shí)際情況和需求,以保障公眾健康和安全為出發(fā)點(diǎn),盡快完善干細(xì)胞專門立法。立法 內(nèi)容涵蓋干細(xì)胞制備、質(zhì)檢、存儲(chǔ)、臨床研究等全過(guò)程,且要明確相關(guān)法律責(zé)任和懲處措施。同時(shí),注重完善安全保障、質(zhì)量控制、市場(chǎng)監(jiān)管、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等內(nèi)容;通過(guò)專門立法,為地方開展干細(xì)胞臨床研究提供有力的法律保障和支持。 

       二、是加快審批制度改革:加快構(gòu)建和完善干細(xì)胞審批制度,可借鑒美國(guó)、歐盟、日本、新加坡等國(guó)家經(jīng)驗(yàn),對(duì)干細(xì)胞實(shí)行“分級(jí)分類”監(jiān)管,對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)干細(xì)胞進(jìn)行更嚴(yán)格的審查和監(jiān)管,使得安全性較高的干細(xì) 胞能順利應(yīng)用于臨床;制定與豁免制度相關(guān)的法規(guī)和指導(dǎo)性文件,在合規(guī)前提下使干細(xì)胞研究更具靈活性與便利性;在特定領(lǐng)域內(nèi),認(rèn)可部分西方發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)干細(xì)胞的審批結(jié)果,以加速干細(xì)胞產(chǎn)品上市速度。 

       三、是建設(shè)區(qū)域臨床研究中心:通過(guò)整合地方醫(yī) 療機(jī)構(gòu)、高校、科研機(jī)構(gòu)、生物技術(shù)企業(yè)等優(yōu)勢(shì)資源, 建設(shè)區(qū)域性干細(xì)胞臨床研究中心,實(shí)現(xiàn)中心內(nèi)臨床研究倫理審查結(jié)果互認(rèn)、臨床研究數(shù)據(jù)匯交、生物樣本 資源共享,從而加速干細(xì)胞臨床研究發(fā)展,推動(dòng)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用。 

       四、是建立細(xì)胞質(zhì)量合規(guī)保障機(jī)制:一方面,通過(guò)建設(shè)國(guó)家級(jí)或省部級(jí)干細(xì)胞生產(chǎn)制備公共服務(wù)平臺(tái),為干細(xì)胞臨床研究提供符合標(biāo)準(zhǔn)、安全可控的干細(xì)胞產(chǎn)品,確保各項(xiàng)研究的標(biāo)準(zhǔn)化、科學(xué)化。

       另一方面,通過(guò)建設(shè)中國(guó)食品藥品檢定研究院分中心,對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)行科學(xué)、權(quán)威的檢測(cè),確保其達(dá)到國(guó)家質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn),為干細(xì)胞臨床研究的安全性和有效性提供有力依據(jù)。

       五、是加強(qiáng)公眾科普宣傳:借助媒體平臺(tái)、科普講 座、科普讀物等方式,向公眾傳遞針對(duì)性、趣味性和易 懂性的干細(xì)胞科普,涵蓋干細(xì)胞基本概念、研究進(jìn)展 和應(yīng)用前景等,提高公眾對(duì)干細(xì)胞技術(shù)的認(rèn)知水平和接受程度,為干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用提供更好的社會(huì)支持。

       展望

       隨著研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步,干細(xì)胞在各類疾病的治療方面將會(huì)產(chǎn)生更多突破性成果。

       中國(guó)作為全球最大的國(guó)家之一,應(yīng)進(jìn)一步加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、臨床應(yīng)用、產(chǎn)品研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化等方面的工作,為中國(guó)健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供強(qiáng)有力的支撐,為全球健康事業(yè)的發(fā)展做出更大貢獻(xiàn)。

       參考資料:
       1、李佳潞,何斌,湯紅明,等. 全球干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀與展望[J]. 海南醫(yī)學(xué),2024,35(7):1044-1049. DOI:10.3969/j.issn.1003-6350.2024.07.027.
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